Kategorija: Naujienos

"LoQus23 Therapeutics" paskelbė apie 35 mln. svarų sterlingų finansavimą, skirtą naujam vaistui, kuriuo siekiama slopinti somatinį išsiplėtimą sergant Huntingtono liga, sukurti

Kembridžas, Jungtinė Karalystė, 2024 m. spalio 2 d. - "LoQus23 Therapeutics Ltd" ("LoQus23"), privati biotechnologijų bendrovė, tirianti mažų molekulių vaistus, kurie galėtų sustabdyti DNR nestabilumą ir sulėtinti neurodegeneraciją sergant Huntingtono liga, miotonine distrofija ir [...]

FDA suteikė PTC518 Huntingtono ligos programai "Fast Track Designation" statusą

PTC518 yra geriamasis vaistas, mažinantis mutavusio Huntingtino baltymo, kuris sukelia ligos progresavimą, gamybą. Programoms, kurioms suteiktas greito kelio statusas, gali būti naudinga ankstyva sąveika su FDA ir jos gali būti [...]

Prilenia's Pridopidine's Prilenia's Pridopidine for Huntington's Disease priimta Europos rinkodaros leidimo peržiūrai

"Prilenia", klinikinės stadijos biotechnologijų bendrovė, kurios pagrindinė misija - kurti naujus vaistus, kurie padėtų sulėtinti neurodegeneracinių ligų ir neurologinių raidos sutrikimų progresavimą, pateikė Europos rinkodaros [...]

IROS, "Prilenia" ir Tarptautinė Huntingtono ligos asociacija bendradarbiauja atliekant pirmąjį Huntingtono ligos (HD) tyrimą MENA regione

Abu Dabis, JAE; 2024 m. birželio 19 d.: Abu Dabyje įsikūrusi užsakomųjų tyrimų organizacija IROS (M42 grupės dalis) bendradarbiauja su klinikinės stadijos biotechnologijų bendrove "Prilenia Therapeutics" ir Tarptautine [...]

"uniQure" paskelbė teigiamus tarpinius duomenis, rodančius, kad sulėtėjo ligos progresavimas I/II fazės tyrimuose, skirtuose HD gydymui su AMT-130

"Labai džiaugiamės šiais naujais duomenimis, kurie rodo statistiškai reikšmingą, nuo dozės priklausomą Huntingtono ligos progresavimo sulėtėjimą ir NfL sumažėjimą smegenų kraujyje per 24 mėnesius", - [...]

"Wave Life Sciences" paskelbė teigiamus 1b/2a fazės SELECT-HD tyrimo rezultatus ir pirmą kartą kliniškai įrodė selektyvų mutavusio huntingtino kiekio mažinimą sergant Huntingtono liga

Šiandien "Wave Life Sciences" paskelbė teigiamus SELECT-HD, mūsų 1b/2a fazės placebu kontroliuojamo tyrimo, kuriame vertinamas tiriamasis gydymas WVE-003, rezultatus. Šie rezultatai rodo, kad WVE-003 selektyviai mažina toksiško mutavusio huntingtino (mHTT) [...]

Šiandien PTC paskelbė daug žadančius 2 fazės PIVOT-HD geriamojo PTC518 tyrimo 12 mėnesių rezultatus.  

12 mėnesį mutavusio huntingtino (mHTT) kiekis kraujyje sumažėjo atitinkamai 22% ir 43%, vartojant 5 mg ir 10 mg dozes. Panašus rezultatas buvo stebimas ir smegenų skystyje, kur [...]

"Sage Therapeutics" 2 fazės tyrimas sustiprina Huntingtono ligos poveikį pažintinėms funkcijoms

Šios savaitės pradžioje "Sage Therapeutics" paskelbė savo tyrimo SURVEYOR, kuriuo buvo kiekybiškai įvertintas Huntingtono ligos poveikis kognityviniams gebėjimams, rezultatus. Naudojant HD kognityvinio vertinimo bateriją (HD-CAB) buvo išmatuotas skirtumas tarp [...]

Naujausia informacija iš Artimųjų Rytų ir Šiaurės Afrikos

IHA prezidentas Sveinas Olafas Olsenas praėjusį mėnesį Abu Dabyje vykusiame MENA retųjų ligų kongrese skaitė pagrindinį pranešimą apie Huntingtono ligą. Jis kalbėjo apie būtinybę skubiai [...]

FDA suteikia "uniQure" regeneracinės medicinos pažangiosios terapijos (RMAT) vardą

Šiandien Huntingtono bendruomenėje esame labai laimingi. Bendrovė "Uniqure" pranešė, kad gavo "Regeneracinės medicinos pažangiosios terapijos" (RMAT) "Tyrimų genų terapijos AMT-130 [...]