Kategorija: Moksliniai tyrimai

"Wave Life Sciences" paskelbė teigiamus 1b/2a fazės SELECT-HD tyrimo rezultatus ir pirmą kartą kliniškai įrodė selektyvų mutavusio huntingtino kiekio mažinimą sergant Huntingtono liga

Šiandien "Wave Life Sciences" paskelbė teigiamus SELECT-HD, mūsų 1b/2a fazės placebu kontroliuojamo tyrimo, kuriame vertinamas tiriamasis gydymas WVE-003, rezultatus. Šie rezultatai rodo, kad WVE-003 selektyviai mažina toksiško mutavusio huntingtino (mHTT) [...]

Šiandien PTC paskelbė daug žadančius 2 fazės PIVOT-HD geriamojo PTC518 tyrimo 12 mėnesių rezultatus.  

12 mėnesį mutavusio huntingtino (mHTT) kiekis kraujyje sumažėjo atitinkamai 22% ir 43%, vartojant 5 mg ir 10 mg dozes. Panašus rezultatas buvo stebimas ir smegenų skystyje, kur [...]

"Sage Therapeutics" 2 fazės tyrimas sustiprina Huntingtono ligos poveikį pažintinėms funkcijoms

Šios savaitės pradžioje "Sage Therapeutics" paskelbė savo tyrimo SURVEYOR, kuriuo buvo kiekybiškai įvertintas Huntingtono ligos poveikis kognityviniams gebėjimams, rezultatus. Naudojant HD kognityvinio vertinimo bateriją (HD-CAB) buvo išmatuotas skirtumas tarp [...]

FDA suteikia "uniQure" regeneracinės medicinos pažangiosios terapijos (RMAT) vardą

Šiandien Huntingtono bendruomenėje esame labai laimingi. Bendrovė "Uniqure" pranešė, kad gavo "Regeneracinės medicinos pažangiosios terapijos" (RMAT) "Tyrimų genų terapijos AMT-130 [...]

"SOM Biotech" baigia atranką į IIb fazės tyrimą dėl Hantingtono ligos chorea gydymo

"SOM Biotech", klinikinės stadijos vaistų atradimo ir kūrimo bendrovė, kurios veikla grindžiama unikalia patentuota dirbtinio intelekto platforma (SOMAIPRO®), džiaugiasi galėdama pranešti, kad į IIb fazės klinikinę [...]

"Prilenia" planuoja pateikti paraišką dėl leidimo prekiauti pridopidinu Huntingtono ligos gydymui ES

Bendrovė "Prilenia" šiandien paskelbė, kad planuoja pateikti paraišką dėl leidimo prekiauti Pridopidinu ES gydant Hantingtono ligą. Dr. Michael [...]

Proveržis - nauja viltis HD pacientams

Izraelio Veizmano instituto mokslininkai paskelbė tyrimų su gyvūnais rezultatus, kurie teikia daug vilčių Huntingtono ligos gydymui. Jie nustatė, kad du [...]

"uniQure" praneša apie atnaujintus I/II fazės klinikinius AMT-130 genų terapijos, skirtos Huntingtono ligai gydyti, tyrimus

~ Pacientai, gydomi AMT-130, ir toliau pasižymi išlikusia neurologine funkcija, o jų klinikinė nauda gali priklausyti nuo dozės, palyginti su natūralia ligos eiga, atitinkančia įtraukimo kriterijus ~ ~ Vidutinis [...]

"PTC Therapeutics" dalijasi teigiamais tarpiniais duomenimis iš klinikinio tyrimo PIVOT-HD su Huntingtono liga sergančiais pacientais

2023 m. birželio 21 d. PDF versija - Nuo dozės priklausomas Huntingtino (HTT) baltymo koncentracijos kraujyje mažinimas per 12 savaičių -- Palankus toleravimo profilis be su gydymu susijusių sunkių nepageidaujamų reiškinių ar NfL šuolių - - Konferencija [...]

"uniQure" skelbia atnaujintą informaciją apie JAV atliekamą I/II fazės klinikinį AMT-130 genų terapijos, skirtos Huntingtono ligai gydyti, tyrimą

~ AMT-130 ir toliau gerai toleruojamas abiejose dozių grupėse ~ ~ Pacientai, gydomi AMT-130, išsaugo funkciją, palyginti su pradiniu lygiu, ir klinikinę naudą, palyginti su natūralia [...]