FDA piešķir PTC518 Hantingtona slimības programmai paātrināta marķējuma piešķiršanu

PTC518 ir iekšķīgi lietojams medikaments, kas samazina mutētā hantingtīna proteīna, kurš izraisa slimības progresēšanu, veidošanos. Programmas, kurām piešķirts Fast Track apzīmējums, var gūt labumu no agrīnas mijiedarbības ar FDA, un tās var pretendēt uz prioritāru pārskatīšanu un paātrinātu apstiprināšanu. Pēc tam, kad tika publicēti PTC 2. fāzes pētījuma 12 mēnešu starpposma dati, kas parādīja, ka dalībniekiem, kuri saņēma PTC518, atkarībā no devas samazinājās mutētā Huntingtīna proteīna līmenis asinīs līdz 43%. 

 "PTC518 programmas apstiprināšana par paātrinātās terapijas līdzekli vēl vairāk apstiprina PTC518 potenciālu nodrošināt slimību modificējošu terapiju Hantingtona slimības pacientiem," teica PTC Therapeutics izpilddirektors, medicīnas doktors Metjū B. Kleins (Matthew B. Klein). 

Lasiet paziņojumu presei šeit.