uniQure paziņoja, ka atsāk pacientu uzņemšanu AMT-130 pētījumā ar lielākām devām.

UniQure vēstījums Hantingtona slimības kopienai

Dārgie Hantingtona slimības kopienas locekļi,

Šorīt uniQure izdeva paziņojumu presei, kurā bija iekļauta atjaunināta informācija par mūsu klīnisko izmēģinājumu ar
AMT-130 (pētāmās zāles nosaukums) Hantingtona slimības (HD) ārstēšanai.) Pēc īsas pauzes.
šogad augustā paziņoja par pacientu uzņemšanu lielākas devas līmeņa Eiropas fāzes pētījumā.
I/II AMT-130 klīniskajā pētījumā, pētījuma Datu drošības uzraudzības padome (DSMB) ir
ieteica pacientu uzņemšanu atsākt ar šo lielāko devu. Tas nozīmē, ka
neatkarīga HD ārstu ekspertu grupa izskatīja visu viņiem pieejamo informāciju.
un uzskatīja, ka AMT-130 riska un ieguvumu attiecību ir vērts turpināt.

Šīs klīniskās programmas Eiropas un ASV daļas ir izstrādātas, lai novērtētu drošumu un efektivitāti.
AMT-130 panesamību, kā arī palīdz noteikt optimālo devu (cik daudz AMT-130 ir nepieciešams, lai
zāles ir nepieciešamas), lai pārietu uz vēlīnās stadijas klīnisko izpēti. Pētījums kalpos arī kā agrīna
AMT-130 spējas pazemināt huntingtīna proteīna līmeni un ar to saistītās ietekmes novērtējumu.
ir ietekme uz slimību.

Pagājušajā vasarā uniQure tika informēta par dažām negaidītām smagām reakcijām neilgi pēc tam.
AMT-130 lietošana pētījuma lielākās devas grupā. Tajā laikā DSMB tikās
un nolēma apturēt uzņemšanu lielākas devas grupā, lai izpētītu drošības notikumus un
noteikt jebkādus ietekmes mazināšanas pasākumus. Pēc rūpīgas izmeklēšanas DSMB atceļ pārtraukumu, jo
norādīts iepriekš. Sīkāka informācija atrodama šorīt publicētajā uniQure paziņojumā presei. Tas ir
svarīgi atzīmēt, ka visi neparedzētie drošības notikumi trim pacientiem ir pilnībā izzuduši.

Mēs vēlamies izteikt visdziļāko pateicību pacientiem, ģimenēm un klīniskajām iestādēm, kas ir...
pievienojās mums, lai izpētītu AMT-130 kā iespējamo HD ārstēšanas līdzekli. Bez jūsu
dalība, mūsu misija nodrošināt pārveidojošas terapijas nebūtu iespējama. Mēs meklējam
ar nepacietību gaida, kad varēs turpināt darbu ar HD kopienu, un turpinās dalīties ar jaunāko informāciju par
AMT-130 klīnisko programmu.

Ar cieņu,

Daniels Leonards
UniQure vecākā direktore globālās pacientu interešu aizstāvības jomā

Skatīt dokumentu šeit.