Šodien Wave Life Sciences paziņoja par pozitīviem rezultātiem, kas iegūti SELECT-HD, mūsu 1b/2a fāzes placebo kontrolētā pētījumā, kurā novērtēta pētāmā terapija WVE-003. Šie rezultāti liecina, ka WVE-003 selektīvi samazina toksiskā, mutantā huntingtīna (mHTT) proteīna līmeni un saglabā veselīgo, savvaļas tipa huntingtīna (wtHTT) proteīnu cilvēkiem ar Hantingtona slimību.
Izmēģinājuma rezultāti
Analīzē tika salīdzināti dalībnieki, kuri tika ārstēti ar trim 30 mg intratekālām WVE-003 devām.
ik pēc 8 nedēļām ar dalībniekiem, kuri saņēma placebo, un novēroja:
- Ievērojams, ilgstošs mHTT pazeminājums līdz 46%.
- Veselu, wtHTT saglabāšana.
- WVE-003 kopumā bija drošs un labi panesams.
- Statistiski nozīmīga mHTT pazemināšanās korelācija ar kaudāta zuduma palēnināšanos, kas
ir attēlveidošanas biomarķieris, kas ļauj prognozēt klīniskos rezultātus. - Lai gan šajā pētījumā netika iegūti klīniskie rezultāti, lejupslīdes palēnināšanās bija
novērots kopējais motorikas rādītājs (TMS).
Kas notiks tālāk?
Pamatojoties uz veiksmīgu SELECT-HD pētījumu, nākamie WVE-003 posmi tiks noteikti sanāksmēs.
ar regulatoriem, lai apspriestu WVE-003 izstrādes gaitu, kas ietvers arī iespējamu
paātrināta apstiprināšana, kā arī SELECT-HD atklāta paplašinājuma pētījums (OLE).
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian