uniQure paziņo par tikšanos ar FDA

2026. gada 9. janvāris 7:05 EST

uniQure paziņo par plānoto A tipa sanāksmi ar FDA

LEKSINGTONA, Masačūsetsija un AMSTERDAMA, 2026. gada 09. janvāris (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), vadošais gēnu terapijas uzņēmums, kas attīsta pārveidojošas terapijas pacientiem ar nopietnām medicīniskām vajadzībām, šodien paziņoja par A tipa tikšanos ar Amerikas Savienotajām Valstīm. Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA), lai apspriestu Bioloģiskās licences pieteikuma (BLA) datu paketi, lai atbalstītu paātrinātu AMT-130, uzņēmuma pētāmās gēnu terapijas Hantingtona slimības ārstēšanai, apstiprināšanu.

“Mēs ceram uz konstruktīvu diskusiju ar FDA, lai laikus panāktu risinājumu attiecībā uz AMT-130 paātrinātu apstiprināšanu,” teica uniQure izpilddirektors Mets Kapusta (Matt Kapusta). “Hantingtona slimības kopiena, tostarp pacienti un klīnicisti, ir uzsvēruši, ka medicīniskā vajadzība ir ļoti liela un ka ir svarīgi, lai potenciāli slimību modificējošas terapijas, piemēram, AMT-130, būtu pieejamas savlaicīgi. Mēs joprojām esam cieši apņēmušies nodrošināt pacientiem piekļuvi, vienlaikus turpinot cieši sadarboties ar FDA.”

Sabiedrība plāno sniegt regulatīvo atjauninājumu pēc oficiālā sanāksmes protokola saņemšanas.

Par uniQure

uniQure īsteno gēnu terapijas solījumus - vienreizēju ārstēšanu ar potenciāli ārstnieciskiem rezultātiem. UniQure gēnu terapijas apstiprināšana hemofilijai B - vēsturisks sasniegums, kas balstīts uz vairāk nekā desmit gadus ilgu pētniecību un klīnisko izstrādi - ir nozīmīgs pavērsiens genomiskās medicīnas jomā, un tas ir sākums jaunai ārstēšanas pieejai hemofilijas pacientiem. uniQure pašlaik izstrādā patentētu gēnu terapiju pacientu ārstēšanai ar Hantingtona slimību, refraktāru temporālo lēcu epilepsiju, ALS, Fabri slimību un citām smagām slimībām. www.uniQure.com

uniQure uz nākotni vērsti paziņojumi

Šajā paziņojumā presei ir iekļauti uz nākotni vērsti apgalvojumi. Visi apgalvojumi, kas nav apgalvojumi par vēsturiskiem faktiem, ir uz nākotni vērsti apgalvojumi, kas bieži tiek apzīmēti ar tādiem terminiem kā “sagaidām”, “ticam”, “varētu”, “noteikt”, “aplēst”, “sagaidīt”, “mērķis”, “iecerēt”, “sagaidīt”, “var”, “plānot”, “potenciāls”, “prognozēt”, “projekts”, “cenšamies”, “vajadzētu”, “būs”, “gribētu” un tamlīdzīgiem izteicieniem un šo terminu noliegumiem. Uz nākotni vērsti apgalvojumi ir balstīti uz vadības uzskatiem un pieņēmumiem, kā arī uz vadības rīcībā esošo informāciju šī paziņojuma presei sagatavošanas dienā. Šādu uz nākotni vērstu apgalvojumu piemēri ietver, bet neaprobežojas ar apgalvojumiem par: Sabiedrības plāniem organizēt A tipa sanāksmi ar FDA un strādāt pie savlaicīga lēmuma attiecībā uz paātrinātu AMT-130 apstiprināšanas ceļu; AMT-130 kā potenciāli slimību modificējošu terapiju; un Sabiedrības plāniem sniegt regulatīvo atjauninājumu pēc oficiālā sanāksmes protokola saņemšanas no plānotās A tipa sanāksmes. Uzņēmuma faktiskie rezultāti var būtiski atšķirties no šajos uz nākotni vērstajos paziņojumos paredzētajiem rezultātiem daudzu iemeslu dēļ. Šie riski un nenoteiktība cita starpā ietver: riskus, kas saistīti ar Sabiedrības veiktajiem AMT-130 I/ll fāzes klīniskajiem pētījumiem, tostarp risku, ka šādi pētījumi nespēs uzrādīt pietiekamus datus, lai atbalstītu turpmāku klīnisko izstrādi vai apstiprinājumu; risku, ka FDA galu galā secinās, ka šādi pētījumi nav pietiekami un labi kontrolēti, lai sniegtu galvenos pierādījumus BLA atbalstam; risks, ka būs pieejami papildu pacientu dati, kas ļaus iegūt atšķirīgu interpretāciju, nekā tā, kas izriet no pirmajiem datiem; riski, kas saistīti ar Sabiedrības mijiedarbību ar regulatīvajām iestādēm, kas var ietekmēt klīnisko pētījumu uzsākšanu, laiku un gaitu, kā arī ceļus līdz apstiprināšanai; tas, vai Sabiedrības novērtētie mērījumi tiek uzskatīti par stabiliem un jutīgiem slimības progresēšanas mērījumiem; vai RMAT apzīmējums, “Breakthrough Therapy” apzīmējums vai jebkurš paātrināts ceļš, ja tas tiks piešķirts, novedīs pie apstiprinājuma no regulatora; Sabiedrības spēja vajadzības gadījumā veikt un finansēt AMT-130 III fāzes vai apstiprinošu pētījumu; Sabiedrības spēja turpināt veidot un uzturēt infrastruktūru un personālu, kas nepieciešams tās mērķu sasniegšanai; Sabiedrības efektivitāte pašreizējo un turpmāko klīnisko pētījumu un regulatīvo procesu pārvaldībā; Sabiedrības spēju pierādīt gēnu terapijas kandidātu terapeitisko ieguvumu klīniskajos pētījumos; gēnu terapijas nepārtrauktu attīstību un pieņemšanu; Sabiedrības spēju iegūt, uzturēt un aizsargāt savu intelektuālo īpašumu; un Sabiedrības spēju finansēt savu darbību un piesaistīt papildu kapitālu pēc vajadzības un ar pieņemamiem nosacījumiem. Šie riski un nenoteiktība ir sīkāk aprakstīti sadaļā "Riska faktori" Sabiedrības periodiski ASV Vērtspapīru un biržu komisijai (SEC) iesniedzamajos dokumentos, tostarp tās 2025. gada 27. februārī SEC iesniegtajā gada pārskatā 10-K veidlapā, 2025. gada 9. maijā, 2025. gada 29. jūlijā un 2025. gada 10. novembrī SEC iesniegtajā ceturkšņa pārskatā 10-K veidlapā un citos dokumentos, ko Sabiedrība laiku pa laikam iesniedz SEC. Ņemot vērā šos riskus, nenoteiktību un citus faktorus, nevajadzētu nepamatoti paļauties uz šiem uz nākotni vērstajiem paziņojumiem, un, izņemot likumā noteiktos gadījumos, Sabiedrība neuzņemas pienākumu atjaunināt šos uz nākotni vērstos paziņojumus, pat ja nākotnē būs pieejama jauna informācija.

uniQure Kontakti:

INVESTORIEM:

Chiara Russo Tiešā: 781-491-4371 Mobilā: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

MEDIJIEM:

Toms Malone Tiešais: 339-970-7558 Mobilais:339-223-8541 t.malone@uniQure.com