Skyhawk ziņo datus par C grupu

Iepriekš šodien Skyhawk sniedza turpmāk sniegto atjaunināto informāciju par SKY-0515 1. fāzes pētījuma C daļu.

--Kopienas vēstule...

Dārgie Skyhawk draugi un kolēģi,

Šodien mēs ar prieku paziņojam par pirmajiem starpposma rezultātiem, kas iegūti C daļas pacientu grupā mūsu SKY-0515 1. fāzes klīniskā pētījuma Hantingtona slimības ārstēšanai. Zemāk un šeit ir pievienota paziņojums presei.

Kā redzams attēlā, 84. dienā pacientiem, kuri saņem SKY-0515, ir novērojama no devas atkarīga mHTT proteīna samazināšanās asinīs, tostarp 62%, lietojot 9 mg dienas perorālo devu, un ārstēšana turpinās.

Ārstēšana ar SKY-0515 izraisa arī būtisku no devas atkarīgu PMS1 mRNS samazināšanos un liecina par lielisku iekļūšanu centrālajā nervu sistēmā. Zāles kopumā ir labi panesamas abos testētajos devu līmeņos, un tas atbalsta turpmāku klīnisko attīstību, un pašlaik Austrālijā un Jaunzēlandē tiek veikta 2/3 fāzes FALCON-HD izpēte ar pacientiem.

"SKY-0515 samazina mHTT proteīna daudzumu līdz šim iespaidīgākajā apjomā, kādu līdz šim esam novērojuši pacientiem, un, kas ir ļoti svarīgi, klīniskie un biomarķieru dati pagaidām neuzrāda nekādas bažas par drošību, lietojot jebkuru no pārbaudītajām devām," teica Londonas Universitātes koledžas neiroloģijas profesors Eds Vailds. "Lieliski, ka mēs novērojam arī būtisku PMS1 samazinājumu, kam vajadzētu būt spēcīgai kombinācijai, lai ārstētu Hantingtona slimību, izmantojot divus no tās galvenajiem patogēnajiem mehānismiem. Tas ir tas, kā izskatās panākumi pēc 3 mēnešu perioda, kas rada priekšnoteikumus nozīmīgai ietekmei uz cilvēkiem, kuri visā pasaulē sirgst ar hantingtīna slimību, un kuriem perorāli lietojama tāda huntingtīna līmeni pazeminoša terapija kā SKY-0515 būtu patiesi izšķiroša."

"SKY-0515 biomarķieru atbildes reakcijas stiprums jau pēc 84 ārstēšanas dienām uzsver tā kā transformatīvas terapijas potenciālu HD ārstēšanā," sacīja Skyhawk Therapeutics pētniecības un izstrādes vadītājs Sergejs Pauškins. "Šie starpposma dati ir svarīgs pagrieziena punkts SKY-0515 un uzsver Skyhawk platformas spēju nodrošināt pirmās klases mazās molekulas postošu slimību ārstēšanai, kurām nav apstiprinātas slimības modificējošas terapijas."

Skyhawk plāno līdz 2027. gada beigām klīnikā ieviest virkni papildu jaunu zāļu retu neiroloģisku slimību ārstēšanai, kurām nav slimību modificējošu terapiju. Pirmā no tām tiks uzsākta 2026. gada vidū.

Mēs esam priecīgi par panākumiem, kas gūti, palīdzot pacientiem, un esam pateicīgi par jūsu atbalstu!

Ar visu mūsu vislabāko,

Maura un Skyhawk komanda~