uniQure sniedz jaunāko regulatīvo informāciju

Cienījamā Hantingtona slimības kopiena,

Rakstām, lai dalītos ar jaunāko informāciju pēc mūsu nesenās A tipa sanāksmes ar ASV Pārtikas un zāļu pārvaldi (FDA). 2026. gada 2. martā uniQure izdeva paziņojumu presei, kurā ziņoja, ka no FDA ir saņemts galīgais sanāksmes protokols. Sanāksmes mērķis bija apspriest Bioloģiskās licences pieteikuma (BLA) datu paketi, lai atbalstītu AMT-130, uniQure pētāmās gēnu terapijas Hantingtona slimības gadījumā, paātrinātu apstiprināšanu.

FDA paziņoja, ka tā nevar piekrist, ka I/II fāzes pētījumu dati, salīdzinot ar ārējo kontroli, ir pietiekami, lai sniegtu primāros pierādījumus par efektivitāti, kas nepieciešami, lai pamatotu AMT-130 tirdzniecības pieteikumu. FDA stingri ieteica uniQure veikt perspektīvu, randomizētu, dubultmaskētu, dubultmaskētu, fiktīvas operācijas kontrolētu III fāzes pētījumu. uniQure plāno turpināt sadarboties ar FDA attiecībā uz III fāzes izstrādes apsvērumiem un 2026. gada otrajā ceturksnī plāno pieprasīt B tipa sanāksmi, lai turpinātu apspriest iespējamās pētījumu plānošanas pieejas.

Turklāt mēs arī informējām FDA par mūsu nodomu atjaunināt I/II fāzes statistiskās analīzes plānu, lai iekļautu četru gadu analīzi, ko mēs plānojam pabeigt 2026. gada trešajā ceturksnī. Mēs uzskatām, ka pagarinātā novērošana sniegs papildu ieskatu gan par līdz šim novērotās AMT-130 iedarbības noturību, gan lielumu. FDA protokolā atzīts, ka Hantingtona slimības gadījumā ir ievērojama neapmierināta vajadzība pēc slimību modificējošām terapijām, un apstiprināta aģentūras apņemšanās piemērot atbilstošu regulatīvo elastību, lai palīdzētu attīstīt drošas un efektīvas ārstēšanas iespējas. Mēs uzskatām, ka mūsu jaunie I/II fāzes dati vēl vairāk apstiprina nepieciešamību piemērot šo elastīgumu. Mēs arī apzināmies, cik būtiski ir, lai, apsverot regulatīvo elastīgumu, arī turpmāk tiktu uzklausītas pacientu balsis, un mēs joprojām esam apņēmušies nodrošināt, lai jūsu viedoklis arī turpmāk būtu galvenais virzībā uz priekšu.

Mēs joprojām esam dziļi uzticīgi HD kopienai un esam ļoti pateicīgi par jūsu nelokāmo atbalstu, ko esat izrādījuši šo mēnešu un gadu gaitā. Kopienas steidzamība ir reāla un saprotama, un mēs piekrītam jūsu apņēmībai veicināt nozīmīgu terapiju. Mēs uzskatām, ka AMT-130 ir liels potenciāls sniegt slimību modificējošu labumu. Mūsu komanda ir pilnībā koncentrējusies uz to, lai noteiktu vistiešāko un atbildīgāko regulatīvo ceļu, kas ļautu šo terapiju pēc iespējas ātrāk piedāvāt pacientiem. Mēs ar nepacietību gaidām papildu jaunāko informāciju, kad turpināsies mūsu regulatīvās diskusijas. Ja jums ir kādi jautājumi, lūdzu, rakstiet medinfo@uniqure.com vai zvaniet pa tālruni 1-866-520-1257.

Ar cieņu, Daniels Leonards Globālās pacientu aizstāvības nodaļas izpilddirektors

-PRESES RELĪZE-

uniQure sniedz jaunāko informāciju par AMT-130 Hantingtona slimības ārstēšanai

Leksingtona, Masačūsetsas štats un AMSTERDAMA, 2026. gada 2. marts (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), vadošais gēnu terapijas uzņēmums, kas attīsta pārveidojošas terapijas pacientiem ar nopietnām medicīniskām vajadzībām, šodien paziņoja, ka uzņēmums no ASV Pārtikas un zāļu administrācijas (FDA) ir saņēmis galīgo sanāksmes protokolu par A tipa sanāksmi, kas notika 2026. gada 30. janvārī, lai apspriestu AMT-130 - pētāmo gēnu terapiju Hantingtona slimības (HD) ārstēšanai.

FDA paziņoja, ka tā nevar piekrist, ka I/II fāzes pētījumu dati, salīdzinot ar ārējo kontroli, ir pietiekami, lai sniegtu primāros pierādījumus par efektivitāti, kas nepieciešami, lai pamatotu AMT-130 tirdzniecības pieteikumu. FDA stingri ieteica uniQure veikt perspektīvu, randomizētu, dubultmaskētu, dubultmaskētu, fiktīvas operācijas kontrolētu pētījumu. uniQure plāno turpināt sadarboties ar FDA attiecībā uz III fāzes izstrādes apsvērumiem un 2026. gada otrajā ceturksnī plāno pieprasīt B tipa sanāksmi, lai turpinātu apspriest iespējamās pētījumu plānošanas metodes.

“Lai gan, pamatojoties uz I/II fāzes datiem, mēs nepanācām vienošanos par iesniegšanas veidu, mēs uzskatām, ka mūsu datu kopums un ilgtspēja ir pamats turpināt būtisku dialogu par to, kā FDA deklarētā apņemšanās panākt regulatīvo elastību var tikt pienācīgi piemērota šajā situācijā,” teica uniQure izpilddirektors Mets Kapusta. “Mēs joprojām esam apņēmušies sadarboties ar FDA, lai noteiktu skaidru, zinātniski pamatotu un efektīvu turpmāko virzību attiecībā uz AMT-130. Mēs esam ļoti pateicīgi par Hantingtona slimības kopienas izturību un atbalstu un joprojām esam apņēmības pilni atbalstīt pacientus un viņu ģimenes locekļus, lai veicinātu šīs potenciāli pārveidojošās terapijas ieviešanu sabiedrībai, kurai tā ir nepieciešama.”

Par uniQure

uniQure īsteno gēnu terapijas solījumus - vienreizēju ārstēšanu ar potenciāli ārstnieciskiem rezultātiem. UniQure gēnu terapijas apstiprināšana hemofilijai B - vēsturisks sasniegums, kas balstīts uz vairāk nekā desmit gadus ilgu pētniecību un klīnisko izstrādi - ir nozīmīgs pavērsiens genomiskās medicīnas jomā, un tas ir sākums jaunai ārstēšanas pieejai hemofilijas pacientiem. uniQure pašlaik izstrādā patentētu gēnu terapiju pacientu ārstēšanai ar Hantingtona slimību, refraktāru temporālo lēcu epilepsiju, ALS, Fabri slimību un citām smagām slimībām. www.uniQure.com

uniQure uz nākotni vērsti paziņojumi

Šajā paziņojumā presei ir iekļauti uz nākotni vērsti apgalvojumi. Visi apgalvojumi, kas nav apgalvojumi par vēsturiskiem faktiem, ir uz nākotni vērsti apgalvojumi, kas bieži tiek apzīmēti ar tādiem terminiem kā “sagaidām”, “ticam”, “varētu”, “noteikt”, “aplēst”, “sagaidīt”, “mērķis”, “iecerēt”, “cerēt”, “var”, “plānot”, “potenciāls”, “prognozēt”, “projekts”, “cenšamies”, “vajadzētu”, “būs”, “darītu” un tamlīdzīgiem izteicieniem un šo terminu noliegumiem. Uz nākotni vērsti apgalvojumi ir balstīti uz vadības uzskatiem un pieņēmumiem, kā arī uz vadības rīcībā esošo informāciju šī paziņojuma presei sagatavošanas dienā. Šādu uz nākotni vērstu apgalvojumu piemēri ietver, bet neaprobežojas ar apgalvojumiem par: plāniem turpināt sadarbību ar FDA attiecībā uz AMT-130 izstrādes III fāzes apsvērumiem; plāniem pieprasīt B tipa sanāksmi ar FDA, kas notiks 2026. gada otrajā ceturksnī; un AMT-130 potenciālo labumu. Uzņēmuma faktiskie rezultāti var būtiski atšķirties no šajos uz nākotni vērstajos paziņojumos paredzētajiem rezultātiem daudzu iemeslu dēļ. Šie riski un nenoteiktība cita starpā ietver: riskus, kas saistīti ar Sabiedrības veiktajiem AMT-130 I/ll fāzes klīniskajiem pētījumiem, tostarp risku, ka šādi pētījumi nespēs uzrādīt pietiekamus datus, lai atbalstītu tālāku klīnisko attīstību vai apstiprinājumu; risku, ka būs pieejami papildu pacientu dati, kuru interpretācija atšķirsies no interpretācijas, kas izriet no galvenajiem datiem; riski, kas saistīti ar Sabiedrības mijiedarbību ar regulatīvajām iestādēm, kas var ietekmēt klīnisko pētījumu uzsākšanu, laiku un gaitu, kā arī apstiprināšanas ceļus; risks, ka mēs nespēsim saskaņot ar FDA vai citām regulatīvajām iestādēm mūsu gēnu terapijas kandidātu, tostarp AMT-130, apstiprināšanas ceļu; tas, vai Sabiedrības novērtētie mērījumi tiek uzskatīti par stabiliem un jutīgiem slimības progresēšanas mērījumiem; vai RMAT apzīmējums, “Breakthrough Therapy” apzīmējums vai jebkurš paātrināts ceļš, ja tas tiks piešķirts, novedīs pie apstiprinājuma; Sabiedrības spēja veikt un finansēt AMT-130 III fāzes vai apstiprinošo pētījumu; Sabiedrības spēja turpināt veidot un uzturēt infrastruktūru un personālu, kas nepieciešams tās mērķu sasniegšanai; Sabiedrības efektivitāte pašreizējo un turpmāko klīnisko pētījumu un regulatīvo procesu pārvaldībā; Sabiedrības spēju pierādīt gēnu terapijas kandidātu terapeitisko ieguvumu klīniskajos pētījumos; gēnu terapijas nepārtrauktu attīstību un pieņemšanu; Sabiedrības spēju iegūt, uzturēt un aizsargāt savu intelektuālo īpašumu; un Sabiedrības spēju finansēt savu darbību un piesaistīt papildu kapitālu pēc vajadzības un ar pieņemamiem nosacījumiem. Šie riski un nenoteiktība ir sīkāk aprakstīti sadaļā "Riska faktori" Sabiedrības periodiski ASV Vērtspapīru un biržu komisijai (SEC) iesniedzamajos dokumentos, tostarp tās gada pārskatos 10-K veidlapā, ceturkšņa pārskatos 10-Q veidlapā un citos dokumentos, ko Sabiedrība laiku pa laikam iesniedz SEC. Ņemot vērā šos riskus, nenoteiktību un citus faktorus, nevajadzētu pārāk paļauties uz šiem uz nākotni vērstajiem paziņojumiem, un, izņemot likumā noteiktos gadījumos, Sabiedrība neuzņemas pienākumu atjaunināt šos uz nākotni vērstos paziņojumus, pat ja nākotnē būs pieejama jauna informācija.

uniQure Kontakti:

INVESTORIEM:

Chiara Russo
Tiešais tālrunis: 781-491-4371
Mobilais tālrunis: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com MEDIJIEM:

Toms Malone Tiešais: 339-970-7558 Mobilais:339-223-8541
t.malone@uniQure.com