FDA piešķir uniQure reģeneratīvās medicīnas progresīvās terapijas (RMAT) statusu

Šodien mēs esam ļoti laimīgi Hantingtonas kopienā. Uniqure paziņojums, ka uzņēmums ir saņēmis reģeneratīvās medicīnas progresīvās terapijas (RMAT) balvu.

"Izpētes gēnu terapijas AMT-130 nozīmēšana Hantingtona slimības ārstēšanai ir vairāk nekā daudzsološa," saka IHA prezidents Sveins Olafs Olafs Olsens. RMAT "licences" pamatā ir trīs kritēriji. Trešais kritērijs ir tas, ko mēs pamanām Hantingtona ģimenē, proti, līdzšinējiem pētījuma rezultātiem jābūt daudzsološiem. Mēs zinām, ka paziņojums un FDA lēmums ir balstīts uz 29 cilvēkiem, kuri ir piedalījušies klīniskajā pētījumā, kurā pacientam injicēts tieši smadzenēs un tajā zonā, kur Huntingtona slimība "plosās" slimības attīstības sākumā. Gadu gaitā mums ir bijušas daudzas neveiksmes. 

"Cerēsim, ka uniQure paziņojums ir sākums labām atsauksmēm no farmācijas nozares. Patiesībā mēs to esam pelnījuši," saka Sveins.

Paziņojot par to, Daniels Leonards, uniQure vecākais direktors, kas atbildīgs par pacientu aizstāvību visā pasaulē, teica: "Mēs ceram turpināt sadarbību ar HD kopienu, lai pēc iespējas ātrāk virzītu AMT-130 programmu uz priekšu!"

Spiediet šeit, lai lasītu pilnu paziņojumu presei