UniQure paziņo par saskaņošanu ar FDA par AMT-130 paātrinātā apstiprināšanas procesa galvenajiem elementiem

Vakar uniQure izplatīja paziņojumu presei, kurā paziņoja par saskaņošanu ar ASV Pārtikas un zāļu pārvaldi (FDA) par galvenajiem elementiem paātrinātā apstiprinājuma saņemšanai uniQure AMT-130 programmai Hantingtona slimības gadījumā. Galvenie secinājumi ir šādi:

- ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) piekrīt, ka dati no notiekošajiem I/II fāzes pētījumiem salīdzinājumā ar dabisko ārējo kontroli var kalpot par galveno pamatu bioloģisko zāļu licences pieteikumam (BLA) paātrinātai apstiprināšanai.

- FDA piekrīt, ka saliktā vienotā Hantingtona slimības novērtējuma skala (cUHDRS) var kalpot kā starpposma klīniskais beigu punkts paātrinātai apstiprināšanai.

Varat lasīt pilnu paziņojumu presei šeit.