Moksliniai tyrimai

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of Skaityti daugiau...

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 Skaityti daugiau...

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Skaityti daugiau...

"Prilenia", klinikinės stadijos biotechnologijų bendrovė, kurios pagrindinė misija - kurti naujus vaistus, sulėtinančius neurodegeneracinių ligų ir neurologinių raidos sutrikimų progresavimą, Europos vaistų agentūrai (EMA) pateikė paraišką dėl pridopidino, skirto Huntingtono ligai (HD) gydyti, Europos rinkodaros leidimo (MAA). MAA Skaityti daugiau...

"Labai džiaugiamės šiais naujais duomenimis, kurie rodo statistiškai reikšmingą, nuo dozės priklausomą Huntingtono ligos progresavimo sulėtėjimą ir NfL sumažėjimą smegenų kraujyje per 24 mėnesius", - teigė medicinos mokslų daktaras Walidas Abi-Saabas (Walid Abi-Saab), "uniQure" vyriausiasis gydytojas. "Manome, kad tai pirmasis klinikinis bet kokio tiriamojo vaisto Skaityti daugiau...

Šiandien "Wave Life Sciences" paskelbė teigiamus SELECT-HD, mūsų 1b/2a fazės placebu kontroliuojamo tyrimo, kuriame vertinamas tiriamasis gydymas WVE-003, rezultatus. Šie rezultatai rodo, kad WVE-003 selektyviai mažina toksiško, mutavusio huntingtino (mHTT) baltymo kiekį ir išsaugo sveiką, laukinio tipo huntingtino (wtHTT) baltymą Huntingtono liga sergantiems asmenims. Tyrimo rezultataiAnalizėje buvo lyginama Skaityti daugiau...

12 mėnesį mutavusio huntingtino (mHTT) kiekis kraujyje sumažėjo atitinkamai 22% ir 43%, vartojant 5 mg ir 10 mg dozes. Panašus rezultatas buvo stebimas ir smegenų skystyje, kur mHTT sumažėjo atitinkamai 21% ir 43%, vartojant 5 mg ir 10 mg dozes. Be to, gydant PTC518 buvo Skaityti daugiau...

Šios savaitės pradžioje "Sage Therapeutics" paskelbė savo tyrimo SURVEYOR, kuriuo buvo kiekybiškai įvertintas Huntingtono ligos poveikis kognityviniams gebėjimams, rezultatus. Naudojant HD kognityvinio vertinimo bateriją (HD-CAB) buvo išmatuotas skirtumas tarp 29 sveikų savanorių ir 40 HD sergančių dalyvių. Kaip antrinis tyrimo rezultatas buvo vertinamas saugumas ir toleravimas. Skaityti daugiau...

Šiandien Huntingtono bendruomenėje esame labai laimingi. Bendrovės "Uniqure" pranešimas, kad ji gavo "Regeneracinės medicinos pažangiosios terapijos" (RMAT) "paskyrimą tiriamajai genų terapijai AMT-130 Huntingtono ligai gydyti, yra daugiau nei daug žadantis", - sako IHA prezidentas Sveinas Olafas Olsenas. RMAT "licencija" grindžiama Skaityti daugiau...