„uniQure“ paziņo par plānu iesniegt bioloģiskās zāles atļaujas pieteikumu (BLA) par preparātu AMT-130 Hantingtona slimības ārstēšanai

I/II fāzes pētījuma 3 gadu analīze var kalpot kā galvenais pamats bioloģisko zāļu reģistrācijas pieteikumam, lai saņemtu paātrinātu apstiprinājumu no FDA ~

Uzņēmums plāno iesniegt bioloģiskās zāles atļaujas pieteikumu 2026. gada trešajā ceturksnī

LEKSINGTONA, Masačūsetsa un AMSTERDAMA, 2026. gada 17. jūnijs (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), vadošais gēnu terapijas uzņēmums, kas attīsta transformatīvas terapijas pacientiem ar smagām medicīniskām vajadzībām, šodien paziņoja, ka nesen notikušajā B tipa sanāksmē ar ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) paziņoja, ka I/II fāzes pētījuma 3 gadu analīze būtu pieņemama kā galvenais pamats bioloģisko zāļu reģistrācijas pieteikumam (BLA) par AMT-130 paātrinātu apstiprināšanu Hantingtona slimības ārstēšanai. Turklāt FDA vēlas vienoties par apstiprinošā pētījuma plānu pirms BLA iesniegšanas, tostarp apsverot iespēju izmantot standarta ārstēšanas terapiju kā vienlaicīgu kontroli, nevis simulētu procedūru. FDA paziņoja, ka šajā jautājumā tā sadarbosies ar uniQure pēc iespējas ātrāk. Uzņēmums ir apņēmusies bez kavēšanās veikt apstiprinošo pētījumu un plāno pirms BLA iesniegšanas turpināt saskaņot ar FDA šāda pētījuma detaļas. Uzņēmums plāno iesniegt BLA 2026. gada trešajā ceturksnī.

“Šodienas paziņojums atspoguļo rezultātu, uz kuru mēs esam virzījušies visā mūsu ilgstošās sadarbības laikā ar FDA, un mēs esam dziļi pateicīgi par FDA patieso apņemšanos risināt neapmierinātās vajadzības, ar kurām saskaras amerikāņi, kuri dzīvo ar Hantingtona slimību,” teica uniQure izpilddirektors Mets Kapusta. “FDA ir piekritusi, ka mūsu pašreizējie klīniskie dati var pamatot bioloģiskās zāļu atļaujas (BLA) pieteikuma iesniegšanu tuvākajā nākotnē, un ir apņēmusies operatīvi sadarboties ar mums, lai saskaņotu nepieciešamā apstiprinošā pētījuma plānu. Līdz šim iegūto klīnisko datu konsekvence un pārliecinošums dod mums lielu pārliecību par produkta potenciālu radīt nozīmīgas pārmaiņas pacientu dzīvē. Mēs joprojām koncentrējamies uz to, lai AMT-130 pēc iespējas ātrāk un atbildīgi būtu pieejams pacientiem un viņu ģimenēm gan ASV, gan visā pasaulē.”

Uzņēmums plāno saņemt galīgos protokolus 30 dienu laikā pēc nesen notikušās B tipa sapulces.

AMT-130 ir saņēmis ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes (FDA) piešķirto „Regeneratīvās medicīnas progresīvās terapijas“ (RMAT) statusu — pirmo RMAT statusu attiecībā uz Hantingtona slimību —, kā arī „Pārraujošās terapijas“ statusu un „Ātrās izskatīšanas“ statusu.

Par AMT-130 I/II fāzes klīnisko programmu

UniQure veic divus daudzcentru, devas palielinošus I/II fāzes klīniskos pētījumus, lai izpētītu AMT-130 drošumu, panesamību un pētnieciskos efektivitātes signālus Hantingtona slimības ārstēšanai. Pamatojoties uz sadarbību ar FDA, tika panākta vienošanās, ka I/II fāzes pētījumu 1. un 2. kohortas datus var salīdzināt ar ārējo kontroli, kas iegūta no Enroll-HD dabiskās vēstures datu kopas, saskaņā ar iepriekš noteiktu statistiskās analīzes plānu, kas var kalpot par galveno pamatu BLA iesniegšanai.

ASV pētījumā kopumā 26 pacienti ar agrīnā stadijā esošu Hantingtona slimību tika randomizēti ārstēšanas grupā (n = 6 — zema deva; n = 10 — augsta deva) vai simulācijas (šama) procedūras grupā (n = 10). Ārstētajiem pacientiem tika veikta viena AMT-130 deva, izmantojot magnētiskās rezonanses attēlveidošanas (MR) vadītu, konvekcijas pastiprinātu stereotaktisku neiroķirurģisku ievadīšanu tieši striatumā (caudate un putamen). Pētījums sastāv no 12 mēnešu ilgā akla pamatpētījuma perioda, kam seko atklāta ilgtermiņa novērošana, kuras laikā ārstētie pacienti tiek novēroti piecus gadus. Vēl četri kontroles grupas pacienti pārgāja uz ārstēšanu. Eiropas atklātajā AMT-130 1b/2. fāzes pētījumā tika iekļauti 13 pacienti ar agrīnā stadijā esošu Hantingtona slimību (n = 6 — zema deva; n = 7 — augsta deva).

Trešajā kohortā tika iekļauti vēl 12 pacienti no dažādām pētījuma vietām ASV un ES. Šī kohorta tika randomizēta, lai izpētītu abas AMT-130 devas kombinācijā ar imūnsupresiju, izmantojot pašreizējo, iedibināto stereotaktiskās ievadīšanas procedūru.

Ceturtajā ASV bāzētajā pētījuma grupā iekļauti seši pacienti, un tajā tiek novērtēta AMT-130 lietošana lielās devās pacientiem, kuriem striatuma tilpums ir mazāks nekā pacientiem, kas iekļauti iepriekšējās pētījuma grupās.

Papildu informācija ir pieejama www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Par Hantingtona slimību

Hantingtona slimība ir reta, iedzimta neirodeģeneratīva slimība, kas izraisa motoriskus simptomus, tostarp horeju, uzvedības traucējumus un kognitīvo funkciju pasliktināšanos, kā rezultātā notiek pakāpeniska fiziskā un garīgā stāvokļa pasliktināšanās. Šī slimība ir autosomāli dominants stāvoklis, ko izraisa slimību izraisoša CAG atkārtojumu paplašināšanās huntingtīna gēna pirmajā eksonā, kas noved pie patoloģiska proteīna ražošanas un agregācijas smadzenēs. Aptuveni 75 000 cilvēku ASV¹ un Apvienotajā Karalistē³ slimo ar Hantingtona slimību, turklāt simtiem tūkstošu citu cilvēku ir risks to iedzimt. Neskatoties uz Hantingtona slimības skaidri nosakāmo etioloģiju, pašlaik nav apstiprinātu terapiju, kas ļautu aizkavēt slimības sākšanos vai palēnināt tās progresēšanu.

Par uniQure

uniQure pilda gēnu terapijas solījumu – vienreizējas ārstēšanas ar potenciāli izārstējošiem rezultātiem. uniQure gēnu terapijas apstiprināšana B tipa hemofilijas ārstēšanai – vēsturisks sasniegums, kas balstās uz vairāk nekā desmit gadu ilgu pētniecību un klīnisko attīstību – ir nozīmīgs pagrieziena punkts genomiskās medicīnas jomā un ievada jaunu ārstēšanas pieeju pacientiem, kuri slimo ar hemofiliju. uniQure šobrīd attīsta virkni patentētu gēnu terapiju pacientu ārstēšanai, kuri slimo ar Hantingtona slimību, refrakteru temporālās daivas epilepsiju, Fabri slimību un citām smagām slimībām. www.uniQure.com

uniQure uz nākotni vērsti paziņojumi

Šajā preses relīzē ir iekļauti nākotnes prognozes paziņojumi Vērtspapīru likuma 27A panta un Biržu likuma 21E panta izpratnē. Visi apgalvojumi, izņemot apgalvojumus par vēsturiskiem faktiem, ir nākotnes prognozes, kuras bieži vien norāda tādi termini kā “paredzēt”, “uzskatīt”, “varētu”, “noteikt”, “novērtēt”, “sagaidīt”, “mērķis”, “plānot”, “gaidīt ar nepacietību”, “varētu”, “plāno”, “potenciāls”, “prognozēt”, “paredzēt”, “censties”, “būtu jā”, “būs”, “būtu” un līdzīgiem izteicieniem, kā arī šo terminu noliegumiem. Prognozējošie apgalvojumi balstās uz vadības pārliecību un pieņēmumiem, kā arī uz informāciju, kas vadībai bija pieejama tikai šā ziņojuma sagatavošanas brīdī. Šo prognozējošo apgalvojumu piemēri ietver, bet neaprobežojas ar apgalvojumiem par: uzņēmuma plāniem veikt apstiprinošu pētījumu, tostarp par šāda pētījuma plānojumu, laiku, galapunktiem un kontroles grupu, kā arī saskaņot šo pētījumu ar FDA pirms BLA iesniegšanas, iespējamo vienlaicīgas standarta aprūpes kontroles grupas izmantošanu, nevis simulētas procedūras izmantošanu, un gaidas attiecībā uz BLA iesniegšanas laiku un AMT-130 paātrinātās apstiprināšanas saņemšanu. Uzņēmuma faktiskie rezultāti daudzu iemeslu dēļ var būtiski atšķirties no šajos nākotnes prognozējošajos paziņojumos paredzētajiem. Šie riski un nenoteiktības ietver, cita starpā: riskus, kas saistīti ar uzņēmuma AMT-130 I/II fāzes klīniskajiem pētījumiem, tostarp risku, ka šādi pētījumi nespēs turpināt uzrādīt datus, kas būtu pietiekami, lai pamatotu turpmāku klīnisko attīstību vai regulatīvo apstiprinājumu; risku, ka FDA galu galā secinās, ka I/II fāzes pētījumu dati nav pietiekami, lai pamatotu BLA vai paātrinātu apstiprinājumu; risku, ka kļūs pieejami papildu pacientu dati, kas radīs atšķirīgu interpretāciju nekā tā, kas iegūta no trešā gada datu analīzes; riski, kas saistīti ar uzņēmuma sadarbību ar regulatīvajām iestādēm, kas var ietekmēt klīnisko pētījumu uzsākšanu, grafiku un gaitu, kā arī ceļus uz regulatīvo apstiprinājumu; vai mērījumi, kurus uzņēmums izvērtē, tiek uzskatīti par ticamiem un jutīgiem slimības progresēšanas rādītājiem; vai RMAT statuss, “Breakthrough Therapy” statuss vai jebkura paātrinātā procedūra, ja tā tiks piešķirta, novedīs pie regulatīvā apstiprinājuma; Uzņēmuma spēja veikt un finansēt jebkādus nepieciešamos apstiprinošos pētījumus par AMT-130; Uzņēmuma spēja veiksmīgi pabeigt jebkādus nepieciešamos apstiprinošos pētījumus par AMT-130; risks, ka paātrinātai apstiprināšanai, ja tā tiks piešķirta, var tikt piemērotas pēcapstiprināšanas prasības, kuru izpilde ir sarežģīta vai dārga; uzņēmuma spēja turpināt veidot un uzturēt infrastruktūru un personālu, kas nepieciešams tā mērķu sasniegšanai; uzņēmuma efektivitāte pašreizējo un nākotnes klīnisko pētījumu un regulatīvo procesu vadībā; uzņēmuma spēja klīniskajos pētījumos pierādīt savu gēnu terapijas kandidātu terapeitisko lietderību; gēnu terapiju turpmāka attīstība un pieņemšana; uzņēmuma spēja iegūt, uzturēt un aizsargāt savu intelektuālo īpašumu; un uzņēmuma spēja finansēt savu darbību un piesaistīt papildu kapitālu pēc nepieciešamības un pieņemamos nosacījumos. Šie riski un nenoteiktības ir sīkāk aprakstīti sadaļā “Riska faktori” uzņēmuma periodiskajos dokumentos, kas iesniegti ASV Vērtspapīru un biržu komisijai („SEC”), tostarp tā gada pārskatā veidlapā 10-K, kas iesniegts SEC 2026. gada 2. martā, tā ceturkšņa pārskatā veidlapā 10-Q, kas iesniegts SEC 2026. gada 5. maijā, kā arī citos dokumentos, ko uzņēmums laiku pa laikam iesniedz SEC. Ņemot vērā šos riskus, nenoteiktības un citus faktorus, jums nevajadzētu pārmērīgi paļauties uz šiem nākotnes prognožu paziņojumiem, un, izņemot gadījumus, kad to prasa likums, uzņēmums neuzņemas pienākumu atjaunināt šos nākotnes prognožu paziņojumus, pat ja nākotnē kļūs pieejama jauna informācija.

uniQure Kontakti:

INVESTORIEM:

MEDIJIEM: Chiara Russo Tālrunis: 781-491-4371 Mobilais tālrunis: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Toms Malone Tiešais: 339-970-7558 Mobilais:339-223-8541
t.malone@uniQure.com