Atjauninājums no LoQus23

LoQus23 Therapeutics ir biotehnoloģiju uzņēmums, kas pēta mazmolekulāras zāles, kuras varētu apturēt patogēno tripletu paplašināšanos, kas ir Hantingtona slimības (HD), 1. tipa miotoniskās distrofijas un citu tripletu atkārtojumu paplašināšanās slimību cēlonis un dzinējspēks. Šodien uzņēmums paziņoja, ka ir nominējis un turpina izstrādāt LQT-23 - zāļu kandidātu, kam ir revolucionārs potenciāls palēnināt vai apturēt HD progresēšanu.

Iepriekš 2024. gadā LoQus23 paziņoja par finansējuma piešķiršanu un koncentrēšanos uz MutSβ inhibitoru sērijas izstrādi, plānojot to ieviest klīnikā līdz 2026. gadam. Tagad viņi ir oficiāli izvirzījuši LQT-23 kā savu vadošo kandidātu - līdz šim vismodernāko un spēcīgāko inhibitoru -, kura preklīniskie dati liecina, ka tas bloķē somatisko ekspansiju HD modeļos. Vēl šogad tiek plānots iesniegt IND/CTA pieteikumu, tādējādi apliecinot gatavību pirmajiem izmēģinājumiem ar cilvēkiem.

LQT-23 izvirzīšana par mūsu izstrādes kandidātu ir nozīmīgs brīdis LoQus23 un vēlreiz apstiprina mūsu stratēģiju attīstīt mūsu MSH3/MutSβ inhibitoru klāstu, lai mainītu pacientu dzīvi.

Dr. Deivids Reinoldss, LoQus23 izpilddirektors

-PRESES RELĪZE...

LoQus23 Therapeutics izvirza LQT-23 kā pirmo savā klasē perorālo zāļu kandidātu Hantingtona slimības ārstēšanai

• LQT-23 ir spēcīgs, ļoti diferencēts, pirmās klases alosterisks MSH3/MutSβ mazmolekulārs inhibitors.
• Unikāls darbības mehānisms, kas var palēnināt vai apturēt HD progresēšanu.

Kembridža, Anglija, 2026. gada 6. janvāris /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), biotehnoloģiju uzņēmums, kas pēta mazmolekulāras zāles, kuras varētu apturēt patogēno tripletu paplašināšanos, kas ir Hantingtona slimības (HD), 1. tipa miotoniskās distrofijas un citu tripletu atkārtojumu paplašināšanās slimību cēlonis un virzītājspēks, šodien paziņo, ka ir nominējis un turpina izstrādāt LQT-23 - zāļu kandidātu, kam ir revolucionārs potenciāls palēnināt vai apturēt HD progresēšanu.

Ir pierādīts, ka DNS mismatch repair ir galvenais HD un citu tripletu atkārtojumu slimību izraisītājs. Cilvēka ģenētikā, pēcnāves pētījumos un mehānistiskajos pētījumos iegūtie konverģenti pierādījumi liecina, ka MSH3/MutSβ ir visdaudzsološākais DNS mismatch repair ceļa mērķis. Tomēr šis proteīns ir ļoti sarežģīts mērķis mazmolekulāru terapeitisku iejaukšanos.

LoQus23 ir izveidojis testu platformu un vairākas mazmolekulāro MutSβ inhibitoru sērijas, izmantojot savas plašās zināšanas par šo ceļu un slimību. LQT-23 ir revolucionārs sasniegums MutSβ modulācijas jomā HD ārstēšanai, izmantojot jaunu darbības mehānismu, lai inhibētu šo sarežģīto mērķi. LQT-23 ir līdz šim modernākais un spēcīgākais alosteriskais MutSβ mazmolekulārais inhibitors.

Dr. Deivids Reinoldss, LoQus23 Therapeutics izpilddirektors, komentēja.: “LQT-23 izvirzīšana par mūsu attīstības kandidātu ir nozīmīgs brīdis LoQus23 un vēlreiz apstiprina mūsu stratēģiju attīstīt mūsu MSH3/MutSβ inhibitoru klāstu, lai mainītu pacientu dzīvi. Es vēlos izteikt atzinību mūsu komandai, kas daudzus gadus nenogurstoši strādājusi, lai identificētu šo kandidātu tik sarežģītam mērķim, un mēs ceram, ka vēl šogad varēsim to virzīt uz IND/CTA pieteikuma iesniegšanu.”

LoQus23 direktoru padomes priekšsēdētājs Dr. Cyrus Mozayeni piebilda.: “MSH3/MutSβ ir visdaudzsološākais un vislabāk apstiprinātais mērķis attiecībā uz HD, taču to ir grūti ārstēt. Komanda ir panākusi ārkārtēju progresu kopš finansējuma piešķiršanas 2024. gadā, un LQT-23 izvirzīšana par mūsu vadošo attīstības kandidātu uzsver mūsu dziļo kompetenci šajā jomā, vienlaikus pozicionējot LoQus23 jauno terapiju priekšplānā HD ārstēšanai.”

LQT-23 pirmsklīniskajos pētījumos ir pierādīta spēcīga un selektīva MSH3/MutSβ modulācija, kas izraisa spēcīgu somatiskās ekspansijas blokādi HD šūnu sistēmās un dzīvnieku modeļos. Preklīniskā izstrāde turpināsies līdz 2026. gadam.

Hantingtona slimība ir autosomāli dominējoša neirodeģeneratīva slimība, kuras ārstēšanai pašlaik nav apstiprināta neviena slimību modificējoša metode un kurai tikai ASV vien ir 30 000 pacientu. LoQus23, mērķtiecīgi iedarbojoties uz somatisko paplašināšanos, cer palēnināt vai pat apturēt Hantingtona slimības rašanos un progresēšanu. 2024. gadā LoQus23 paziņoja par veiksmīgu 35 miljonu sterliņu mārciņu A sērijas finansējuma kārtas noslēgumu, ko vadīja Forbion kopā ar esošajiem investoriem SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund un Novartis Venture Fund.

Piezīmes redaktoriem

Par uzņēmumu LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 ir biotehnoloģiju uzņēmums Kembridžā, Apvienotajā Karalistē, kas izstrādā mazmolekulārus somatiskās ekspansijas inhibitorus Hantingtona slimības un citu tripletu atkārtojumu paplašināšanās slimību ārstēšanai. Hantingtona slimība ir autosomāli dominējoša neirodeģeneratīva slimība, kuras ārstēšanai pašlaik nav apstiprināta neviena slimību modificējoša metode un kurai tikai ASV vien pašlaik ir 30 000 pacientu.

LoQus23 metodei ir potenciāls apturēt DNS nestabilitāti un tādējādi palēnināt neirodeģenerāciju šo slimību gadījumā. LoQus23 koncentrējas uz uz struktūru balstītas pieejas izmantošanu, lai izstrādātu mazmolekulāras zāles, kas var piedāvāt ērtāku lietošanu nekā citas pieejas. Perorāli lietojamām mazmolekulārām zālēm ir laba pieredze sarežģītu smadzeņu slimību ārstēšanā, un salīdzinājumā ar citiem moderniem ārstēšanas paņēmieniem tās pacientiem nodrošina lielāku ērtumu. LoQus23 vadošā programma ir spēcīgs alosterisks mazmolekulārs MSH3 inhibitors, kas ir daļa no MutSβ kompleksa, un pašlaik tiek uzsākta tā pirmsklīniska izstrāde.

LoQus23 ir ļoti pieredzējusi vadības komanda, kas balstās uz pasaules līmeņa zinātni. Sākotnēji to 2019. gadā izveidoja Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn un Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, SV Health Investors's Dementia Discovery Fund rezidējošie uzņēmēji, kas bija arī sākotnējais sākuma investors. Uzņēmums 2024. gada oktobrī veiksmīgi noslēdza 35 miljonu sterliņu mārciņu A sērijas finansējuma kārtu, ko vadīja Forbion kopā ar esošajiem investoriem SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund un Novartis Venture Fund.

Lai uzzinātu vairāk, lūdzu, apmeklējiet: www.loqus23.com