12. mēnesī mutētā hantingtīna (mHTT) līmenis asinīs samazinājās par 22% un 43% attiecīgi 5 mg un 10 mg devām. Līdzīgs rezultāts tika novērots arī cerebrospinālajā šķidrumā, kur mHTT tika samazināts attiecīgi par 21% un 43%, lietojot 5 mg un 10 mg devas. Turklāt ārstēšanas ar PTC518 rezultātā 12. mēnesī ievērojami palēninājās motorisko simptomu progresēšana, ko novērtēja pēc kopējā motorisko simptomu rādītāja (pasliktināšanās par 2,0 punktiem 5mg un par 1,3 punktiem 10mg pret 4,9 punktiem placebo gadījumā).

IHA prezidents Sveins Olafs Olafs Olsens saka: "Šīs ir patiešām aizraujošas ziņas! Ir lieliski redzēt šāda mēroga rezultātus, vēl jo vairāk tāpēc, ka PTC518 ir viegli lietojams perorāls medikaments ar labvēlīgu panesamību. Apsveicam un pateicamies PTC Therapeutics par paveikto darbu. Mēs ar nepacietību gaidām viņu 3. fāzes efektivitātes pētījumu. Tas nevar notikt pietiekami drīz."

Lasīt pilnu paziņojumu


0 Komentārs

Atbildēt

Avatāra aizstājējs

Jūsu e-pasta adrese netiks publicēta. Obligātie lauki ir atzīmēti kā *

lvLatvian
Pāriet uz saturu