PTC Therapeutics dalās ar pozitīviem starpposma datiem no PIVOT-HD klīniskā pētījuma Hantingtona slimības pacientiem

2023. gada 21. jūnijs

PDF versija

- Dno Ose atkarīga hantingtīna (HTT) proteīna līmeņa pazemināšana asinīs 12 nedēļu laikā. –
- Labvēlīgs panesamības profils bez nopietniem nevēlamiem nevēlamiem notikumiem, kas saistīti ar ārstēšanu, vai NfL smailes – 

- Konferences zvans un interneta pārraide 21. jūnijs^st plkst. 8:00 EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, NJ, 2023. gada 21. jūnijs /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) šodien iepazīstināja ar PTC518 2. fāzes pētījuma PIVOT-HD 12 nedēļu daļas starpposma datiem par Hantingtona slimības (HD) pacientiem. Pētījums parādīja no devas atkarīgu hantingtīna (HTT) proteīna līmeņa samazināšanos perifērajās asinīs, sasniedzot vidējo 30% mutētā HTT līmeņa samazinājumu 10 mg devas līmenī. Turklāt PTC518 iedarbība cerebrospinālajā šķidrumā (CSF) atbilda vai bija augstāka par nesaistīto zāļu līmeni plazmā.

Tika arī pierādīts, ka ārstēšana ar PTC518 tiek labi panesta, bez ar ārstēšanu saistītiem nopietniem nevēlamiem notikumiem, bez ziņojumiem par perifēro neiropātiju vai devu ierobežojošu toksicitāti. Turklāt ar ārstēšanu saistītu neirofilamentu vieglo ķēžu proteīna (NfL) līmeņa paaugstināšanos nav novērojuši, un pēc 12 nedēļu ilgas ārstēšanas ar PTC518 kopumā bija vērojama tendence samazināties NfL līmenim virspusējā smadzeņu šķidrumā.

"Mēs esam ļoti gandarīti par iepriecinošiem PIVOT-HD starpposma analīzes datiem, kas liecina par HTT samazināšanos atkarībā no devas, vēlamo iedarbību uz CSF un labvēlīgu panesamības profilu bez pierādījumiem par nopietniem nevēlamiem notikumiem, kas saistīti ar ārstēšanu, vai CSF NfL kāpumiem," sacīja PTC Therapeutics, Inc. izpilddirektors Dr. Metjū Kleins (Matthew Klein).

PIVOT-HD ir globāls, placebo kontrolēts pētījums, kas sastāv no divām daļām: sākotnējā 12 nedēļu ilga placebo kontrolēta fāze, kurā galvenā uzmanība pievērsta PTC518 farmakoloģijai un farmakodinamiskajai iedarbībai, un tai seko 9 mēnešus ilga placebo kontrolēta daļa. Sākotnēji pētījumā tiks iekļautas divas devas - 5 miligrami un 10 miligrami, ar iespēju iekļaut trešo devu līdz 20 miligramiem.

Šodienas konferences zvans un tīmekļa pārraide 
PTC šodien plkst. 8:00 EDT rīkos konferences zvanu, lai apspriestu šīs ziņas. Lai piekļūtu zvanam pa tālruni, lūdzu klikšķiniet šeit lai reģistrētos, un jums tiks sniegta piekļuves informācija. Lai izvairītos no kavēšanās, iesakām dalībniekiem pieteikties konferences zvanam 15 minūtes pirms zvana sākuma. Tiešsaistes konferences zvana pārraidei var piekļūt PTC tīmekļa vietnes ieguldītājiem paredzētajā sadaļā https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Zvana atkārtojums būs pieejams aptuveni divas stundas pēc zvana beigām un tiks arhivēts uzņēmuma tīmekļa vietnē 30 dienas pēc zvana beigām.

Par PTC518
PTC izstrādā potenciālu Hantingtona slimības ārstēšanas līdzekli, pamatojoties uz mūsu splicēšanas platformas tehnoloģiju. PTC518 ir maza molekula, ko var lietot iekšķīgi, un tā samazina mutētā Hantingtīna proteīna veidošanos, kas izraisa neirona bojājumus un nāvi, kā rezultātā slimība progresē. Perorāli bioloģiski pieejamā mazā molekula iekļūst caur asins smadzeņu barjeru, ir selektīva, titrējama un neizplūst, kas ir galvenās diferencējošās īpašības.

Par Hantingtona slimību
Hantingtona slimība (HD) ir reta, iedzimta, ģenētiska centrālās nervu sistēmas slimība.¹ To izraisa bojāts gēns. Šis gēns ražo olbaltumvielu, ko sauc par hantingtīnu un kas ir iesaistīts smadzeņu nervu šūnu (neironu) darbībā. Ja gēns ir bojāts, tas rada patoloģisku (vai mutētu) Hantingtīna proteīnu, kas ir toksisks un izraisa neironu bojājumus un neironu nāvi.² HD parasti rodas cilvēkiem, kuri ir 30 vai 40 gadu vecumā. Simptomi var parādīties arī agrāk, un to sauc par nepilngadīgo HD.^2,3 Ir arī infantilās HD gadījumi, kad simptomi attīstās bērniem, kuri ir jaunāki par 10 gadiem.² Lai gan slimības simptomi katram cilvēkam ir atšķirīgi, slimība galvenokārt skar smadzenes un izraisa patoloģiskas kustības, runas, rīšanas un staigāšanas grūtības, kā arī vairākus citus simptomus, tostarp uzvedības, kognitīvos un motoriskos simptomus. ^4,5 Lai gan ir apstiprinātas terapijas, kas paredzētas konkrētu slimības simptomu ārstēšanai, pašlaik HD nav ārstējama, un nav apstiprinātu zāļu, kas aizkavē slimības sākumu vai palēnina tās progresēšanu.

Par PTC Therapeutics, Inc.
PTC ir globāls biofarmācijas uzņēmums, kas koncentrējas uz klīniski diferencētu zāļu atklāšanu, izstrādi un komercializāciju, kas sniedz priekšrocības pacientiem ar retām slimībām. PTC spēja ieviest inovācijas, lai identificētu jaunas terapijas un globāli komercializētu produktus, ir pamats, kas veicina ieguldījumus spēcīgā un daudzveidīgā pārveidojošo medikamentu klāstā. PTC misija ir nodrošināt piekļuvi savā klasē labākajām ārstēšanas metodēm pacientiem, kuriem nav gandrīz nekādu ārstēšanas iespēju. PTC stratēģija ir izmantot tās spēcīgo zinātnisko un klīnisko pieredzi un globālo komerciālo infrastruktūru, lai nodrošinātu terapiju pieejamību pacientiem. PTC uzskata, ka tas ļauj palielināt vērtību visām ieinteresētajām pusēm. Lai uzzinātu vairāk par PTC, lūdzu, apmeklējiet mūsu tīmekļa vietni www.ptcbio.com un sekojiet mums Facebook, Instagram, LinkedIn un Twitter vietnē @PTCBio.

Plašākai informācijai:
Investori:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Plašsaziņas līdzekļi:
Žanīna Klemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Uz nākotni vērsts paziņojums
Šis paziņojums presei satur uz nākotni vērstus apgalvojumus 1995. gada Privāto vērtspapīru tiesvedības reformas likuma izpratnē. Visi šajā paziņojumā presei ietvertie apgalvojumi, izņemot apgalvojumus par vēsturiskiem faktiem, ir uz nākotni vērsti apgalvojumi, tostarp apgalvojumi par PTC nākotnes cerībām, plāniem un perspektīvām, PTC stratēģiju, tostarp attiecībā uz paredzamo klīnisko izmēģinājumu un pētījumu laiku, datu pieejamību, iesniegumiem un atbildēm regulatoriem un citiem jautājumiem, nākotnes darbībām, nākotnes finanšu stāvokli, nākotnes ieņēmumiem, plānotajām izmaksām un vadības mērķiem. Citus uz nākotni vērstus apgalvojumus var identificēt ar vārdiem "norādes", "plāns", "paredzēt", "ticēt", "aplēses", "sagaidīt", "iecerēt", "var", "mērķis", "potenciāls", "būs", "būtu", "varētu", "vajadzētu", "turpināt" un līdzīgiem izteicieniem.

PTC faktiskie rezultāti, darbība vai sasniegumi var būtiski atšķirties no tiem, kas izteikti vai netieši norādīti nākotnes paziņojumos, jo pastāv dažādi riski un nenoteiktība, tostarp saistībā ar: PTC produktu vai produktu kandidātproduktu, kurus PTC komercializē vai var komercializēt nākotnē, cenu noteikšanas, seguma un kompensācijas sarunu iznākumu ar trešo personu maksātājiem; būtiskām uzņēmējdarbības sekām, tostarp nozares, tirgus, ekonomisko, politisko vai regulatīvo apstākļu ietekmi; izmaiņām nodokļu un citos likumos, noteikumos, likmēs un politikā; PTC produktu un produktu kandidātproduktu atbilstīgo pacientu bāzi un komerciālo potenciālu; PTC zinātnisko pieeju un vispārējo attīstības progresu; PTC naudas resursu pietiekamību un spēju nākotnē iegūt pietiekamu finansējumu paredzamajiem un neparedzamajiem darbības izdevumiem un kapitālieguldījumiem; un faktorus, kas aplūkoti PTC jaunākā gada pārskata 10-K veidlapā iekļautajā sadaļā "Riska faktori", kā arī jebkādus šo riska faktoru atjauninājumus, kas laiku pa laikam tiek iesniegti citos PTC iesniegumos SEC. Jūs tiekat aicināti rūpīgi apsvērt visus šos faktorus.

Tāpat kā jebkura izstrādes stadijā esoša farmaceitiskā produkta gadījumā, arī jaunu produktu izstrādes, apstiprināšanas un komercializācijas procesā pastāv ievērojami riski. Nav garantiju, ka jebkurš produkts saņems vai saglabās regulatīvo apstiprinājumu jebkurā teritorijā vai izrādīsies komerciāli veiksmīgs. 

Šeit ietvertie uz nākotni vērstie apgalvojumi atspoguļo PTC viedokli tikai šī paziņojuma presei datumā, un PTC neuzņemas un neplāno atjaunināt vai pārskatīt šādus uz nākotni vērstus apgalvojumus, lai atspoguļotu faktiskos rezultātus vai izmaiņas plānos, perspektīvās, pieņēmumos, aplēsēs vai prognozēs, vai citus apstākļus, kas radušies pēc šī paziņojuma presei datuma, izņemot likumā noteiktos gadījumos. 

Atsauces:

1. Pasaules Veselības organizācija, 2020. 8A01.10 Hantingtona slimība. Pieejams tīmekļa vietnē: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/.http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Piekļūts 2021. gada oktobrī.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Skatīt sākotnējo saturu:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

SAŅĒMĒJS PTC Therapeutics, Inc.