PTC Therapeutics noslēdz globālu licences un sadarbības līgumu ar Novartis par PTC518 Hantingtona slimības programmu

2024. gada 2. decembris

- PTC slēgšanas brīdī saņems $1,0 miljardu skaidrā naudā -
- PTC ir tiesības saņemt līdz $1,9 miljardiem izstrādes, regulatīvo un pārdošanas starpposma vērtību. -
- PTC peļņas sadale ASV un divciparu autoratlīdzība par neto pārdošanas apjomiem ārpus ASV -
- Pēc PIVOT-HD pētījuma placebo kontrolētās daļas pabeigšanas Novartis pārņems globālos izstrādes, ražošanas un komerciālos pienākumus. -
- PTC rīkos konferences zvanu 2024. gada 2. decembrī plkst. 8:30 EST-

WARREN, NJ, 2024. gada 2. decembris /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) šodien paziņoja par ekskluzīva globāla licences un sadarbības līguma parakstīšanu ar Novartis Pharmaceuticals Corporation, Novartis AG (NYSE: NVS) meitasuzņēmumu, par PTC518 Hantingtona slimības programmu, kas ietver saistītas molekulas. Saskaņā ar līgumu PTC saņems $1,0 miljardu ASV dolāru lielu avansa maksājumu, līdz $1,9 miljardiem ASV dolāru lielu izstrādes, regulatīvo un pārdošanas starpposma maksājumu, peļņas daļu ASV un divciparu autoratlīdzību par pārdošanu ārpus ASV.

"PTC518 ir vadošā perorālā slimību modificējošā terapija, kas tiek izstrādāta Hantingtona slimības ārstēšanai, un šī līguma ekonomiskie rādītāji atbilst šīs terapijas daudzsološajiem rezultātiem," teica PTC Therapeutics izpilddirektors, medicīnas doktors Metjū B. Kleins (Matthew B. Klein). "Šī sadarbība apvieno PTC pieredzi mazmolekulāru splicēšanas terapiju izstrādē ar Novartis pieredzi neiroloģisko terapiju izstrādē un komercializācijā visā pasaulē. Mēs esam priecīgi sadarboties ar Novartis, lai paātrinātu PTC518 potenciālu simtiem tūkstošu HD pacientu visā pasaulē, kuriem ir nepieciešama terapija, kas ir labi panesama un efektīvi modificē slimību. PTC izmantos no šī darījuma gūtos ieņēmumus, lai paplašinātu mūsu splicēšanas platformu, kā arī lai atbalstītu komerciālos un attīstības portfeļa pasākumus."

"Hantingtona slimība ir postoša, nāvējoša, ģimeniska slimība. Šī vienošanās ar PTC ir paredzēta, lai stiprinātu mūsu neiroloģisko pētījumu klāstu, un atspoguļo mūsu stratēģisko koncentrēšanos un apņemšanos izpētīt jaunas un potenciāli pārveidojošas pieejas neirodeģeneratīvām slimībām ar augstu neapmierināto vajadzību līmeni," sacīja Novartis izpilddirektors Vas Narasimhan. "Mēs ar nepacietību gaidām, kad varēsim izmantot mūsu zināšanas neirodeģeneratīvo slimību jomā un pieredzi HD jomā, lai attīstītu šo potenciāli pirmo savā klasē perorālo terapiju HD pacientiem."

PTC518 tika atklāts, izmantojot PTC apstiprināto splicēšanas platformu, un pašlaik tiek pētīts 2. fāzes PIVOT-HD pētījumā. Starpposma rezultāti, par kuriem tika ziņots 2024. gada jūnijā, parādīja, ka ārstēšana ar PTC518 izraisīja ilgstošu, no devas atkarīgu mutētā Hantingtīna proteīna (HTT) līmeņa samazināšanos asinīs un cerebrospinālajā šķidrumā (CSF), kā arī agrīnus signālus par no devas atkarīgu ieguvumu galvenajos klīniskajos mērījumos 12 mēnešu laikā.¹ Svarīgi, ka PTC518 joprojām uzrāda labvēlīgu drošuma un panesamības profilu.¹

Novartis uzņemsies atbildību par PTC518 izstrādi, ražošanu un komercializāciju pēc tam, kad būs pabeigta PIVOT-HD placebo kontrolētā daļa, ko paredzēts veikt 2025. gada 1. pusgadā.  

Uzņēmumi sadalīs ASV peļņu un zaudējumus proporcionāli 40/60 (40% PTC un 60% Novartis).

Darījuma noslēgšana ir pakļauta parastajiem noslēgšanas nosacījumiem, tostarp regulatīvo iestāžu apstiprinājumam. Puses paredz, ka līgums tiks noslēgts 2025. gada pirmajā ceturksnī.