"uniQure" praneša apie atnaujintus duomenis apie mažų dozių kohortą I/II fazės klinikiniame AMT-130 genų terapijos, skirtos Huntingtono ligai gydyti, tyrime
~ Gydymas iš esmės buvo gerai toleruojamas, per vienerius stebėjimo metus gydomiems pacientams nekilo jokių reikšmingų su AMT-130 susijusių saugumo problemų ~ ~ 12 mėnesių vertinamų pacientų, gydytų AMT-130, smegenų skystyje (CSF) vidutiniškai sumažėjo 53,8% mutavusio HTT (mHTT) ~ ~ Neurofilamentų šviesa Skaityti daugiau...