"Mēs esam ļoti gandarīti par šiem jaunajiem datiem, kas liecina par statistiski nozīmīgu, no devas atkarīgu Hantingtona slimības progresēšanas palēnināšanos un NfL samazināšanos CSF 24 mēnešu laikā," paziņoja. Walid Abi-Saab, medicīnas doktors, uniQure galvenais ārsts. "Mēs uzskatām, ka šis ir pirmais klīniskais pētāmo zāļu Hantingtona slimības ārstēšanai klīniskais pētījums, kas liecina par potenciālu ilgtermiņa klīnisko ieguvumu un galvenā neirodeģenerācijas marķiera samazināšanos. Turklāt, ņemot vērā vienreizējo AMT-130 lietošanu, mums ir unikālas iespējas turpināt apkopot I/II fāzes pētījumos iegūtos ilgāka termiņa pacientu rezultātus, lai apstiprinātu jauno terapeitisko ieguvumu. Mēs ar nepacietību gaidām, kad vēl šogad notiks sākotnējā daudznozaru RMAT sanāksme ar FDA, lai apspriestu AMT-130 paātrinātas klīniskās attīstības iespējas."
Lasīt pilnu paziņojumu presei šeit.
0 Komentārs