Izrāviens ir jauna cerība HD pacientiem

Veizmana institūta Izraēlā zinātnieki ir publicējuši pētījuma ar dzīvniekiem rezultātus, kas ir ļoti daudzsološi Hantingtona slimības ārstēšanai. Viņi ir atklājuši, ka divas mazas molekulas, ko sauc par SPI-24 un SPI-77, var efektīvi samazināt mutētā huntingtīna ekspresiju smadzenēs, vienlaikus neietekmējot normālo gēnu ekspresiju. Šie savienojumi šķērso hematoencefalisko barjeru, tāpēc tie ir piemēroti tiešai piegādei smadzenēs, ievadot tos iekšķīgi vai injicējot zem ādas. 

SPI-24 un SPI-77 lietošana peļu modelī izraisīja uzlabotas motoriskās un emocionālās funkcijas, kā arī slimības progresēšanas aizkavēšanās.. Svarīgi ir tas, ka ilgstoša lietošana neuzrādīja nevēlamas blakusparādības vai vispārējas izmaiņas gēnu ekspresijā. 

Paziņojot par rezultātiem, Veizmana institūta profesore Rivka Dikšteina (Rivka Dikstein) teica: "Šie rezultāti liecina, ka SPI ir pārāki par citām Htt pazemināšanas metodēm attiecībā uz mutantu alēļu selektivitāti, piegādes metodēm (bez operācijas) un izmaksām." IHA Prezentē Sveins Olafs Olafs Olsens (Svein Olaf Olsen) atzinīgi novērtēja iegūtos rezultātus, sakot: "Tās patiešām ir lieliskas ziņas. Lai gan vēl tikai sākums, šie atklājumi ir ārkārtīgi svarīgi un sniegs milzīgu cerību HD ģimenēm."   

Saite uz paziņojumu presei: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Saite uz pētījuma rakstu: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y