Dārgie draugi no Hantingtona slimības kopienas,

Mēs vēlamies dalīties ar jaunāko informāciju par notiekošajiem pētījumiem saistībā ar SKY-0515 - pētāmo medikamentu, kas tiek pētīts Hantingtona slimības (HD) ārstēšanai. Šodien tika izplatīts zinātniskais paziņojums presei, un šīs vēstules mērķis ir izskaidrot jaunumus sabiedrībai saprotamākā un vieglāk lasāmā veidā.Mēs zinām, cik svarīgi HD skartajām ģimenēm un cilvēkiem ir saņemt skaidru un godīgu informāciju, un mēs pateicamies, ka veltāt laiku, lai to izlasītu.

Kas ir SKY-0515?

SKY-0515 ir pētniecisks, vienu reizi dienā lietojams perorāls medikaments, kas pašlaik ir pieejams tikai klīniskajos pētījumos. Tas nav apstiprināts lietošanai nevienas slimības gadījumā vai jebkurā valstī. Pētāmās zāles ir paredzētas, lai ietekmētu divus bioloģiskos faktorus, kas saistīti ar Hantingtona slimību:

• Mutants huntingtīns (mHTT) - anormāls proteīns, kas izraisa HD
• PMS1 - olbaltumviela, kas, iespējams, ir iesaistīta procesos, kuri saistīti ar slimības progresēšanu.
• Pētnieki pēta, vai šo bioloģisko marķieru izmaiņas laika gaitā varētu būt saistītas ar HD.

Kas tika paziņots 27. janvāra paziņojumā?

Paziņojumā tika iekļauti rezultāti, kas iegūti, veicot deviņu mēnešu starpposma analīzi, kurā tika analizēti cilvēki ar agrīnā HD stadijā, kuri piedalās 1. fāzes klīniskā pētījumā. Šis pētījums galvenokārt ir vērsts uz drošību un izpratni par to, kā pētāmās zāles darbojas organismā. Lūk, kas līdz šim novērots:

• Bioloģisko marķieru izmaiņas
• Cilvēkiem, kuri lietoja SKY-0515, tika novērots no devas atkarīgs mutētā huntingtīna līmeņa samazinājums asinīs.
• Lietojot lielāku pētīto devu, vidējais samazinājums bija aptuveni 62%.
• Tika novērots arī PMS1 mRNS samazinājums par aptuveni 26%.
• Tika pierādīts, ka pētāmās zāles sasniedz smadzenes, kas ir būtiski HD ārstēšanai.

Šie rezultāti liecina, ka SKY-0515 mijiedarbojas ar paredzētajiem bioloģiskajiem mērķiem. Pašlaik nav zināms, kā šīs izmaiņas ir saistītas ar simptomiem vai ilgtermiņa rezultātiem.

Ko mēs zinām par drošību?

• Līdz šim pētījumā SKY-0515 kopumā tika labi panests.
• Paziņotajos datos netika konstatētas būtiskas drošības problēmas.
• Turpinot pētījumus, joprojām tiek rūpīgi uzraudzīta drošība.

Vai tika mērīti simptomi vai funkcijas?

• Pētnieki apkopoja arī izpētes klīniskos novērtējumus, tostarp kombinēto rezultātu, ko sauc par salikto vienoto Hantingtona slimības novērtējuma skalu (cUHDRS), kurā novērtē kustības, domāšanu un ikdienas funkcijas.
• Vidējie rādītāji laika gaitā kopumā bija stabili, novērotas nelielas izmaiņas.
• Pēc deviņiem mēnešiem dalībniekiem, kuri lietoja SKY-0515, bija vērojami nelieli vidējie uzlabojumi salīdzinājumā ar sākotnējo līmeni.
• Tā kā šis ir agrīnas fāzes pētījums ar ierobežotu dalībnieku skaitu, šie rezultāti jāinterpretē piesardzīgi.
• Lai labāk saprastu, vai SKY-0515 var ietekmēt simptomus vai slimības progresēšanu, ir nepieciešami lielāki un ilgāki pētījumi.

Kādi pētījumi notiek pašlaik?

1. fāzes pētījums

• Reģistrācija ir pabeigta
• Dalībnieki turpina aklo pagarinājuma periodu.
• Papildu dati gaidāmi 2026. gada vidū

FALCON-HD 2/3 fāzes pētījums

• Pašlaik uzņemšana notiek Austrālijā, Jaunzēlandē un Gruzijā. Drīzumā tiks pievienotas arī citas valstis.
• Dalībnieki saņems ārstēšanu vai placebo vismaz 12-18 mēnešus.
• Šajā pētījumā turpmāk tiks novērtēta drošība, bioloģiskie marķieri un klīniskie rādītāji.

Sīkāka informācija ir pieejama ClinicalTrials.gov NCT06873334 un www.FALCON-HD.com.

Ko šis atjauninājums nozīmē HD kopienai?

Šie rezultāti liecina par agrīnu, bet nozīmīgu progresu SKY-0515 klīniskajā attīstībā. Rezultāti liecina, ka zālēm ir izmērāma bioloģiskā iedarbība, taču vēl ir pāragri spriest, ko tas varētu nozīmēt cilvēkiem, kuri slimo ar HD. SKY-0515 joprojām ir pētnieciska terapija, un, lai varētu izdarīt secinājumus par tās potenciālo nozīmi HD aprūpē, ir nepieciešami turpmāki pētījumi. Mēs joprojām esam apņēmušies pārredzami dalīties ar jaunāko informāciju, kad zinātniskais pētījums attīstīsies.

Turpiniet iesaistīties Tuvāko mēnešu laikā Skyhawk komandas locekļi piedalīsies kopienas pasākumos, konferencēs un tīmekļa semināros, ko rīko vairākas pacientu aizstāvības organizācijas, tostarp Hantingtona slimība Austrālijā, Hantingtona slimība Viktorijā, Hantingtona slimības asociācija Oklendā, Hantingtona slimības asociācija Amerikā, Hantingtona slimības asociācija Kanādā, Hantingtona slimības jauniešu organizācija, Factor-H, Hantingtona slimības asociācija Francijā un Hantingtona slimības asociācija Anglijā un Velsā. Šīs organizācijas sniegs informāciju par datumiem, laikiem un to, kā pievienoties, izmantojot savus ierastos kanālus, tāpēc aicinām sekot līdzi, lai uzzinātu jaunāko informāciju.

Mēs esam ļoti pateicīgi cilvēkiem un ģimenēm, kas piedalās pētījumos, kā arī aizstāvības organizācijām un kopienas locekļiem, kuri turpina atbalstīt HD pētījumus. Mēs zinām, ka sabiedrība ir ilgi gaidījusi progresu, un esam pateicīgi, ka, neraugoties uz neskaidrībām, jūs turpināt sadarboties ar mums. Paldies, ka paļaujaties uz pētniecību un uzticaties tai.

Mēs joprojām esam apņēmušies dalīties ar jaunāko informāciju, kad pētījums turpināsies.

Ar pateicību, Skyhawk Therapeutics komanda

-PRESES RELĪZE...

Skyhawk Therapeutics paziņo deviņu mēnešu starpposma rezultātus pacientiem no SKY-0515 kā Hantingtona slimības ārstēšanas līdzekļa 1. fāzes klīniskā pētījuma rezultātiem

Deviņu mēnešu laikā iegūtie rezultāti liecina, ka vidējais uzlabojums kombinētajā vienotajā Hantingtona slimības vērtējuma skalā, salīdzinot ar sākotnējo līmeni, ir +0,64 punkti, salīdzinot ar sagaidāmo cUHDRS stāvokļa pasliktināšanos simptomātiskiem pacientiem, kas, balstoties uz riska rādītāju svēršanu, deviņu mēnešu laikā ir -0,73 punkti. Skyhawk arī paziņo, ka SKY-0515 2/3 fāzes FALCON-HD pētījums ir paplašinājies visā pasaulē. Skyhawk ir ievadījusi devas vairāk nekā 90 pacientiem.

BOSTONA, Masačūsetsas štats, 2026. gada 27. janvāris - Skyhawk Therapeutics, Inc., klīniskās stadijas biotehnoloģiju uzņēmums, kas izstrādā jaunas mazmolekulāras terapijas metodes, lai modulētu svarīgus RNS mērķus, šodien paziņoja par pozitīviem rezultātiem, kas iegūti deviņu mēnešu starpposma analīzē par uzņēmuma pētāmo Hantingtona slimības (HD) ārstēšanu ar SKY-0515.

Lietojot SKY-0515, mHTT olbaltumvielu daudzums asinīs atkarībā no devas samazinās par 62%, lietojot 9 mg devu, un PMS1 mRNS daudzums atkarībā no devas samazinās par 26%. PMS1 ir somatisko CAG atkārtojumu paplašināšanās un HD patoloģijas galvenais virzītājspēks. SKY-0515 ir arī lieliski iedarbojies uz centrālo nervu sistēmu un kopumā ir bijis drošs un labi panesams.

Trīs, sešu un deviņu mēnešu laikā SKY-0515 1. fāzes klīniskā pētījuma C daļas pacientu kohortas pacientiem, kuri saņem SKY-0515, tika novērots vidējs uzlabojums salīdzinājumā ar sākotnējo līmeni. Pēc deviņiem mēnešiem, veicot apkopoto analīzi, šis uzlabojums ir +0,64 punkti, salīdzinot ar sagaidāmo cUHDRS pasliktināšanos pēc deviņiem mēnešiem simptomātiskiem pacientiem -0,73 punkti, pamatojoties uz tendences rādītāju svēršanu, izmantojot Enroll-HD un TRACK-HD.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘1. fāzes C daļas pacientu kohortas cUHDRS un tā komponenti 3, 6 un 9 mēnešu laikā pacientiem, kuri saņēma SKY-0515 nepārtraukti 9 mēnešus vienu reizi dienā, apkopojot datus par 4 mg un 9 mg (n=17)’, 2026. gada janvāris. Piezīme: Kļūdas stabiņi ir vidējās standartkļūdas; Propensity score weighting (n=325) tika veikta, izmantojot Enroll-HD un TRACK-HD.

“Mani ļoti iepriecina šie SKY-0515 1. fāzes C daļas pētījuma dati par drošību un agrīno efektivitāti pacientiem, kas liecina par cUHDRS novirzi no gaidāmās dabiskās vēstures pasliktināšanās trīs, sešu un deviņu mēnešu iepriekš noteiktajās analīzēs,’ teica Londonas Universitātes koledžas neiroloģijas profesors Eds Vailds. ”SKY-0515 turpina samazināt mHTT proteīna daudzumu vislielākajā mērā, kādu līdz šim pacientiem ir pierādījis jebkurš līdz šim pārbaudītais terapeitiskais līdzeklis, un klīniskie un biomarķieru dati liecina, ka zāles tiek labi panestas visās pārbaudītajās devās. SKY-0515 spēja samazināt gan mHTT, gan PMS1 piedāvā spēcīgu kombināciju, lai ārstētu Hantingtona slimību, izmantojot divus no tās galvenajiem patogēnajiem mehānismiem. Šie atklātā pētījuma rezultāti, kurus paredzēts apstiprināt pašlaik notiekošajā placebo kontrolētajā FALCON-HD pētījumā, ļauj cerēt uz nozīmīgu ietekmi uz cilvēkiem, kuri visā pasaulē sirgst ar HD un kuriem tāda perorāli lietojama huntingtīna līmeni pazeminoša terapija kā SKY-0515 būs patiesi izšķiroša.“

“Mūsu 1. fāzes pētījuma mērķis bija noteikt drošumu un biomarķieru aktivitāti,” teica Skyhawk Therapeutics pētniecības un izstrādes vadītājs Sergejs Pauškins, “un SKY-0515 biomarķieru atbildes reakcijas nepārtrauktā stiprība mūsu deviņu mēnešu starpposma datu analīzē - un potenciālā mērķa rādītāja cUHDRS uzlabošanās salīdzinājumā ar cUHDRS rādītāja pasliktināšanos pacientu dabiskās anamnēzes datos - uzsver SKY-0515 potenciālu kā labāko savā klasē HD slimību modificējošu terapiju. Šie starpposma dati ir svarīgs pagrieziena punkts SKY-0515 un uzsver Skyhawk platformas spēju nodrošināt pirmās savā klasē mazās molekulas postošu slimību ārstēšanai, kurām nav apstiprinātas slimību modificējošas terapijas.’

Hantingtona slimība ir reta, iedzimta un galu galā nāvējoša neirodeģeneratīva slimība, ar kuru slimo vairāk nekā 40 000 pacientu Amerikas Savienotajās Valstīs, bet visā pasaulē - simtiem tūkstošu. Pašlaik nav apstiprinātu ārstēšanas līdzekļu, kas palēninātu vai apturētu slimības progresēšanu. SKY-0515 ir perorāli lietojams pētniecisks mazmolekulārs RNS modulators, kas izstrādāts, izmantojot uzņēmuma jauno RNS modulēšanas platformu SKYSTAR®. SKY-0515 terapeitiski samazina gan HTT proteīnu, gan PMS1 proteīnu. PMS1 ir papildu galvenais somatisko CAG atkārtojumu ekspansijas un HD patoloģijas virzītājspēks, un tam būtu jāpapildina ieguvumi no mutantā HTT samazināšanas.

Uzņēmums Skyhawk šodien arī paziņoja, ka tā SKY-0515 2/3 fāzes pētījums FALCON-HD, kas uzsākts divpadsmit vietās Austrālijā un Jaunzēlandē, ir paplašinājies visā pasaulē. Skyhawk tagad ir ievadījusi SKY-0515 devas vairāk nekā 90 pacientiem. SKY-0515 ir pirmais Skyhawk medikaments klīniskajos pētījumos.

Skyhawk paredz līdz 2027. gada beigām klīnikā ieviest papildu mazmolekulāras zāles retu neiroloģisku slimību ārstēšanai, kurām nav apstiprinātu slimību modificējošu terapiju.

Par SKY-0515 1. fāzes klīnisko pētījumu

SKY-0515 1. fāzes klīniskais pētījums ir pirmais klīniskais pētījums ar cilvēkiem, kura mērķis ir novērtēt SKY-0515 drošību, panesamību, farmakokinētiku un farmakodinamiku veseliem brīvprātīgajiem un personām ar agrīnā stadijā esošu Hantingtona slimību (HD). Pētījums ir sadalīts trīs daļās. A un B daļā SKY-0515 novērtēja veseliem brīvprātīgajiem. C daļa ir dubultakls, placebo kontrolēts paralēls pētījums ar divām SKY-0515 un placebo devām personām ar agrīnu HD stadiju (HD-ISS 1., 2. vai viegla 3. stadija) 84 dienas, kam seko 12 mēnešu aktīvas ārstēšanas pagarinājums, kurā visi dalībnieki akli saņems vai nu mazu, vai lielu SKY-0515 devu. Pētījuma mērķis ir novērtēt mutantu HTT proteīnu un PMS1 mRNA. Pirmie pacienti saņēma devas SKY-0515 C daļā 2025. gada janvārī. Uzņemšana SKY-0515 pētījuma 1C fāzē ir pabeigta.

Par SKY-0515 2/3 fāzes FALCON-HD klīnisko pētījumu

FALCON-HD (NCT06873334) ir 2/3 fāzes randomizēts, dubultmaskēts, placebo kontrolēts, ar mainīgu devu, lai novērtētu SKY-0515 farmakodinamiku, drošību un efektivitāti 120 dalībniekiem ar 2. un agrīnās 3. stadijas HD 12 vietās Austrālijā un Jaunzēlandē un 400 dalībniekiem ar 2. un agrīnās 3. stadijas HD vairāk nekā 40 pasaules vietās. Atbilstošie pacienti saņems SKY-0515 vienu reizi dienā perorāli vienā no trim devu līmeņiem vai placebo vismaz 12 mēnešus ilgā ārstēšanas periodā. Pētījuma mērķis ir novērtēt SKY-0515 potenciālu modulēt RNS sazarošanu un samazināt mHTT un PMS1 proteīnu daudzumu, kas ir saistīti ar Hantingtona slimības patoloģiju. Papildu informāciju par FALCON-HD, tostarp par iesaistītajām vietām un atbilstības kritērijiem, var atrast vietnē ClinicalTrials.gov un www.FALCON-HD.com.

Par Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics ir klīniskās stadijas biotehnoloģiju uzņēmums, kas izmanto savu patentēto platformu SKYSTAR®, lai atklātu un izstrādātu mazmolekulāras RNS modulējošas terapijas pasaules visgrūtāk ārstējamām slimībām. Lai iegūtu vairāk informācijas, apmeklējiet www.skyhawktx.com.

Skyhawk Sazinieties ar Maura McCarthy Korporatīvās attīstības nodaļas vadītāja maura@skyhawktx.com