Sarepta Therapeutics paziņo par pētāmās Hantingtona slimības ārstēšanas metodes SRP-1005 klīniskās izpētes pieteikuma apstiprināšanu

Paredzams, ka pirmais klīniskais pētījums ar SRP-1005, kas pazīstams kā INSIGHTT, sāksies 2026. gada otrajā ceturksnī.

Kembridža, Masačūsetsas štats -(BUSINESS WIRE)- 2026. gada 4. februāris - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), līderis precīzās ģenētiskās medicīnas jomā reto slimību ārstēšanā, šodien paziņoja, ka Jaunzēlandes Zāļu un medicīnas ierīču drošības iestāde Medsafe ir apstiprinājusi klīniskās izpētes pieteikumu (CTA) pētījumam SRP-1005-101, kas pazīstams arī kā INSIGHTT. Sarepta plāno uzsākt šo pirmo klīnisko pētījumu ar SRP-1005 (agrāk ARO-HTT) 2026. gada otrajā ceturksnī. SRP-1005 ir pētāma neliela interferējošā RNS (siRNS) terapija Hantingtona slimības ārstēšanai.

INSIGHTT ir 1. fāzes daudzcentru devas palielināšanas pētījums, kurā novērtēs SRP-1005 zemādas devas lietošanas drošību un panesamību aptuveni 24 dalībniekiem. SRP-1005 izmanto progresīvu TfR1 (transferīna receptoru proteīna 1) pieeju, kurā izmanto monovalentu fragmentu antigēna saistīšanu (fAb), kas ir izstrādāts efektīvai piegādei centrālajā nervu sistēmā. Zemādas ievadīšana ir paredzēta, lai izvairītos no transferīna receptoru piesātināšanas un panāktu pastāvīgu un stabilu iekļūšanu caur asins smadzeņu barjeru. Preklīniskie dati ar SRP-1005 ir pierādījuši, ka ir iespējams panākt ievērojamu proteīna nomākumu galvenajos dziļo smadzeņu reģionos, tostarp putamenā un kaudātā, kā arī temporālajā un frontālajā smadzeņu garozā.

Par Hantingtona slimību Hantingtona slimība (HD) ir reta un galu galā letāla iedzimta neirodeģeneratīva slimība, kas tiek pārmantota no paaudzes paaudzē slimnieku ģimenēs. HD izraisa proteīna, ko sauc par huntingtīnu jeb HTT, gēna mutācija, kas izraisa pakāpenisku nervu šūnu bojāšanos smadzenēs, ietekmējot izziņas spējas, kustības un uzvedību. ASV aptuveni 40 000 cilvēku dzīvo ar simptomātisku HD, un vēl 200 000 cilvēku ir šīs ģenētiskās mutācijas nesēji, un viņiem ir risks saslimt ar šo slimību. Simptomi parasti parādās vecumā no 30 līdz 50 gadiem un laika gaitā pasliktinās, un katram slimā vecāka bērnam ir 50% iespēja, ka viņš pārmantos šo slimību. Pašlaik nav zināma ne ārstēšana, ne apstiprināta slimību modificējoša ārstēšana, kas novērstu tās pamatcēloni.

Par Sareptas siRNA platformu

Sareptas nākamās paaudzes siRNA platforma ir vērsta uz hroniski lietojamām neirodeģeneratīvo un plaušu slimību terapijām un ietver pētāmās terapijas:

• Sejas-kapulas-auguma muskuļu distrofija (FSHD)
• 1. tipa miotoniskā distrofija (DM1)
• 2. tipa spinocebelārā ataksija (SCA2)
• Idiopātiskā plaušu fibroze (IPF)
• Hantingtona slimība (HD)

Sarepta īsteno arī pirmsklīnisko programmu 1. tipa spinocebelārās ataksijas (SCA1) un 3. tipa spinocebelārās ataksijas (SCA3) ārstēšanai un ekskluzīvi sadarbojas ar Arrowhead Pharmaceuticals, lai izstrādātu terapiju skeleta muskuļu slimību ārstēšanai, plānojot līdz sešiem atklājumiem muskuļu vai centrālās nervu sistēmas traucējumu jomā.

Par Sarepta Therapeutics

Sarepta steidzami veic misiju: izstrādāt precīzu ģenētisko medicīnu retām slimībām, kas iznīcina dzīvības un saīsina nākotni. Mums ir vadošā pozīcija Dišēna muskuļu distrofijas (Dišēna) jomā, un mēs veidojam spēcīgu programmu portfeli muskuļu, centrālās nervu sistēmas un sirds slimību jomā. Lai iegūtu vairāk informācijas, lūdzu, apmeklējiet www.sarepta.com vai sekojiet mums LinkedIn, X, Instagram un Facebook.

Informācijas publicēšana internetā

Informāciju, kas var būt svarīga ieguldītājiem, mēs regulāri publicējam mūsu tīmekļa vietnes sadaļā ‘Ieguldītājiem’, kas atrodas šādā adresē. www.sarepta.com. Mēs aicinām investorus un potenciālos investorus regulāri iepazīties ar mūsu tīmekļa vietni, lai iegūtu svarīgu informāciju par mums.

Uz nākotni vērsti paziņojumi

Šajā paziņojumā presei ir iekļauti uz nākotni vērsti apgalvojumi. Šajā paziņojumā presei iekļautie apgalvojumi, kas nav vēsturiski fakti, var tikt uzskatīti par uz nākotni vērstiem apgalvojumiem. Tādi vārdi kā “uzskata”, “paredz”, “plāno”, “sagaida”, “gatavojas”, “plāno”, “plāno”, “potenciāls”, "iespējams" un līdzīgi izteicieni ir paredzēti, lai identificētu uz nākotni vērstus apgalvojumus. Šie uz nākotni vērstie apgalvojumi ietver apgalvojumus, kas saistīti ar mūsu prioritātēm, tehnoloģijām un pētniecības un izstrādes programmām; potenciālajiem ieguvumiem no SRP-1005; un paredzamajiem plāniem un starpposma mērķiem, tostarp mūsu cerībām uzsākt SRP-1005 ražošanu 2026. gada otrajā ceturksnī.

Šie uz nākotni vērstie apgalvojumi ir saistīti ar riskiem un nenoteiktību, no kuriem daudzi ir ārpus Sarepta kontroles. Zināmie riska faktori cita starpā ietver: panākumi pirmsklīniskajos un klīniskajos pētījumos, īpaši, ja tie balstās uz nelielu pacientu paraugu, nenodrošina to, ka arī turpmākie klīniskie pētījumi būs veiksmīgi, un turpmāko pētījumu rezultāti var neatbilst iepriekšējiem pozitīvajiem rezultātiem vai var neatbilst regulatīvo iestāžu prasībām par kandidātproduktu drošību un efektivitāti; atsevišķas programmas var nekad netikt virzītas uz priekšu klīnikā vai var tikt pārtrauktas dažādu iemeslu dēļ, tostarp regulatoru noteiktās klīniskās apturēšanas prasības un mums apturēt vai pārtraukt klīniskos pētījumus vai izmēģinājumus; ja faktiskais pacientu skaits, kas cieš no slimībām, kuras mēs cenšamies ārstēt, ir mazāks par aplēsto, var tikt negatīvi ietekmēti mūsu ieņēmumi un spēja sasniegt rentabilitāti; mēs varam nespēt īstenot savus uzņēmējdarbības plānus, tostarp izpildīt paredzētos vai plānotos regulatīvos starpposma mērķus un termiņus, klīniskās izstrādes plānus un produktus laist tirgū dažādu iemeslu dēļ, tostarp iespējamu finanšu un citu resursu ierobežojumu dēļ, ražošanas ierobežojumu dēļ, kas var nebūt paredzami vai savlaicīgi atrisināti, kā arī regulatīvo iestāžu, tiesu vai aģentūru lēmumu dēļ, piemēram, ASV Patentu un preču zīmju biroja lēmumu attiecībā uz patentiem, kas attiecas uz mūsu produktu kandidātiem; un riskiem, kas norādīti sadaļā “Riska faktori” Sarepta jaunākajā ceturkšņa pārskatā par 10 ceturkšņa veidlapu, kas iesniegts Vērtspapīru un biržu komisijai (SEC), kā arī citos SEC iesniegtajos dokumentos, ar kuriem jūs aicinām iepazīties.

Jebkurš no iepriekš minētajiem riskiem var būtiski un nelabvēlīgi ietekmēt Sabiedrības uzņēmējdarbību, darbības rezultātus un Sareptas parasto akciju tirdzniecības cenu. Sīkāku aprakstu par riskiem un nenoteiktību, ar ko saskaras Sarepta, var iegūt, iepazīstoties ar Sarepta iesniegtajiem SEC dokumentiem. Mēs brīdinām ieguldītājus nepaļauties uz šajā paziņojumā presei iekļautajiem uz nākotni vērstajiem apgalvojumiem. Sarepta neuzņemas saistības publiski atjaunināt savus uz nākotni vērstos paziņojumus, pamatojoties uz notikumiem vai apstākļiem pēc šī paziņojuma datuma, izņemot gadījumus, kad to pieprasa likums.

Skatīt avota versiju businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Ieguldītājs: Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Plašsaziņas līdzekļi: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Avots: Sarepta Therapeutics, Inc.