Jaunākā informācija par GENERATION HD2 II fāzes pētījumu

Uzņēmums Roche ir paziņojis par GENERATION HD2 II fāzes klīniskā pētījuma turpināšanu, lai novērtētu tominersēnu personām ar agrīnām Hantingtona slimības pazīmēm. Pēc neatkarīgas komitejas veikta starpposma analīze, netika konstatētas nekādas drošības problēmas.. Lielākā 100 mg deva uzrādīja lielāku klīniskā ieguvuma potenciālu, un tagad tā būs vienīgā pārbaudāmā deva, kas tiks lietota turpmāk. Dalībnieki, kuri lietoja 60 mg devu, pāries uz lielāku devu. Pētījums joprojām ir akls, tajā piedalās visi dalībnieki, un paredzams, ka tas tiks pabeigts 2026. gadā.

-- KOPIENAS VĒSTULE...

2025. gada 17. aprīlis

Dārgie Hantingtona slimnieku kopienas līderi,

Mēs novērtējam jūsu lūgumu sniegt jaunāko informāciju par mūsu pētniecības centieniem. Šodien mēs dalāmies ar jaunāko informāciju par II fāzes pētījumu GENERATION HD2 (NCT05686551), kurā tiek pārbaudīta pētāmā zāle tominersēns cilvēkiem ar agrīnām vai ļoti nelielām Hantingtona slimības (HD) pazīmēm.

Atgādinām, ka GENERATION HD2 testēja divas tominersēna devas (100 mg un 60 mg) salīdzinājumā ar placebo, ko ievadīja ik pēc 4 mēnešiem ar muguras injekciju. Klīniskā pētījuma datus regulāri pārbauda neatkarīga datu uzraudzības komiteja (iDMC).

Komiteja atbalsta pētījuma turpināšanu

iDMC nesen pārskatīja drošuma datus un veica iepriekš plānotu starpposma analīzi. iDMC ieteica turpināt GENERATION HD2 pētījumu. Netika izteiktas bažas par dalībnieku drošību vai simptomu pasliktināšanās pazīmēm, lietojot kādu no tominersēna devām. Turklāt tika konstatēts, ka 100 mg deva, salīdzinot ar 60 mg devu, biežāk nodrošināja klīnisko ieguvumu. Tāpēc atlikušajā pētījuma daļā tiks pārbaudīta tikai 100 mg deva salīdzinājumā ar placebo, bet 60 mg devas lietošana tiks pārtraukta. Svarīgi ir tas, ka pētījums turpinās, un pašlaik mēs nevaram izdarīt galīgos secinājumus.

Pētījums joprojām ir akls un turpina vākt datus

Tagad Roche grozīs pētījumu, un dalībniekiem tiks lūgts dot piekrišanu turpināt piedalīties grozītajā pētījumā. Grozījums nemainīs dalībnieku klīniku grafikus vai vispārējo pētījuma pieredzi. Dalībnieki, kuriem iepriekš tika nozīmēta 60 mg deva, tiks pārcelti uz 100 mg devu; dalībnieki citās ārstēšanas grupās (100 mg un placebo) paliks savās nozīmētajās grupās. Ārstēšanas sadalījumu ne pētījuma ārsti, ne dalībnieki, ne Roche nezina līdz pētījuma beigām.

Kas notiks tālāk?

• Pētnieki ir informēti, un viņi sāk sazināties ar pētījuma dalībniekiem par pētījuma izmaiņām un turpmākajiem soļiem.
• Pētījums ir pilnībā pabeigts, un paredzams, ka tas tiks pabeigts 2026. gadā.
• iDMC turpinās pārskatīt pētījuma datus ik pēc 4-6 mēnešiem, lai ieteiktu, vai pētījumu turpināt, mainīt vai pārtraukt.

Mēs esam ārkārtīgi pateicīgi 301 dalībniekam un viņu pavadoņiem, kas piedalījās GENERATION HD2. Katrs pētījuma apmeklējums palīdz apkopot datus, kas palīdz visai HD pētnieku kopienai uzzināt vairāk par tominersēnu, Hantingtīna līmeni pazeminošām stratēģijām un padziļināt izpratni par HD.

Mēs pateicamies HD kopienai par tās pastāvīgo atbalstu un apņemšanos veikt pētījumus. Zemāk ir sniegta papildu informācija, kas var jums palīdzēt. Ja jums ir vēl kādi jautājumi, lūdzu, sazinieties ar mums.

Ar cieņu, Mai-Lise Nguyen

Globālā partnerība ar pacientiem Roche/Genentech Hantingtona slimības komandas vārdā.

Jautājumi un atbildes

Ko parādīja analīzes rezultāti? Starpposma analīzi veica iDMC, un Roche nav piekļuves pārskatītajiem datiem. Mēs mainām GENERATION HD2 pētījumu, pamatojoties uz iDMC ieteikumiem, proti, turpināt pētījumu un mainīt dalībniekus, kuri lietoja 60 mg devu, uz 100 mg devu.

Vai tas nozīmē, ka 60 mg deva nedarbojās vai nebija droša? iDMC pārskatīja pieejamos pētījumu datus un neizteica bažas par dalībnieku drošību vai simptomu pasliktināšanās pazīmēm, lietojot kādu no tominersēna devām. Roche maina GENERATION HD2 pētījuma plānu, lai atlikušajā pētījuma daļā testētu tikai 100 mg devu pret placebo. Šī izmaiņa ir balstīta uz iDMC ieteikumu, ka 100 mg deva, visticamāk, cilvēkiem ar HD nodrošinās klīnisko ieguvumu, salīdzinot ar 60 mg devu.

Vai tas nozīmē, ka 100 mg deva darbojas? Pamatojoties uz starpposma datu pārskatu, iDMC ieteica turpināt pētījumā pārbaudīt 100 mg devu. GENERATION HD2 pētījums vēl turpinās, un pašlaik mēs nevaram izdarīt galīgos secinājumus. Paredzams, ka pētījums tiks pabeigts 2026. gadā.

Vai pētījuma dalībnieki zinās, kādu devu viņi saņēma? Ko nozīmē jēdziens "akls"? No pētījuma sākuma dalībnieki, pētījuma komandas un Roche nezina, kas tiks ārstēts. To sauc par "aklo", un tas tiek darīts, lai izvairītos no neobjektivitātes pētījuma norisē un rezultātu iegūšanā. Kad pēc pētījuma beigām pētījums tiks "atslepenots", dalībnieki varēs uzzināt, kura ārstēšanas grupa viņiem ir piešķirta - tominersēns (tostarp deva) vai placebo.

Kas tagad notiek ar pētījuma dalībniekiem? Ar visiem dalībniekiem sazināsies viņu pētījuma vietas un lūgs piekrist turpināt piedalīties modificētajā pētījumā. Nevienam dalībniekam netiks mainīta kopējā pētījuma pieredze vai grafiks. Pēc piekrišanas saņemšanas pētījuma aptieka mainīs to dalībnieku devu, kuriem iepriekš bija noteikta 60 mg deva, uz 100 mg devu. Dalībniekiem, kuriem iepriekš bija piešķirtas 100 mg un placebo grupas, izmaiņas netiks veiktas. Ārstēšanas piešķiršana paliek "akla" attiecībā uz dalībniekiem, vietām un Roche.

Kas ir iDMC? Neatkarīgā datu uzraudzības komiteja (iDMC) ir no Roche neatkarīga ekspertu grupa, kas periodiski pārskata uzkrātos datus par notiekošo klīnisko pētījumu. Komiteja uzrauga dalībnieku drošību un klīniskā pētījuma ieguvumu un risku līdzsvaru. Pamatojoties uz datu pārskatiem, iDMC sniedz ieteikumus par to, kā veikt pētījumu.

Kas ir starpposma analīze un kāds ir tās mērķis? Starpposma analīze ir plānots notiekoša pētījuma datu novērtējums pirms tā pabeigšanas. Tā ļauj pētniekiem pieņemt pamatotus lēmumus par pētījuma turpināšanu, grozīšanu vai pārtraukšanu. Starpposma analīzes parasti ir daļa no pētījumu plāniem, lai izvairītos no nevajadzīga pētījuma sloga un pacientu pakļaušanas pētāmo zāļu iedarbībai.

Kur cilvēki var iegūt vairāk informācijas? Pētījuma dalībniekiem un viņu ģimenes locekļiem jāsazinās ar savu pētījuma vietu, lai saņemtu atbildes uz jautājumiem. Kopienas locekļi var sazināties ar savu HD speciālistu vai vietējām pacientu organizācijām. Roche medicīniskā informācija ir pieejama vietnē medinfo.roche.com.