Šodien, 25. aprīlī, Prilenia paziņoja rezultātus no PROOF-HD Hantingtona slimības klīniskais pētījums. Dažiem dalībniekiem pridopidīna zāles deva ievērojamu labumu, bet citi no tā neguva nekādu labumu. 

Tas ir daudzsološi, jo pirmo reizi ir pieejamas zāles, kas ietekmē slimības progresēšanu, kognitīvos un motoriskos simptomus. - Tas ir brīnišķīgs solis uz priekšu," saka EHA prezidente Astri Arnesena. -Tomēr zināmā mērā sarūgtinošs ir arī fakts, ka ne visiem dalībniekiem, kuri saņēma šo ārstēšanu, bija pozitīvs efekts.

Kādi ir galvenie secinājumi, kas izriet no Prilenia pētījuma rezultātiem?

"Mēs virzāmies pareizajā virzienā," saka The Starptautiskā Hantingtonas asociācija, Svein Olaf Olsen. Prilenia pētījuma rezultāti liecina, ka viņu terapeitiskā pieeja ir droša un ka tā labvēlīgi ietekmē tādus svarīgus klīniskos rādītājus kā HD motoriskie un kognitīvie simptomi.

Tomēr ir svarīgi atzīmēt, ka pētījums ir pierādījis, ka, ja Pridopidīns tiek lietots kopā ar citām zālēm, piemēram, neiroleptiskiem līdzekļiem, netiek panākts vēlamais uzlabojums/iedarbība uz HD simptomiem. "Taču ir arī jāsaprot, ka Pridopidīns nav medikaments, kas paredzēts visām Hantingtona slimības radītajām sekām," saka Sveins Olafs Olafs Olsens.

Turklāt Prilenia pētījums neatbilda primārajam mērķa rādītājam, kas bija funkcionālo spēju uzlabojums, ko mēra ar vienoto Hantingtona slimības novērtējuma skalu - kopējo funkcionālo spēju, kā arī neatbilda galvenajam sekundārajam mērķa rādītājam, kas bija vienotās Hantingtona slimības kombinētās novērtējuma skalas uzlabojums. Uzņēmums norāda, ka būtiskas ietekmes trūkums uz šiem galapunktiem var būt saistīts ar citiem medikamentiem, ko lieto pētījuma dalībnieki.

25. aprīļa paziņojumā presei Prilenia informē:

  • PROOF-HD iepriekš noteiktās analīzes, izslēdzot pacientus, kuri lieto neiroleptiskos līdzekļus un horejas medikamentus, parādīja klīniski nozīmīgu un nomināli nozīmīgu ieguvumu un uzlabojumus salīdzinājumā ar sākotnējo līmeni, salīdzinot ar placebo, attiecībā uz slimības progresēšanu, motoriskajiem un kognitīvajiem rādītājiem.
  • Q-Motor, objektīvs motorisko funkciju mērījums, dažādos laika posmos uzrādīja spēcīgu labvēlīgu ietekmi uz dalībniekiem, kuri PROOF-HD tika ārstēti ar pridopidīnu.
  • Gan PROOF-HD, gan HEALEY ALS platformas pētījumā pridopidīns tika labi panests, bez nopietniem ar ārstēšanu saistītiem nevēlamiem notikumiem.
  • Tomēr PROOF-HD primārais galarezultāts (Vienotā Hantingtona slimības novērtējuma skala - kopējās funkcionālās spējas) un galvenais sekundārais galarezultāts (Apvienotā vienotā Hantingtona slimības novērtējuma skala) nesasniedza statistisko nozīmību, un šo ietekmi maskēja vienlaicīgi lietotie medikamenti.
  • Uzņēmums ir apņēmies attīstīt pridopidīna lietošanu Hantingtona slimības un amiotrofiskās laterālās sklerozes (ALS) ārstēšanā.

Ko tas nozīmē HD kopienai? Vai mēs saņemsim zāles tirgū?

"Vēl ir pāragri izdarīt galīgos secinājumus," saka Sveins Olafs Olsens. "HD ir sarežģīta slimība ar daudzām un ietekmīgām pazīmēm. Tas, ka Pridopidīns neuzrādīja uzlabojumus visos aspektos, nozīmē, ka uzņēmums noteikti nav pilnībā apmierināts ar rezultātu. Bet varbūt cerības bija nedaudz lielas. Tātad mēs nesaņemsim medikamentu, kas atrisina visus HD simptomus vai spēj apturēt slimību, bet mēs varam saņemt zāles, kas var palīdzēt, piemēram, mazināt dažas ar slimību saistītās kognitīvās vai motoriskās izmaiņas. Tās ir labas ziņas," saka Olenss.

"Tas ir līdzīgi kā ar vēža ārstēšanas meklējumiem, jo joprojām nav tabletes, kas palīdzētu pret visiem vēža veidiem. Taču mēs esam jaunu terapeitisko zāļu izstrādes procesā HD ārstēšanai. Mēs esam ceļā," piebilst Olsens.

Vai esat vīlies? 

"Nepavisam ne. Es cerēju uz kaut ko vairāk. Es, tāpat kā visi mani draugi, cerēju uz "The final cut!". "Galīgo risinājumu". Esmu pārliecināts, ka kādu dienu jūs saņemsiet tableti vai injekciju, kas izārstēs HD, bet varbūt sākumā HD ārstēšana būs drīzāk dažādu medikamentu maisījums, un mēs saņemsim zāles, kas ne visiem būs piemērotas. Svarīgākais Prilenia paziņojumā presei ir tas, ka mums ir zāles, kas var būt noderīgas. Un uzņēmums noteikti turpinās smagi strādāt, lai zāles nonāktu tirgū," secina Sveins Olafs Olafs Olsens.


0 Komentārs

Atbildēt

Avatāra aizstājējs

Jūsu e-pasta adrese netiks publicēta. Obligātie lauki ir atzīmēti kā *

lvLatvian