Prilenia un Ferrer sniedz jaunāko informāciju par Eiropas regulatīvo procesu attiecībā uz Pridopidīna lietošanu Hantingtona slimības gadījumā

2025. gada 25. jūlijs

Naardena, Nīderlande & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Spānija - (BUSINESS WIRE)- Uzņēmumi Prilenia Therapeutics B.V. un Ferrer šodien paziņoja, ka Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) ir ieteikusi noraidīt pridopidīna tirdzniecības atļaujas pieteikumu Huntingtona slimības (HD) ārstēšanai.

Mēs esam vīlušies, bet nešaubāmies par savu apņemšanos piedāvāt pacientiem, mūsuprāt, efektīvu terapiju un izpētīsim visas iespējas, sadarbojoties ar regulatoriem.

Prilenia un Ferrer koncentrējas uz to, lai pēc iespējas ātrāk pridopidīnu varētu saņemt cilvēki, kas slimo ar HD un amiotrofisko laterālo sklerozi (ALS) visā pasaulē. Tuvākajā laikā plānots uzsākt potenciāli reģistrējamu globālu HD pētījumu, lai apstiprinātu iepriekš novērotos pridopidīna rezultātus, un galveno globālu 3. fāzes ALS pētījumu, un sagaidāms, ka pēc iespējas drīzāk tiks uzsākta pacientu atlase abiem pētījumiem.

Par pridopidīnu

Pridopidīns (45 mg divas reizes dienā) ir spēcīgs un selektīvs perorāli lietojams sigma-1 receptoru (S1R) agonists, kas stimulē galvenos neiroprotektīvos mehānismus, kuri bieži vien ir traucēti neirodeģeneratīvo slimību, piemēram, HD un ALSi, gadījumā.

Pridopidīna plašā izstrādes programmā tika iesaistīti aptuveni 1600 cilvēku, pierādot klīniski nozīmīgu un noturīgu ieguvumu slimības progresēšanas, izziņas, motorisko spēju un dzīves kvalitātes uzlabošanā pacientiem, kā arī labvēlīgu drošuma un panesamības profilu.

Papildus HD, pridopidīns ir vēlīnā ALS klīniskās izstrādes stadijā, un Prilenia un Ferrer plāno pēc iespējas ātrāk uzsākt vienu galveno 3. fāzes pētījumu ALS, pamatojoties uz 2. fāzes HEALEY ALS platformas pētījuma rezultātiem, kas iegūti populācijā ar agrīnu un strauju slimības progresēšanu.

Pridopidīnam ASV un ES ir piešķirts zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai (Orphan Drug) statuss HD un ALS ārstēšanai, kā arī FDA piešķirts ātrās izplatīšanas statuss (Fast Track) HDii ārstēšanai.

Nurzigma® (pridopidīns) ir Prilenia reģistrēta preču zīme.

Par Hantingtona slimību

Hantingtona slimība (HD) ir reta, autosomāli dominējoša, pārmantota neirodeģeneratīva slimība, kas izraisa funkcionālus, motoriskus, kognitīvus un uzvedības simptomus. HD izraisa mutācija huntingtīna gēnāiii, un katram ar HD slimo vecāku bērnam ir 50 % iespēja saslimt ar šo slimību iv.

Ar HD slimo aptuveni 4,88 no 100 000 cilvēku visā pasaulē, un vēl 300 000 cilvēku ir risks saslimt ar HDv,vi. Parasti to diagnosticē vecumā no 30 līdz 50 gadiem, lai gan HD var rasties jebkurā vecumā, tostarp bērniem un jauniem pieaugušajiem (tā dēvētā juvenilā HD jeb JHD). Slimība lēni progresē 15 līdz 20 gadu laikā, un pacienti lēnām zaudē spēju strādāt, sazināties, pārvaldīt ikdienas dzīvi un rūpēties par sevi. Šī pieaugošā invaliditāte noved pie pilnīgas atkarības no aprūpētāja un, visbeidzot, nāves.

Pašlaik vienīgā pieejamā HD ārstēšana ir vērsta uz simptomus mazinošu un paliatīvu aprūpi, bet nekas neietekmē vispārējās progresēšanas rādītājus.

Par Prilenia

Prilenia ir privāts biofarmācijas uzņēmums, kas darbojas ar nemainīgu apņemšanos sasniegt zinātnisko izcilību un paātrināt progresu cilvēkiem, kurus skārusi Hantingtona slimība (HD), amiotrofiskā laterālā skleroze (ALS) un citi bērni un pieaugušie ar neirodeģeneratīviem traucējumiem. Mūsu misija ir vienkārša, bet neatliekama: izstrādāt un nodrošināt ilgtspējīgu piekļuvi pārveidojošām zālēm cilvēkiem, kurus skārušas postošas neirodeģeneratīvas slimības.

2025. gada 28. aprīlī Prilenia noslēdza sadarbības un licences līgumu ar Ferrer par pridopidīna komercializāciju un kopīgu izstrādi Eiropā un citos atsevišķos tirgos, saglabājot pilnas pridopidīna komercializācijas un izstrādes tiesības Ziemeļamerikā, Japānā un Āzijas-Klusā okeāna reģionā.

Uzņēmums ir reģistrēts Nīderlandē, un to atbalsta vadošie dzīvības zinātņu investori.

Lai uzzinātu vairāk, lūdzu, apmeklējiet www.prilenia.com un sazinieties ar mums LinkedIn vai X (Twitter).

Par Ferrer

Ferrer uzņēmumā mēs izmantojam uzņēmējdarbību, lai cīnītos par sociālo taisnīgumu. Mēs jau sen esam uzņēmums, kas vēlas rīkoties citādi; tā vietā, lai maksimāli palielinātu akcionāru peļņu, mēs lielu daļu peļņas atkārtoti ieguldām iniciatīvās, kas sniedz ieguldījumu sabiedrībai. Atgriezties tur, kur tam ir vieta. Mēs neaprobežojamies tikai ar atbilstību un vadāmies pēc visaugstākajiem ilgtspējības, ētikas un godīguma standartiem. Tāpēc kopš 2022. gada esam B korporācija.

Ferrer, kas dibināts Barselonā 1959. gadā, piedāvā pārveidojošus risinājumus dzīvībai bīstamu slimību ārstēšanai vairāk nekā simts valstīs. Atbilstoši mūsu mērķim mēs arvien vairāk pievēršamies plaušu asinsvadu un intersticiālajām plaušu slimībām un retām neiroloģiskām slimībām pieaugušajiem un bērniem. Mūsu 1800 cilvēku lielu komandu vada skaidra pārliecība: mūsu uzņēmējdarbība nav pašmērķis, bet gan veids, kā mainīt dzīvi.

Mēs esam Ferrer. Ferrer uz labu. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Sigma-1 receptoru starpnieks Pridopidīns glābj mitohondriālo funkciju Huntingtona slimības modeļos. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN gadskārtējā sanāksme, 2025. gada 6.-9. aprīlis, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidīns pasargā neironus no mutanta-huntingtīna toksicitātes, izmantojot sigma-1 receptoru. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Hantingtona slimības ģenētika. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: Atjaunināts sistemātisks pārskats un metaanalīze. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington's Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Kontakti medijiem:

Prilenia Kontaktinformācijas komanda info@prilenia.com

Ferrer Sazinieties ar Albu Soleru, komunikācijas direktori asolerc@ferrer.com

Avots: Prilenia Therapeutics B.V.