uniQure sniedz jaunāko informāciju par AMT-130 Hantingtona slimības ārstēšanai

2025. gada 3. novembris

Cienījamā Hantingtona slimības kopiena,

Šodien mēs publicējām paziņojumu presei, kurā paziņojām, ka uniQure nesen notikušajā pirmsbioloģiskās licences pieteikuma (BLA) sanāksmē no ASV Pārtikas un zāļu administrācijas (FDA) saņēma atsauksmes par AMT-130, pētāmo gēnu terapiju Hantingtona slimības (HD) ārstēšanai. FDA definē BLA kā “visaptverošu iesniegumu FDA, kurā pieprasīts apstiprinājums bioloģiskā produkta komerciālai izplatīšanai”. Pirms BLA sanāksmes mērķis ir uzņēmumam un FDA saskaņot prasības un gaidas attiecībā uz pieteikumu.

Lai gan galīgais sanāksmes protokols vēl nav saņemts, uniQure uzskata, ka FDA norādīja, ka dati no notiekošā AMT-130 I/II fāzes pētījuma salīdzinājumā ar ārējo kontroli vairs nevar būt galvenais pamats BLA iesniegšanai. Lai gan AMT-130 BLA iesniegšanas laiks tagad nav skaidrs, uniQure joprojām ir pilnībā apņēmusies sadarboties ar FDA, lai noteiktu labāko turpmāko ceļu AMT-130 nonākšanai pie pacientiem un viņu ģimenēm.

“Mēs esam pārsteigti par FDA sākotnējām atsauksmēm pirms BLA sanāksmes, kas ir krasas izmaiņas salīdzinājumā ar FDA 2024. gada novembrī sniegtajām vadlīnijām, kurās tā piekrita, ka dati no pašreizējiem I/II fāzes pētījumiem, salīdzinot ar dabiskās vēstures ārējo kontroli, var kalpot par galveno pamatu BLA iesniegšanai saskaņā ar paātrinātās apstiprināšanas procedūru,” teica uniQure izpilddirektors Mets Kapusta (Matt Kapusta). “Šīs ziņas ir negaidītas, un mēs esam patiesi sarūgtināti par cilvēkiem, kuri dzīvo ar HD un kuriem nav nekādu šīs postošās slimības ārstēšanas iespēju. Mēs esam pārliecināti, ka AMT-130 var sniegt būtisku labumu pacientiem, un joprojām esam apņēmības pilni sadarboties ar FDA, lai noteiktu labāko ceļu, kā ātri piedāvāt AMT-130 pacientiem un viņu ģimenēm ASV.”

Mēs saprotam, cik grūti būs pacientiem un viņu ģimenēm dzirdēt šīs negaidītās ziņas, un apliecinām, ka mēs nenogurstoši strādāsim kopā ar FDA, lai izveidotu turpmāku ceļu AMT-130. Mēs esam sadarbojušies ar HD kopienu visas šīs klīniskās izstrādes programmas laikā, un esam ļoti pateicīgi par šo sadarbību. Mēs turpināsim pārredzami sazināties un sadarboties ar sabiedrību, risinot šo sarežģīto situāciju.

Ja ir papildu jautājumi, lūdzu, rakstiet uz e-pastu medinfo@uniqure.com vai zvaniet pa tālruni 1-866-520-1257.

Ar cieņu, Daniels Leonards Globālās pacientu aizstāvības nodaļas izpilddirektors

-Preses relīze-

2025. gada 3. novembris

Leksingtona, Masačūsetsas štats un Amsterdama, 2025. gada 3. novembris (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), vadošais gēnu terapijas uzņēmums, kas izstrādā pārveidojošas terapijas pacientiem ar nopietnām medicīniskām vajadzībām, šodien paziņoja, ka nesen notikušajā pirmsbioloģiskās licences pieteikuma (BLA) sanāksmē saņēma atsauksmes no ASV Pārtikas un zāļu administrācijas (FDA) par AMT-130 - pētāmo gēnu terapiju Hantingtona slimības (HD) ārstēšanai.

Lai gan galīgais sanāksmes protokols vēl nav saņemts, pamatojoties uz sanāksmē notikušajām diskusijām, uniQure uzskata, ka FDA pašlaik vairs nepiekrīt, ka dati no AMT-130 I/II fāzes pētījumiem salīdzinājumā ar ārējo kontroli, saskaņā ar iepriekš noteiktajiem protokoliem un statistiskās analīzes plāniem, ar kuriem FDA tika iepazīstināta pirms analīžu veikšanas, var būt pietiekami, lai sniegtu primāros pierādījumus BLA iesniegšanas atbalstam. Tas ir būtisks pavērsiens salīdzinājumā ar iepriekšējo saziņu ar FDA vairākās B tipa sanāksmēs pēdējā gada laikā. Līdz ar to AMT-130 BLA iesniegšanas laiks šobrīd nav skaidrs..

UniQure sagaida, ka 30 dienu laikā pēc sanāksmes saņems galīgo protokolu, un plāno steidzami sadarboties ar FDA, lai rastu risinājumu AMT-130 savlaicīgai paātrinātai apstiprināšanai.

FDA 2025. gada aprīlī piešķīra AMT-130 caurviju terapijas apzīmējumu, pamatojoties uz I/II fāzes pētījumu datiem salīdzinājumā ar ārējām kontrolēm, un 2024. gada maijā piešķīra reģeneratīvo zāļu progresīvās terapijas (RMAT) apzīmējumu.

“Mēs esam pārsteigti par FDA atsauksmēm nesen notikušajā pirms BLA sanāksmē, kas ir krasas izmaiņas salīdzinājumā ar FDA 2024. gada novembrī sniegtajām vadlīnijām, ka dati no pašreizējiem I/II fāzes pētījumiem, salīdzinot ar dabiskās vēstures ārējo kontroli, var kalpot par galveno pamatu BLA iesniegšanai saskaņā ar paātrinātās apstiprināšanas procedūru,” teica uniQure izpilddirektors Mets Kapusta. “Šīs ziņas ir negaidītas, un mēs esam patiesi sarūgtināti par cilvēkiem, kuri dzīvo ar HD un kuriem nav slimību modificējošas ārstēšanas iespēju šai postošajai slimībai. Mēs esam pārliecināti, ka AMT-130 var sniegt būtisku labumu pacientiem, un mēs joprojām esam pilnībā apņēmušies sadarboties ar FDA, lai noteiktu labāko ceļu, kā ātri piedāvāt AMT-130 pacientiem un viņu ģimenēm ASV.”

Papildus tam, ka turpinās sadarbība ar FDA, lai attīstītu AMT-130 Hantingtona slimības ārstēšanai, uniQure paralēli plāno turpināt diskusijas ar citām regulatīvajām aģentūrām, tostarp Eiropas Savienībā un Apvienotajā Karalistē.

Par uniQure

uniQure īsteno gēnu terapijas solījumus - vienreizēju ārstēšanu ar potenciāli ārstnieciskiem rezultātiem. UniQure gēnu terapijas apstiprināšana hemofilijai B - vēsturisks sasniegums, kas balstīts uz vairāk nekā desmit gadus ilgu pētniecību un klīnisko izstrādi - ir nozīmīgs pavērsiens genomiskās medicīnas jomā, un tas ir sākums jaunai ārstēšanas pieejai hemofilijas pacientiem. uniQure pašlaik izstrādā patentētu gēnu terapiju pacientu ārstēšanai ar Hantingtona slimību, refraktāru temporālo lēcu epilepsiju, ALS, Fabri slimību un citām smagām slimībām. www.uniQure.com

uniQure uz nākotni vērsti paziņojumi

Šajā paziņojumā presei ir iekļauti uz nākotni vērsti apgalvojumi. Visi apgalvojumi, kas nav apgalvojumi par vēsturiskiem faktiem, ir uz nākotni vērsti apgalvojumi, kas bieži tiek apzīmēti ar tādiem terminiem kā “paredzam”, “ticam”, “varētu”, “noteikt”, “aplēsēm”, “sagaidām”, “mērķis”, “plānojam”, “ceram”, “varam”, “plānojam”, “potenciāls”, “prognozējam”, “projekts”, “cenšamies”, “vajadzētu”, “būs”, “darīsim” un līdzīgiem izteicieniem un šo terminu noliegumiem. Uz nākotni vērsti apgalvojumi ir balstīti uz vadības uzskatiem un pieņēmumiem, kā arī uz vadības rīcībā esošo informāciju šī paziņojuma presei sagatavošanas dienā. Šādu uz nākotni vērstu apgalvojumu piemēri ietver, bet neaprobežojas ar apgalvojumiem par: Sabiedrības plāniem attīstīt AMT-130 ASV, tostarp par Sabiedrības plāniem sadarboties ar FDA, lai atrastu veidu, kā laikus paātrināt AMT-130 apstiprināšanu un ātri piedāvāt AMT-130 pacientiem un viņu ģimenēm ASV.; regulatīvo iestāžu mijiedarbības ar AMT-130 programmu grafiku un iznākumu, tostarp Sabiedrības plāniem turpināt diskusijas ar citām regulatīvajām iestādēm, tostarp Eiropas Savienībā un Apvienotajā Karalistē, paralēli regulatīvajām diskusijām ar FDA; galīgā protokola saņemšanu no pirms-BLA sanāksmes ar FDA 30 dienu laikā pēc sanāksmes; uzņēmuma BLA iesniegšanas laiku attiecībā uz AMT-130; uzņēmuma pārliecību, ka FDA vairs nepiekrīt, ka dati no AMT-130 I/II fāzes pētījumiem salīdzinājumā ar ārējo kontroli var būt pietiekami, lai sniegtu galvenos pierādījumus BLA iesniegšanai; un AMT-130 potenciālu sniegt būtisku labumu pacientiem. Uzņēmuma faktiskie rezultāti var būtiski atšķirties no šajos uz nākotni vērstajos paziņojumos paredzētajiem rezultātiem daudzu iemeslu dēļ. Šie riski un nenoteiktība cita starpā ietver: riskus, kas saistīti ar Sabiedrības veiktajiem AMT-130 I/ll fāzes klīniskajiem pētījumiem, tostarp risku, ka šādi pētījumi nespēs uzrādīt pietiekamus datus, lai atbalstītu tālāku klīnisko attīstību vai apstiprinājumu; risku, ka būs pieejami papildu pacientu dati, kuru interpretācija atšķirsies no tās, kas izriet no pirmajiem datiem; riski, kas saistīti ar Sabiedrības mijiedarbību ar regulatīvajām iestādēm, kas var ietekmēt klīnisko pētījumu uzsākšanu, laiku un gaitu, kā arī ceļus uz apstiprinājumu no regulatīvajām iestādēm; vai Sabiedrības novērtētie mērījumi tiek uzskatīti par stabiliem un jutīgiem slimības progresēšanas mērījumiem; vai RMAT apzīmējums, “Breakthrough Therapy” apzīmējums vai jebkurš paātrināts ceļš, ja tāds tiks piešķirts, novedīs pie apstiprinājuma no regulatīvajām iestādēm; Sabiedrības spēju vajadzības gadījumā veikt un finansēt AMT-130 III fāzes vai apstiprinošo pētījumu; Sabiedrības spēju turpināt veidot un uzturēt infrastruktūru un personālu, kas nepieciešams tās mērķu sasniegšanai; Sabiedrības efektivitāti pašreizējo un turpmāko klīnisko pētījumu un regulatīvo procesu pārvaldībā; Sabiedrības spēju klīniskajos pētījumos pierādīt gēnu terapijas kandidātu terapeitiskos ieguvumus; gēnu terapijas turpmāku attīstību un pieņemšanu; Sabiedrības spēju iegūt, uzturēt un aizsargāt savu intelektuālo īpašumu; Sabiedrības spēju finansēt savu darbību un vajadzības gadījumā un ar pieņemamiem nosacījumiem piesaistīt papildu kapitālu. Šie riski un nenoteiktība ir sīkāk aprakstīti sadaļā "Riska faktori" Sabiedrības periodiski ASV Vērtspapīru un biržu komisijai (SEC) iesniedzamajos dokumentos, tostarp tās 2025. gada 27. februārī SEC iesniegtajā 10-K veidlapas gada pārskatā, 2025. gada 9. maijā un 2025. gada 29. jūlijā SEC iesniegtajā 10-K veidlapas ceturkšņa pārskatā un citos dokumentos, ko Sabiedrība laiku pa laikam iesniedz SEC. Ņemot vērā šos riskus, nenoteiktību un citus faktorus, nevajadzētu nepamatoti paļauties uz šiem uz nākotni vērstajiem paziņojumiem, un, izņemot likumā noteiktos gadījumos, Sabiedrība neuzņemas pienākumu atjaunināt šos uz nākotni vērstos paziņojumus, pat ja nākotnē būs pieejama jauna informācija.

uniQure Kontakti:

INVESTORIEM:

Chiara Russo
Tiešais tālrunis: 781-491-4371
Mobilais tālrunis: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com MEDIJIEM:

Toms Malone Tiešais: 339-970-7558 Mobilais:339-223-8541
t.malone@uniQure.com