LoQus23 Therapeutics paziņo par 35 miljonu sterliņu mārciņu lielu finansējumu, lai attīstītu jaunu medikamentu, kura mērķis ir kavēt somatisko paplašināšanos Hantingtona slimības gadījumā.

• Finansēšanu vadīja vadošais dzīvības zinātņu riska kapitāla uzņēmums Forbion, piedaloties esošajiem investoriem SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) un Novartis Venture Fund (NVF).
• Vadošā programma, kas vērsta pret MutSβ, tiks ieviesta klīnikā 2026. gadā, piedāvājot potenciāli slimību modificējošu terapiju Hantingtona slimības ārstēšanai.
• Forbion ģenerālpartneris Rogjērs Rosvinkels pievienojas direktoru padomei

Kembridža, Apvienotā Karaliste, 2024. gada 2. oktobris - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), privāts biotehnoloģiju uzņēmums, kas pēta mazmolekulāras zāles, kuras varētu apturēt DNS nestabilitāti un palēnināt neirodeģenerāciju Hantingtona slimības, 1. tipa miotoniskās distrofijas un līdzīgu tripletu atkārtojumu paplašināšanās slimību gadījumā, šodien paziņo par veiksmīgu A sērijas finansējuma 35 miljonu sterliņu mārciņu (aptuveni 1,4T43 miljoni latu) piešķiršanu. Finansēšanas kārtu vadīja uzņēmums Forbion kopā ar esošajiem investoriem SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) un Novartis Venture Fund (NVF). Forbion ģenerālpartneris Rogier Rooswinkel pievienosies LoQus23 direktoru padomei.

LoQus23 2019. gadā dibināja DDF rezidējošie uzņēmēji Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn un Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, un to finansēja SV Demences atklāšanas fonds. Tas 2021. gadā saņēma papildu sākuma finansējumu no NVF. Kopš tā laika uzņēmums ir izveidojis testu platformu un nelielu molekulu sēriju MutSα un MutSβ inhibitoriem, kas ir terapeitiski nozīmīgi līdz pat 30 trīskāršo atkārtojumu slimībām, tostarp Hantingtona slimībai.

DNS bojājumu labošanas sistēmas (DDR) nesakritību labošanas (MMR) atzari labo DNS iestarpinājumus, izdzēsumus un kļūdu inkorporāciju transkripcijas un/vai šūnu replikācijas laikā, izmantojot divus galvenos ceļus, kas atkarīgi no nesakritības lieluma - MutSα mazām nesakritībām un MutSβ lielākām iestarpinājumu/izdzēsumu cilpām.

Hantingtona slimība ir autosomāli dominējoša neirodeģeneratīva slimība, kuras ārstēšanai pašlaik nav pieejama slimību modificējoša terapija un kurai tikai ASV vien ir 30 000 pacientu. LoQus23, mērķtiecīgi iedarbojoties uz somatisko paplašināšanos, cer palēnināt vai pat apturēt Hantingtona slimības rašanos un progresēšanu, un šo koncepciju apstiprina ģenētiskie pētījumi, ko nesen pastiprināja arī pirmsklīniski modeļi.

Iegūtie A sērijas finansējuma līdzekļi galvenokārt tiks izmantoti LoQus23 vadošās programmas - alosteriska mazmolekulāra MutSβ inhibitora - pirmsklīniskai izstrādei un sākotnējiem klīniskiem pētījumiem. Uzņēmums gatavo savu vadošo programmu, lai to 2026. gadā varētu ieviest klīnikā.

Dr. Deivids Reinoldss, LoQus23 Therapeutics izpilddirektors, teica: "Šis finansējums ļaus mums izstrādāt galvenos klīniskos datus, lai atbalstītu mūsu aizraujošās vadošās programmas attīstību. Aizvien pieaugošais datu apjoms, kas norāda uz somatisko paplašināšanos, ko izraisa nepareiza DNS mismatch repair, kā galveno vaininieku Hantingtona slimībā, ir liels atbalsts tam, ka mūsu pieeja, izstrādājot perorālas mazmolekulāras terapijas, būs izšķiroša pacientiem ar šo briesmīgo iedzimto slimību. Mēs atzinīgi vērtējam Forbion kā galveno investoru šajā kārtā līdzās mūsu esošajiem augsta līmeņa investoriem un ceram, ka varēsim izmantot viņu atbalstu un pieredzi."

Rogjērs Rosvinkels (Rogier Rooswinkel), Forbion ģenerālpartneris un jaunieceltais LoQus23 valdes loceklis, komentēja: "Somatiskā ekspansija ir galvenais tripletu atkārtojumu slimību, piemēram, Hantingtona slimības, izraisītājs. Attiecībā uz somatisko paplašināšanos mutSβ šķiet visdaudzsološākais un vislabāk apstiprinātais mērķis, kas var apturēt slimības progresēšanu. LoQus23 ir līderis alosterisku mazo molekulu izstrādē pret MutSβ, un mēs ar nepacietību gaidām sadarbību, lai viņu molekulas varētu virzīt uz klīniku un galu galā sniegtu labumu pacientiem."

Pārbaudiet paziņojumu presei šeit