ADORE-DH - potenciālā cilmes šūnu terapija

ADORE-DH bija potenciālas cilmes šūnu terapijas HD ārstēšanai II fāzes pētījums.

Šī randomizētā, dubultmaskētā, placebo kontrolētā pētījuma, ko sponsorēja AZIDUS Brasil (pilna servisa klīnisko pētījumu organizācija), mērķis bija novērtēt NestaCell® drošību un efektivitāti pacientiem ar HD. NestaCell® ir uz cilvēka zobu celulozes cilmes šūnu (hDPSC) bāzes izstrādāta terapija, kas satur cilmes šūnas no veselu bērnu piena zobu celulozes. Zobu pulpa ir zobu iekšējais slānis, kas satur cilmes šūnas, kuras var nobriest par dažādiem šūnu tipiem, tostarp nervu šūnām. ADORE-DH finansēja NestaCell® izstrādātājs Cellavita.

Šajā pētījumā, kas tika veikts vienā vietā Brazīlijā, tika randomizēti 35 dalībnieki. Dalībnieki tika sadalīti proporcijā 2:2:1, lai saņemtu hDPSC mazākā devā (1 miljons šūnu/kg), hDPSC lielākā devā (2 miljoni šūnu/kg) vai placebo. Deviņas pētījuma produkta infūzijas tika ievadītas intravenozi 11 mēnešu laikā. Pētījumu pabeidza 32 dalībnieki.

Pētījuma primārais mērķa rādītājs bija izmaiņas Vienotajā Hantingtona slimības novērtējuma skalā (UHDRS) kopējā motoriskā rādītāja (TMS). Sekundārie rezultāti ietvēra UHDRS kopējo funkcionālo spēju (TFC), kopējo horejas rādītāju (TCS), funkcionālo kontrolsarakstu (FC) un uz magnētiskās rezonanses attēlveidošanas (MRI) balstītu baltās vielas kvantifikāciju. Drošība tika novērtēta, uzraugot nevēlamus notikumus un laboratoriskos parametrus.

Abas devas uzrādīja labvēlīgu drošības profilu, un, salīdzinot ar placebo, blakusparādību biežums nepalielinājās. Neviens nopietns nevēlams nevēlams notikums netika uzskatīts par saistītu ar ārstēšanu.

Abas devas uzrādīja UHDRS-TMS uzlabojumus salīdzinājumā ar placebo, un lielākās devas grupā tika novēroti arī UHDRS-TFC uzlabojumi. Papildu uzlabojumi tika novēroti TCS un FC. MRI analīze liecināja par tendenci, ka ārstētajiem dalībniekiem palēninājās centrālās nervu sistēmas baltās un pelēkās vielas samazināšanās.

Kopumā NestaCell® tika labi panests un uzlaboja motoriskos un funkcionālos rādītājus HD pacientiem. Plānots veikt III fāzes pētījumu, lai novērtētu efektivitāti un ilgtermiņa drošību lielākai dalībnieku grupai.