Moksliniai tyrimai

Izraelio Veizmano instituto mokslininkai paskelbė tyrimų su gyvūnais rezultatus, kurie teikia daug vilčių Huntingtono ligos gydymui. Jie nustatė, kad dvi mažos molekulės, vadinamos SPI-24 ir SPI-77, gali veiksmingai sumažinti mutavusio huntingtino raišką smegenyse, o normalus genas Skaityti daugiau...

~ Pacientai, gydomi AMT-130, ir toliau rodo, kad neurologinė funkcija išlieka, o klinikinė nauda gali priklausyti nuo dozės, palyginti su natūralia ligos eiga, atitinkančia įtraukimo kriterijus ~ ~ CSF NfL vidurkis ir toliau rodo palankias tendencijas, kai mažos dozės pacientai 30 mėnesių buvo žemiau pradinio lygio, o didelės dozės pacientai - arti pradinio lygio. Skaityti daugiau...

2023 m. birželio 21 d. PDF versija - Nuo dozės priklausomas Huntingtino (HTT) baltymo koncentracijos kraujyje mažinimas per 12 savaičių -- Palankus toleravimo profilis, be su gydymu susijusių sunkių nepageidaujamų reiškinių ar NfL šuolių - - Konferencijos skambutis ir internetinė transliacija vyks birželio 21 d. 8:00 EDT - SOUTH PLAINFIELD, NJ, 2023 m. birželio 21 d. /PRNewswire/ - "PTC Therapeutics, Inc." (NASDAQ: PTCT) šiandien pasidalijo Skaityti daugiau...

~ AMT-130 ir toliau gerai toleruojamas abiejose dozių grupėse ~ ~ Pacientai, gydomi AMT-130, pasižymi išlikusia funkcija, palyginti su pradiniu lygiu, ir klinikine nauda, palyginti su natūralia ligos eiga ~ ~ Neurofilamentų lengvoji grandinė (NfL) smegenų skystyje (CSF) buvo mažesnė už pradinį lygį 24 mėn. Skaityti daugiau...

Šiandien, balandžio 25 d., "Prilenia" paskelbė klinikinio tyrimo PROOF-HD, skirto Huntingtono ligai gydyti, rezultatus. Kai kuriems dalyviams vaistas pridopidinas buvo labai naudingas, o kitiems - visai nenaudingas. Tai teikia vilčių, nes pirmą kartą turime vaistą, kuris rodo poveikį ligos progresavimui, kognityviniams ir motoriniams Skaityti daugiau...

PROOF-HD yra vienintelis vėlyvosios stadijos Huntingtono ligos tyrimas, skirtas klinikiniam progresavimui; galutinių rezultatų tikimasi 2023 m. antrojo ketvirčio pradžioje NAARDENAS, Nyderlandai, ir VALTHAMAS, Masačusetso valstija, 2023 m. kovo 28 d. - "Prilenia Therapeutics B.V.", klinikinės stadijos biotechnologijų bendrovė, kurios pagrindinė misija - kurti naujus neurodegeneracinių ligų progresavimą lėtinančius vaistus. Skaityti daugiau...

"Roche" ir "Genentech" praneša, kad pradedamas II fazės GENERATION HD2 tyrimas. Tai puiki žinia tarptautinei bendruomenei, nes planuojama, kad jis bus vykdomas 15 šalių (Argentinoje, Austrijoje, Australijoje, Kanadoje, Danijoje, Prancūzijoje, Vokietijoje, Italijoje, Naujojoje Zelandijoje, Lenkijoje, Portugalijoje, Ispanijoje, Šveicarijoje, Jungtinėje Karalystėje ir JAV). Ji prasideda Skaityti daugiau...

Šiandien "Novartis" pranešė sunkią žinią, kad nutraukia "Branaplam" VIBRANT-HD tyrimą, nes kai kuriems dalyviams pasireiškė šalutinis poveikis. Perskaitykite visą "Novartis" laišką Nors ši žinia gali nuvilti, HD bendruomenė išliks pozityvi ir tikėsis, kad likę tyrimai ir bandymai gali duoti gerų rezultatų. Skaityti daugiau...

"uniQure" žinutė Huntingtono ligos bendruomenei Brangūs Huntingtono ligos bendruomenės nariai, Šį rytą "uniQure" išleido pranešimą spaudai, kuriame atnaujinta informacija apie klinikinį tyrimą dėl Huntingtono ligos (HD), atliekamą suAMT-130 (tiriamojo vaisto pavadinimas). Skaityti daugiau...