PROOF-HD ir vienīgais vēlīnās stadijas pētījums ar Hantingtona slimību, kas vērsts uz klīnisko progresēšanu; galvenie rezultāti gaidāmi 2023. gada 2. ceturkšņa sākumā.

NAARDENA, Nīderlande, un VALTHAMA, Masačūsets, 2023. gada 28. marts Prilenia Therapeutics B.V., kas ir klīniskās stadijas biotehnoloģiju uzņēmums, kura mērķis ir steidzami izstrādāt jaunas terapijas, lai palēninātu neirodeģeneratīvo slimību un neiroattīstības traucējumu progresēšanu, šodien paziņoja, ka pēdējais Hantingtona slimības (HD) globālā 3. fāzes pētījuma PROOF-HD dalībnieks ir pabeidzis pēdējo plānoto aklās ārstēšanas perioda apmeklējumu, tādējādi noslēdzot galveno pētījumu. Gandrīz visi pacienti (98 procenti), kuri bija tiesīgi turpināt PROOF-HD atklāto paplašināto pētījumu (open-label extension). PROOF-HD pētījuma galvenie rezultāti gaidāmi 2023. gada 2. ceturkšņa sākumā.

PROOF-HD pētījums tika veikts ar Hantingtona pētījumu grupa (HSG), kas ir pasaules līderis klīniskajos pētījumos par HD un vērtīgs Prilenia sadarbības partneris.

"Ir steidzami nepieciešama ārstēšana, kas var mainīt HD slimības gaitu un sniegt cerību cilvēkiem un ģimenēm, kuras skārusi šī slimība," teica Dr. Maikls Haidens (Michael R. Hayden), Prilenia izpilddirektors un dibinātājs. "Mūsu komanda cītīgi strādā, lai pēc iespējas ātrāk sniegtu sabiedrībai pirmos rezultātus. Mēs pateicamies Hantingtona pētījuma grupai un tās partneriem, pētījuma pētniekiem un, pats galvenais, pētījuma dalībniekiem un viņu ģimenēm par ieguldījumu šajā svarīgajā pētījumā." 

PROOF-HD ir 3. fāzes, randomizēts, dubultmaskēts, placebo kontrolēts pētījums, kurā tiek vērtēts pridopidīna (45 mg divas reizes dienā 65-78 nedēļas), perorāla, ļoti selektīva un spēcīga pētāmā sigma-1 receptora (S1R) agonista, drošums un efektivitāte personām ar HD. Pētījuma mērķis ir novērtēt pridopidīna spēju saglabāt ar HD slimu cilvēku funkcionālās spējas, un primārais mērķa rādītājs ir izmaiņas salīdzinājumā ar sākotnējo stāvokli Vienotās Hantingtona slimības novērtēšanas skalas - kopējās funkcionālās spējas (UHDRS-TFC) rādītājā 65 nedēļu laikā. Pētījumā piedalījās 499 personas, un tas tika veikts ASV, Kanādā, Austrijā, Čehijā, Francijā, Vācijā, Itālijā, Nīderlandē, Nīderlandē, Polijā, Spānijā, Spānijā un Apvienotajā Karalistē. Pētījums tika pabeigts savlaicīgi un saskaņā ar plānu.

Par pridopidīnu

Pridopidīns (45 mg divas reizes dienā) ir perorāli lietojams, ļoti selektīvs un spēcīgs S1R agonists, kas līdz šim veiktajos klīniskajos pētījumos ir uzrādījis drošumu un panesamību, kas līdzīga placebo. S1R proteīns ir ļoti izteikti izteikts galvas un muguras smadzenēs, kur tas regulē vairākus galvenos procesus, kas parasti ir traucēti dažādu neirodeģeneratīvu slimību gadījumā. S1R aktivizēšana ar pridopidīnu stimulē vairākus šūnu ceļus, tostarp autofagiju, aksonālo transportu, mitohondriālās enerģijas ražošanu un kalcija homeostāzi, kas ir būtiski neironu funkcijām un izdzīvošanai un var izraisīt neiroprotektīvu iedarbību.

ASV un ES Prilenia ir reģistrēta kā zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai ASV un ES attiecībā uz pridopidīnu HD un ALS. Turklāt ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir piešķīrusi pridopidīnam paātrināta apstiprinājuma statusu HD ārstēšanai.

Par Huntingtona pētījumu grupu / HSG Clinical Research, Inc.

1993. gadā Ročesterā, Ņujorkas štatā, dibinātā Hantingtona pētījumu grupa (HSG) ir bezpeļņas organizācija, ko veido pasaulē pirmais un lielākais sadarbības tīkls, kurā ir vairāk nekā 800 Hantingtona slimības ekspertu vairāk nekā 130 HSG pilnvarotās pētniecības vietās visā pasaulē. HSG Clinical Research, Inc., kas ir HSG pilnībā piederošs meitasuzņēmums, ir pilna servisa klīnisko pētījumu organizācija, kas specializējas HD pētījumu veikšanā. HSG piedāvā arī izglītības pakalpojumus veselības aprūpes speciālistiem un aprūpes sniedzējiem par pacientu ar HD ārstēšanu. Lai iegūtu vairāk informācijas, apmeklējiet www.huntingtonstudygroup.org.

Prilenia Kontaktpersona
Kristina Coppola
Korporatīvo komunikāciju vadītājs
info@prilenia.com


1 Piezīmes

Farahnaz noor - aprīlis 27, 2023 pie 2:05 am

Šī ziņa deva cerības hd pacientiem manā valstī Irānā .Es būšu pateicīgs, ja es varu iegūt vairāk informācijas.

Atbildēt uz Farahnaz noor Atcelt atbildi

Avatāra aizstājējs

Jūsu e-pasta adrese netiks publicēta. Obligātie lauki ir atzīmēti kā *

lvLatvian