Moksliniai tyrimai

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Skaityti daugiau...

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Skaityti daugiau...

Šiandien "Wave Life Sciences" paskelbė teigiamus SELECT-HD, mūsų 1b/2a fazės placebu kontroliuojamo tyrimo, kuriame vertinamas tiriamasis gydymas WVE-003, rezultatus. Šie rezultatai rodo, kad WVE-003 selektyviai mažina toksiško, mutavusio huntingtino (mHTT) baltymo kiekį ir išsaugo sveiką, laukinio tipo huntingtino (wtHTT) baltymą Huntingtono liga sergantiems asmenims. Tyrimo rezultataiAnalizėje buvo lyginama Skaityti daugiau...

12 mėnesį mutavusio huntingtino (mHTT) kiekis kraujyje sumažėjo atitinkamai 22% ir 43%, vartojant 5 mg ir 10 mg dozes. Panašus rezultatas buvo stebimas ir smegenų skystyje, kur mHTT sumažėjo atitinkamai 21% ir 43%, vartojant 5 mg ir 10 mg dozes. Be to, gydant PTC518 buvo Skaityti daugiau...

Šios savaitės pradžioje "Sage Therapeutics" paskelbė savo tyrimo SURVEYOR, kuriuo buvo kiekybiškai įvertintas Huntingtono ligos poveikis kognityviniams gebėjimams, rezultatus. Naudojant HD kognityvinio vertinimo bateriją (HD-CAB) buvo išmatuotas skirtumas tarp 29 sveikų savanorių ir 40 HD sergančių dalyvių. Kaip antrinis tyrimo rezultatas buvo vertinamas saugumas ir toleravimas. Skaityti daugiau...

Šiandien Huntingtono bendruomenėje esame labai laimingi. Bendrovės "Uniqure" pranešimas, kad ji gavo "Regeneracinės medicinos pažangiosios terapijos" (RMAT) "paskyrimą tiriamajai genų terapijai AMT-130 Huntingtono ligai gydyti, yra daugiau nei daug žadantis", - sako IHA prezidentas Sveinas Olafas Olsenas. RMAT "licencija" grindžiama Skaityti daugiau...

Izraelio Veizmano instituto mokslininkai paskelbė tyrimų su gyvūnais rezultatus, kurie teikia daug vilčių Huntingtono ligos gydymui. Jie nustatė, kad dvi mažos molekulės, vadinamos SPI-24 ir SPI-77, gali veiksmingai sumažinti mutavusio huntingtino raišką smegenyse, o normalus genas Skaityti daugiau...

~ Pacientai, gydomi AMT-130, ir toliau rodo, kad neurologinė funkcija išlieka, o klinikinė nauda gali priklausyti nuo dozės, palyginti su natūralia ligos eiga, atitinkančia įtraukimo kriterijus ~ ~ CSF NfL vidurkis ir toliau rodo palankias tendencijas, kai mažos dozės pacientai 30 mėnesių buvo žemiau pradinio lygio, o didelės dozės pacientai - arti pradinio lygio. Skaityti daugiau...