Naujasis pridopidino patvirtinamasis tyrimas “PRECISE-HD”, skirtas Choroidinės degeneracijos (HD) ligai, birželio mėnesį pradės dalyvių atranką

Išleidimo data: 2026 m. liepos 7 d.

Brangioji HD bendruomenė,

Norėtume pateikti naujausią informaciją apie patvirtinamąjį PRECISE-HD tyrimas (3-iosios fazės „Pridopidine“ tyrimas, skirtas nustatyti klinikinį poveikį ir saugumą sergant Huntingtono liga (HD)), pasaulinis klinikinis tyrimas, kurio metu vertinamas tiriamasis vaistas pridopidinas žmonėms, sergantiems Huntingtono liga. Šis tyrimas dabar įtrauktas į www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Atsižvelgiant į ankstesnių tyrimų išvadas, išsamią pacientų ir mokslininkų bendruomenių informaciją bei reguliavimo institucijų rekomendacijas, PRECISE-HD tyrimo tikslas – surinkti svarbius duomenis apie pridopidino veiksmingumą ir saugumą; jis suplanuotas taip, kad būtų gauti patikimi duomenys, kurie dar labiau pagrįstų reguliavimo institucijų vertinimą. Šiuo metu vyksta tyrimų centrų paruošimas, ir Tikimasi, kad dalyvių atranka pirmuosiuose JAV centruose prasidės 2026 m. birželio mėn., vėliau šiais metais palaipsniui bus įtrauktos ir kitų šalių svetainės.

Kas yra PRECISE-HD tyrimas?

Šiuo metu nėra patvirtintų gydymo būdų, kurie padėtų sulėtinti ar sustabdyti HD progresavimą.

„PRECISE-HD“ – tai patvirtinamasis 3 fazės klinikinis tyrimas, kurio metu vertinamas tiriamojo vaisto pridopidino (vartojamo per burną kapsulėmis du kartus per dieną) veiksmingumas ir saugumas žmonėms, sergantiems Hantingtono liga. Tyrimo schema buvo parengta remiantis ankstesniais tyrimais, Hantingtono ligos bendruomenės pastabomis ir diskusijomis su reguliavimo institucijomis.

Tyrime planuojama įtraukti 400 žmonių gyvenantys su HD, sergančių ankstyvąja ar vidurine ligos stadija (apibrėžiama kaip 7–13 balų bendras funkcinis pajėgumas (TFC)) ir turintys ≥20 balų bendrą motorinių funkcijų balą (TMS), t. y. žmonės, pas kuriuos pasireiškė motoriniai pokyčiai arba kurie patiria sunkumų savarankiškai funkcionuojant. Ši tiriamųjų grupė parinkta siekiant užtikrinti tinkamą bet kokio galimo gydymo poveikio ligos progresavimui įvertinimą, palyginti su placebu.

„PRECISE-HD“ projektą sudarys du vienas po kito einantys etapai:

1 etapas — placebu kontroliuojamas (52 savaitės): Dalyviai gaus pridopidiną arba placebą (pusė dalyvių gaus pridopidiną, o kita pusė – placebą). Nei dalyviai, nei jų gydytojai nežinos, kurį vaistą jie gauna.

2 etapas — atviras tęstinis tyrimas (104 savaitės): Visi (reikalavimus atitinkantys) dalyviai, nepriklausomai nuo 1-ajame etape gauto gydymo, bus priskirti prie pridopidino vartojimo grupės dvejus metus, o tai leis tyrėjams įvertinti ilgalaikį poveikį per bendrą iki trejų metų laikotarpį.

Tyrime bus vertinami įvairūs su HD susiję rodikliai, o pagrindinis vertinimo rodiklis – bendrojo vieningo Huntingtono ligos vertinimo skalės (cUHDRS) balo pokytis nuo tyrimo pradžios iki 52-osios savaitės. Taip pat bus vertinami keli kiti rodikliai, įskaitant funkcinę būklę, motoriką, kognityvines funkcijas, kalbą ir gyvenimo kokybę, bei pridopidino saugumą ir toleravimą.

Tyrimą planuojama vykdyti iki 75 tyrimų centrų visame pasaulyje, įskaitant JAV, ES, Jungtinę Karalystę ir Kanadą. Tikimasi, kad dalyvių atranka pirmuosiuose JAV centruose prasidės 2026 m. birželio mėn., o vėliau tais pačiais metais palaipsniui bus pradėta atranka ir kitose šalyse.

Asmenys, norintys gauti daugiau informacijos apie PRECISE-HD tyrimą, gali pasikalbėti su savo neurologu arba HD specialistu. Be to, jie gali kreiptis į vietinę HD pacientų teisių gynimo organizaciją, kad gautų papildomų patarimų ir paramos. Tyrimo komandos atstovai tyrimo centruose, vykdydami informuoto sutikimo procedūrą, paaiškins dalyvavimo sąlygas, tyrimo eigą bei galimus pavojus ir naudą.

Kas yra pridopidinas?

Pridopidinas yra tiriamasis vaistas, kurio saugumas ir veiksmingumas dar nėra nustatyti; dalyviams dalyvavimas šiame tyrime gali būti naudingas, bet gali ir nebūti.

Jis veikia aktyvuodamas smegenyse esantį baltymą, vadinamą sigma-1 receptoriumi (S1R), ir dažnai vadinamas S1R agonistu. Įrodyta, kad S1R atlieka svarbų vaidmenį stimuliuodamas daugelį neuroprotektyvių mechanizmų, kurių veikla sutrikusi sergant neurodegeneracinėmis ligomis, pavyzdžiui, HD. Šiame tyrime bus vertinamas pridopidino klinikinis poveikis HD progresavimui.

Iki šiol klinikiniuose tyrimuose pridopidiną gavo daugiau nei 1 600 žmonių – dauguma jų dalyvavo tyrimuose, susijusiuose su Hantingtono liga (HD) – o kai kurie dalyviai aktyviai gydėsi šiuo vaistu iki septynerių metų. Visuose šiuose tyrimuose pridopidinas parodė apskritai palankų saugumo ir toleravimo profilįⁱ.

Kas finansuoja PRECISE-HD tyrimą?

PRECISE-HD vykdo Prilenia ir Ferrer, kurie bendradarbiaudami kartu kuria pridopidiną. Prilenia yra privati biofarmacijos įmonė, kurią įkvepia tvirtas pasiryžimas siekti mokslinės kompetencijos ir spartinti pažangą žmonių, sergančių Huntingtono liga (HD), amiotrofine lateralia skleroze (ALS) ir kitais neurodegeneraciniais sutrikimais, labui. Ferrer yra „B Corp“ sertifikuota tarptautinė farmacijos bendrovė, kuri verslą naudoja kovai už socialinį teisingumą ir siūlo novatoriškus sprendimus gyvybei pavojingoms ligoms gydyti daugiau nei šimte šalių, vis daugiau dėmesio skirdama retoms neurologinėms ligoms.

„Prilenia“ ir „Ferrer“ taip pat tiria pridopidiną 3 fazės tyrime, skirtame ALS.

Daugiau informacijos apie šias įmones rasite www.prilenia.com arba www.ferrer.com.

Daugiau informacijos apie „PRECISE-HD“ rasite www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) ir „PRECISE-HD“ tyrimo svetainė (www.precisehdtrial.com) bus paleista netrukus.

⚠ Svarbi pastaba
Pridopidinas yra tiriamasis vaistas, kurio vartojimas nėra patvirtintas nė vienos reguliavimo institucijos. Jo saugumas ir veiksmingumas dar nėra nustatyti. Ši informacija pateikiama tik informaciniais tikslais ir nėra laikoma medicininiu patarimu. Prieš priimdami bet kokius sprendimus dėl gydymo ar dalyvavimo klinikiniame tyrime, pasitarkite su savo sveikatos priežiūros specialistu.

Pranešimas spaudai