Kategorija: Moksliniai tyrimai

"UniQure" praneša, kad FDA suteikė "AMT-130" proveržio terapijos vardą Huntingtono ligai gydyti

~ Proveržio terapijos paskyrimas, pagrįstas klinikiniais įrodymais, gautais iš I/II fazės tyrimų, rodančių reikšmingą ligos progresavimo sulėtėjimą ~ ~ Papildomas reguliavimo atnaujinimas ir gairės dėl biologinio vaisto licencijos paraiškos [...]

Naujausia informacija apie II fazės GENERATION HD2 tyrimą

Bendrovė "Roche" paskelbė, kad tęsiamas GENERATION HD2 II fazės klinikinis tyrimas, kurio metu vertinamas tominersenas asmenims, kuriems yra ankstyvųjų Huntingtono ligos požymių. Nepriklausomam komitetui atlikus tarpinę analizę, nenustatyta jokių [...]

"SOM Biotech" paskelbė 2b fazės tyrimo rezultatus

"SOM Biotech" pristato 2b fazės tyrimo su SOM3355 rezultatus, rodančius unikalų profilį, pagal kurį pacientams, sergantiems Huntingtono liga, stipriai pagerėjo chorea, ir saugų profilį - nebuvo somnolencijos, [...]

"PTC Therapeutics" sudaro pasaulinę licencijos ir bendradarbiavimo sutartį su "Novartis" dėl PTC518 Huntingtono ligos programos

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and […]

"Sage Therapeutics" nutraukia dalzanemdoro, skirto HD gydymui, plėtrą

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan […]

"LoQus23 Therapeutics" paskelbė apie 35 mln. svarų sterlingų finansavimą, skirtą naujam vaistui, kuriuo siekiama slopinti somatinį išsiplėtimą sergant Huntingtono liga, sukurti

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy […]

Prilenia's Pridopidine's Prilenia's Pridopidine for Huntington's Disease priimta Europos rinkodaros leidimo peržiūrai

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing […]

"uniQure" paskelbė teigiamus tarpinius duomenis, rodančius, kad sulėtėjo ligos progresavimas I/II fazės tyrimuose, skirtuose HD gydymui su AMT-130

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” […]

"Wave Life Sciences" paskelbė teigiamus 1b/2a fazės SELECT-HD tyrimo rezultatus ir pirmą kartą kliniškai įrodė selektyvų mutavusio huntingtino kiekio mažinimą sergant Huntingtono liga

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]

Šiandien PTC paskelbė daug žadančius 2 fazės PIVOT-HD geriamojo PTC518 tyrimo 12 mėnesių rezultatus.  

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]