„uniQure“ paskelbė planą pateikti paraišką dėl vaisto leidimo (BLA) preparatui „AMT-130“, skirtam Hantingtono ligos gydymui

I/II fazės tyrimo 3 metų analizė gali būti pagrindinis pagrindas teikiant paraišką dėl biologinių vaistų licencijos, siekiant gauti pagreitintą FDA patvirtinimą ~

Bendrovė ketina pateikti paraišką dėl biologinio preparato licencijos (BLA) 2026 m. trečiąjį ketvirtį

LEKSINGTONAS, Masačusetsas ir AMSTERDAMAS, 2026 m. birželio 17 d. (GLOBE NEWSWIRE) — „uniQure N.V.“ (NASDAQ: QURE), pirmaujanti genų terapijos įmonė, kurianti novatoriškus gydymo būdus pacientams, turintiems didelių medicininių poreikių, šiandien paskelbė, kad neseniai įvykusio B tipo susitikimo su JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) pranešė, kad I/II fazės tyrimo 3 metų analizės duomenys būtų priimtini kaip pagrindinis biologinių preparatų licencijos paraiškos (BLA) pagrindas, siekiant pagreitinto AMT-130 patvirtinimo Huntingtono ligos gydymui. Be to, FDA siekia suderinti patvirtinamojo tyrimo planą prieš pateikiant BLA paraišką, įskaitant galimybę taikyti lygiagrečią kontrolinę grupę, gydomą pagal standartinę gydymo praktiką, vietoj placebinės procedūros. FDA pranešė, kad šiuo klausimu bendradarbiaus su „uniQure“ kuo sparčiau. Bendrovė yra pasiryžusi nedelsdama atlikti patvirtinamąjį tyrimą ir tikisi toliau derinti su FDA šio tyrimo detales prieš pateikiant BLA paraišką. Bendrovė ketina pateikti BLA paraišką 2026 m. trečiąjį ketvirtį.

“Šiandienos pranešimas atspindi rezultatą, kurio siekėme per visą mūsų nuolatinį bendradarbiavimą su FDA reguliavimo klausimais, ir esame labai dėkingi FDA už nuoširdų įsipareigojimą spręsti nepatenkintus amerikiečių, sergančių Huntingtono liga, poreikius”, – sakė “uniQure” generalinis direktorius Matt Kapusta. „FDA sutiko, kad mūsų dabartiniai klinikiniai duomenys gali pagrįsti artimiausiu metu teiktiną paraišką dėl biologinio preparato licencijos (BLA), ir įsipareigojo skubiai bendradarbiauti su mumis, siekdama suderinti reikiamo patvirtinamojo tyrimo planą. Iki šiol surinktų klinikinių duomenų nuoseklumas ir patikimumas suteikia mums didelį pasitikėjimą produkto potencialu, kuris gali reikšmingai pakeisti pacientų gyvenimą. Mes ir toliau siekiame kuo greičiau ir atsakingai pateikti AMT-130 pacientams ir jų šeimoms JAV bei visame pasaulyje.“

Bendrovė tikisi gauti galutinį posėdžio protokolą per 30 dienų nuo neseniai įvykusio B tipo susirinkimo.

FDA suteikė preparatui AMT-130 „Regeneracinės medicinos pažangiosios terapijos“ (RMAT) statusą – tai pirmasis RMAT statusas, suteiktas vaistui, skirtam Hantingtono ligai gydyti – taip pat „Proveržio terapijos“ ir „Greitosios procedūros“ statusus.

Apie AMT-130 I/II fazės klinikinę programą

"uniQure" atlieka du daugiacentrius, didėjančios dozės I/II fazės klinikinius tyrimus, siekdama ištirti AMT-130 saugumą, toleravimą ir tiriamuosius veiksmingumo požymius gydant Huntingtono ligą. Bendradarbiaujant su FDA buvo sutarta, kad I ir II fazės tyrimų 1 ir 2 kohortų duomenys gali būti lyginami su išorine kontrole, gauta iš "Enroll-HD" natūralios istorijos duomenų rinkinio, pagal iš anksto nustatytą statistinės analizės planą, kuris gali būti pirminis BLA pateikimo pagrindas.

JAV atliktame tyrime iš viso 26 pacientai, sergantys ankstyvąja Hantingtono liga, buvo atsitiktinai paskirstyti į gydymo grupę (n = 6 – maža dozė; n = 10 – didelė dozė) arba imituojamos (fiktyvios) procedūros grupę (n = 10). Gydomiems pacientams buvo vienkartinai įšvirkšta AMT-130, naudojant MRT kontroliuojamą, konvekcijos sustiprintą stereotaktinę neurochirurginę injekciją tiesiai į striatumą (caudate ir putamen). Tyrimas susideda iš 12 mėnesių trukmės pagrindinio aklo tyrimo laikotarpio, po kurio penkerius metus vykdomas atviras ilgalaikis gydytų pacientų stebėjimas. Dar keturi kontrolinės grupės pacientai perėjo į gydymo grupę. Į Europos atvirą AMT-130 1b/2 fazės tyrimą buvo įtraukti 13 pacientų, sergančių ankstyvąja pasireiškusia Huntingtono liga (n = 6 – maža dozė; n = 7 – didelė dozė).

Trečiojoje kohortoje buvo įtraukti dar 12 pacientų iš įvairių tyrimų centrų JAV ir ES. Ši kohorta buvo atsitiktinai suskirstyta į grupes, siekiant ištirti abi AMT-130 dozes kartu su imunosupresija, taikant dabartinę, nusistovėjusią stereotaktinio vaisto įvedimo procedūrą.

Ketvirtojoje JAV vykdomoje kohortinėje studijoje dalyvauja šeši pacientai; šioje studijoje tiriamas didelės dozės AMT-130 poveikis pacientams, kurių striatumo tūris yra mažesnis nei anksčiau įtrauktų į kitas kohortines studijas pacientų.

Papildomos informacijos galima rasti www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Apie Huntingtono ligą

Huntingtono liga yra reta, paveldima neurodegeneracinė liga, kuri sukelia motorinius simptomus, įskaitant choreją, elgesio sutrikimus ir pažinimo funkcijų silpnėjimą, dėl ko progresuoja fizinis ir protinis pablogėjimas. Ši liga yra autosominė dominuojanti liga, kurią sukelia ligą sukeliančios CAG pasikartojimų sekos išsiplėtimas pirmajame huntingtino geno eksone, dėl kurio smegenyse susidaro ir kaupiasi nenormalus baltymas. JAV¹², ES² ir Jungtinėje Karalystėje³ Huntingtono liga serga maždaug 75 000 žmonių, o šimtams tūkstančių kitų gresia paveldėjimo rizika. Nepaisant aiškios Huntingtono ligos etiologijos, šiuo metu nėra patvirtintų gydymo būdų, kurie galėtų atitolinti ligos pradžią ar sulėtinti jos progresavimą.

Apie "uniQure

„uniQure“ įgyvendina genų terapijos pažadą – vienkartinius gydymo kursus, galinčius užtikrinti išgydomąjį poveikį. „uniQure“ genų terapijos hemofilijai B patvirtinimas – istorinis pasiekimas, pagrįstas daugiau nei dešimtmetį trukusiais moksliniais tyrimais ir klinikine plėtra – yra svarbus etapas genomikos medicinos srityje ir žymi naujo gydymo metodo pradžią pacientams, sergantiems hemofilija. Šiuo metu „uniQure“ plėtoja savo patentuotų genų terapijų produktų liniją, skirtą pacientams, sergantiems Huntingtono liga, refrakterine smegenų skilties epilepsija, Fabry liga ir kitomis sunkiomis ligomis. www.uniQure.com

uniQure į ateitį orientuoti pareiškimai

Šiame spaudos pranešime pateikiami ateities prognozės pareiškimai, kaip apibrėžta Vertybinių popierių įstatymo 27A straipsnyje ir Biržos įstatymo 21E straipsnyje. Visi teiginiai, išskyrus teiginius apie istorinius faktus, yra ateities prognozės, kurios dažnai žymimos tokiais terminais kaip “numatoma”, “manoma”, “galėtų”, “nustatyti”, “įvertinti”, “tikėtis”, “tikslas”, “ketinama”, “laukiama”, “gali”, “planuoti”, “galimas”, “prognozuoti”, “numatyti”, “siekti”, “turėtų”, “bus”, “būtų” ir panašios frazės bei šių terminų neigiamos formos. Ateities prognozės grindžiamos vadovybės įsitikinimais ir prielaidomis bei informacija, kuria vadovybė disponavo tik šio pranešimo paskelbimo dieną. Šių ateities prognozių pavyzdžiai apima, bet neapsiriboja, teiginius, susijusius su: bendrovės planais atlikti patvirtinamąjį tyrimą, įskaitant šio tyrimo dizainą, laiko grafiką, tyrimo rodiklius ir kontrolinę grupę, bei suderinti šį tyrimą su FDA prieš pateikiant BLA paraišką, galimą vienalaikės standartinės priežiūros kontrolinės grupės, o ne fiktyvios procedūros, naudojimą, taip pat lūkesčius dėl BLA paraiškos pateikimo laiko ir greitesnio AMT-130 patvirtinimo gavimo. Bendrovės faktiniai rezultatai dėl daugelio priežasčių gali iš esmės skirtis nuo tų, kurie numatyti šiose ateities prognozėse. Šios rizikos ir neapibrėžtumai, be kita ko, apima: rizikas, susijusias su bendrovės vykdomais AMT-130 I/II fazės klinikiniais tyrimais, įskaitant riziką, kad šie tyrimai nebegalės pateikti pakankamai duomenų, pagrindžiančių tolesnę klinikinę plėtrą ar reguliavimo institucijų patvirtinimą; riziką, kad FDA galiausiai nuspręs, jog I/II fazės tyrimų duomenys nėra pakankami BLA paraiškai arba pagreitintam patvirtinimui pagrįsti; riziką, kad atsiras daugiau pacientų duomenų, dėl kurių interpretacija skirsis nuo tos, kuri buvo padaryta remiantis trečiųjų metų duomenų analizėmis; rizika, susijusi su bendrovės sąveika su reguliavimo institucijomis, kuri gali turėti įtakos klinikinių tyrimų pradžiai, laikui ir eigai bei reguliavimo institucijų patvirtinimo procesams; ar bendrovės vertinami rodikliai bus laikomi patikimais ir jautriais ligos progresavimo rodikliais; ar RMAT statuso suteikimas, “Breakthrough Therapy” statuso suteikimas ar bet koks pagreitintas patvirtinimo procesas, jei bus suteiktas, lems reguliavimo institucijų patvirtinimą; Bendrovės gebėjimas atlikti ir finansuoti bet kokius reikalingus patvirtinamuosius tyrimus, susijusius su AMT-130; Bendrovės gebėjimas sėkmingai užbaigti bet kokius reikalingus patvirtinamuosius tyrimus, susijusius su AMT-130; riziką, kad pagreitintas patvirtinimas, jei jis bus suteiktas, gali būti susijęs su reikalavimais po patvirtinimo, kuriuos įvykdyti gali būti sunku arba brangu; bendrovės gebėjimą toliau kurti ir išlaikyti infrastruktūrą bei personalą, reikalingą jos tikslams pasiekti; bendrovės veiksmingumą valdant dabartinius ir būsimus klinikinius tyrimus bei reguliavimo procesus; Bendrovės gebėjimas klinikinių tyrimų metu įrodyti savo genų terapijos kandidatų terapinę naudą; tolesnė genų terapijų plėtra ir pripažinimas; Bendrovės gebėjimas įgyti, išlaikyti ir apsaugoti savo intelektinę nuosavybę; bei Bendrovės gebėjimas finansuoti savo veiklą ir prireikus pritraukti papildomą kapitalą priimtinomis sąlygomis. Šios rizikos ir neapibrėžtumai išsamiau aprašyti skirsnyje “Rizikos veiksniai” bendrovės periodiniuose dokumentuose, teikiamuose JAV vertybinių popierių ir biržos komisijai („SEC“), įskaitant metinę ataskaitą pagal 10-K formą, pateiktą SEC 2026 m. kovo 2 d., ketvirčio ataskaitoje pagal 10-Q formą, pateiktoje SEC 2026 m. gegužės 5 d., bei kituose dokumentuose, kuriuos bendrovė kartkartėmis teikia SEC. Atsižvelgiant į šias rizikas, neapibrėžtumus ir kitus veiksnius, neturėtumėte pernelyg pasikliauti šiomis ateities prognozėmis, o, išskyrus atvejus, kai to reikalauja įstatymai, bendrovė neprisiima jokios pareigos atnaujinti šias ateities prognozes, net jei ateityje atsirastų naujos informacijos.

uniQure Kontaktai:

INVESTUOTOJAMS:

ŽINIASKLAIDAI: Chiara Russo Tiesioginis tel.: 781-491-4371 Mobilusis tel.: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tomas Malonas Tiesioginis: 339-970-7558 Mobilusis:339-223-8541
t.malone@uniQure.com