UniQure paziņo, ka FDA piešķīrusi AMT-130 piešķirto caurviju terapijas nosaukumu Hantingtona slimības ārstēšanai

~ Izšķirošās terapijas apzīmējums, pamatojoties uz klīniskajiem pierādījumiem, kas iegūti I/II fāzes pētījumos, kuri liecina par nozīmīgu slimības progresēšanas palēnināšanos ~

~ Papildu regulējuma atjauninājumi un norādījumi par Bioloģisko zāļu licences pieteikuma iesniegšanu 

gaidāms 2025. gada otrajā ceturksnī ~ 

Leksingtona, Masačūsetsas štats un Amsterdama, 2025. gada 17. aprīlis (GLOBE NEWSWIRE). uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), vadošais gēnu terapijas uzņēmums, kas izstrādā pārveidojošas terapijas pacientiem ar nopietnām medicīniskām vajadzībām, šodien paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir piešķīrusi AMT-130 "Breakthrough Therapy" apzīmējumu Hantingtona slimības - retas, iedzimtas neirodeģeneratīvas slimības, kuras ārstēšanai pašlaik nav pieejamas slimības modificējošas terapijas - ārstēšanai. Šis apzīmējums papildina reģeneratīvās medicīnas progresīvās terapijas (RMAT) apzīmējumu, reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu apzīmējumu un paātrinātās terapijas apzīmējumu, ko FDA iepriekš piešķīra AMT-130.

"Izšķirošās terapijas statusa saņemšana uzsver gan steidzamo vajadzību pēc efektīvas Hantingtona slimības ārstēšanas, gan uzmundrinošos starpposma datus, kas liecina, ka AMT-130 potenciāli var palēnināt slimības progresēšanu," sacīja vadītājs. Walid Abi-Saab, medicīnas doktors, uniQure galvenais ārsts. "Tā ir spēcīga AMT-130 daudzsološo rezultātu un nozīmīgā progresa, ko esam panākuši, atzīšana. Mēs augstu vērtējam FDA nepārtraukto apņemšanos veicināt inovatīvas gēnu terapijas pacientiem, kuru vajadzības nav apmierinātas, un mēs ceram cieši sadarboties ar aģentūru, lai pēc iespējas ātrāk nodrošinātu AMT-130 pieejamību Hantingtona slimības pacientu sabiedrībai."

Izšķirošās terapijas apzīmējums ir pamatots ar klīniskajiem datiem, kas iegūti pašlaik notiekošajos I/II fāzes pētījumos par AMT-130 lietošanu Hantingtona slimības ārstēšanai. 2024. gada jūlijā uniQure iesniedza starpposma datus 24 mēnešu laikā, kas liecināja par slimības progresēšanas palēnināšanos atkarībā no devas, pamatojoties uz ārstēto pacientu cUHDRS, salīdzinot ar tendenciozi svērto dabisko vēsturi. Līdz šim AMT-130 ir saņēmuši 45 pacienti.

Izšķirošās terapijas statusa piešķiršana ir paredzēta, lai paātrinātu tādu pētāmo terapeitisko kandidātvielu izstrādi un izskatīšanu, kuras paredzētas nopietnu slimību ārstēšanai un sākotnējie klīniskie pierādījumi liecina, ka zāles var būtiski uzlabot pieejamo terapiju klīniski nozīmīgā(-o) mērķa punktā(-os). Kopumā provizoriskajiem klīniskajiem pierādījumiem ir jāparāda skaidras priekšrocības salīdzinājumā ar pieejamo terapiju. Zālēm, kas saņem "Izšķirošās terapijas" apzīmējumu, ir tiesības uz visām ātrās terapeitiskās izpētes apzīmējuma īpašībām, intensīvām vadlīnijām par efektīvu zāļu izstrādes programmu un FDA apņemšanos, iesaistot augstākā līmeņa vadītājus.¹.

Lasīt pilnu paziņojumu presei šeit.

kā