Jaunais pridopidīna apstiprinošais pētījums “PRECISE-HD” par Hantingtona slimību ir gatavs sākt dalībnieku rekrutēšanu jūnijā

Izlaišanas datums: 2026. gada 7. jūlijs

Cienījamā HD kopiena,

Mēs vēlētos sniegt jaunāko informāciju par apstiprinošo PRECISE-HD pētījums (Pridopidīna 3. fāzes pētījums, lai noteiktu klīnisko ietekmi un drošību Hantingtona slimības (HD) gadījumā), globāls klīniskais pētījums, kurā tiek novērtēts izpētes zāles pridopidīns cilvēkiem, kuri slimo ar Hantingtona slimību. Pētījums tagad ir iekļauts www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Ņemot vērā iepriekšējos pētījumos gūto pieredzi, plašo pacientu un pētniecības aprindu viedokli, kā arī regulatīvo iestāžu ieteikumus, PRECISE-HD pētījuma mērķis ir vākt svarīgus datus par pridopidīna efektivitāti un drošumu, un tas ir izstrādāts tā, lai iegūtu pārliecinošus datus, kas vēl vairāk atbalstītu regulatīvo novērtējumu. Pašlaik notiek pētījuma uzsākšana pētniecības centros, un paredzams, ka dalībnieku atlase pirmajās pētījuma vietās ASV sāksies 2026. gada jūnijā, vēlāk šajā gadā pakāpeniski tiks pievienotas vietnes citās valstīs.

Kas ir PRECISE-HD pētījums?

Pašlaik nav apstiprinātu ārstēšanas metožu, kas palēninātu vai apturētu Hantingtona slimības progresēšanu.

PRECISE-HD ir apstiprinošs 3. fāzes klīniskais pētījums, kurā novērtē pētāmās zāles pridopidīna (ko lieto kā perorālas kapsulas divas reizes dienā) efektivitāti un drošumu cilvēkiem, kuri slimo ar Hantingtona slimību. Pētījuma plānojums tika izstrādāts, ņemot vērā iepriekšējos pētījumus, Hantingtona slimības pacientu kopienas ieteikumus un apspriedes ar regulatīvajām iestādēm.

Pētījumā plānots iekļaut 400 cilvēki kas dzīvo ar Hantingtona slimību, sākot no slimības agrīnās līdz vidējai stadijai (kas definēta kā kopējās funkcionālās spējas (TFC) rādītājs 7–13) un kopējais motorisko funkciju rādītājs (TMS) ≥20, t. i., cilvēki, kuriem ir novērotas motoriskas izmaiņas vai ietekme uz patstāvīgu funkcionēšanu. Šīs populācijas mērķis ir nodrošināt atbilstošu terapijas potenciālās ietekmes uz slimības progresēšanu novērtējumu salīdzinājumā ar placebo.

PRECISE-HD sastāvēs no diviem secīgiem posmiem:

1. posms — placebokontrolēts (52 nedēļas): Dalībnieki saņem vai nu pridopidīnu, vai placebo (puse saņem pridopidīnu, otra puse — placebo). Ne dalībnieki, ne viņu ārsti nezina, ko tieši viņi saņem.

2. posms — atklāta turpinājuma pētījums (104 nedēļas): Visiem (atbilstošajiem) dalībniekiem, neatkarīgi no 1. posmā saņemtās ārstēšanas, tiks nozīmēta pridopidīna lietošana divu gadu garumā, kas ļaus pētniekiem novērtēt ilgtermiņa ietekmi kopumā līdz pat trim gadiem.

Pētījumā tiks novērtēti dažādi ar Hantingtona slimību saistīti rādītāji, un galvenais iznākuma rādītājs būs kombinētās Hantingtona slimības novērtēšanas skalas (cUHDRS) rezultāta izmaiņas no sākuma līdz 52. nedēļai. Tiks novērtēti arī vairāki citi rādītāji, tostarp funkcionālās spējas, motorika, kognitīvās funkcijas, runa un dzīves kvalitāte, kā arī pridopidīna drošība un panesamība.

Pētījumu plānots veikt līdz pat 75 pētījuma vietās visā pasaulē, tostarp ASV, ES, Apvienotajā Karalistē un Kanādā. Dalībnieku rekrutēšana pirmajās vietās ASV, visticamāk, sāksies 2026. gada jūnijā, bet vēlāk šajā gadā pakāpeniski tiks iekļautas arī pētījuma vietas citās valstīs.

Cilvēki, kuri vēlas saņemt vairāk informācijas par PRECISE-HD, var konsultēties ar savu neirologu vai Hantingtona slimības speciālistu. Viņi var arī sazināties ar vietējo Hantingtona slimības pacientu atbalsta organizāciju, lai saņemtu papildu norādījumus un atbalstu. Pētījuma komanda pētījuma norises vietās informētas piekrišanas procesa laikā izskaidros dalības nosacījumus, pētījuma procedūras, kā arī visus iespējamos riskus un ieguvumus.

Kas ir pridopidīns?

Pridopidīns ir izpētes stadijā esoša zāle, un tās drošība un efektivitāte vēl nav pierādīta; dalībniekiem dalība šajā pētījumā var sniegt vai nesniegt labumu.

Tā iedarbojas, aktivizējot smadzenēs proteīnu, ko sauc par sigma-1 receptoru (S1R), un to bieži dēvē par S1R agonistu. Ir pierādīts, ka S1R piedalās vairāku neiroprotektīvo signālceļu stimulēšanā, kuru darbība ir traucēta neirodeģeneratīvās slimībās, piemēram, Hantingtona slimībā. Šajā pētījumā tiks novērtēta pridopidīna klīniskā ietekme uz Hantingtona slimības progresēšanu.

Līdz šim klīniskajos pētījumos pridopidīnu ir saņēmuši vairāk nekā 1 600 cilvēki — lielākā daļa no tiem piedalījās Hantingtona slimības klīniskajos pētījumos —, un daži dalībnieki aktīvo ārstēšanu saņēma līdz pat septiņiem gadiem. Visos šajos pētījumos pridopidīnam kopumā ir novērots labvēlīgs drošības un panesamības profilsⁱ.

Kas finansē PRECISE-HD pētījumu?

PRECISE-HD to veic Prilenia un Ferrer, kuri sadarbībā kopīgi attīsta pridopidīnu. Prilenia ir privāts biofarmācijas uzņēmums, kura darbību virza nelokāma apņemšanās sasniegt izcilību zinātnē un paātrināt progresu to cilvēku labā, kuri slimo ar Hantingtona slimību (HD), amiotrofisko laterālo sklerozi (ALS) un citām neirodeģeneratīvām slimībām. Ferrer ir starptautisks farmācijas uzņēmums ar „B Corp“ sertifikātu, kas izmanto uzņēmējdarbību, lai cīnītos par sociālo taisnīgumu, un piedāvā revolucionārus risinājumus dzīvībai bīstamu slimību ārstēšanai vairāk nekā simts valstīs, arvien lielāku uzmanību pievēršot retām neiroloģiskām slimībām.

Prilenia un Ferrer arī veic pridopidīna izpēti 3. fāzes klīniskajā pētījumā saistībā ar ALS.

Lai iegūtu vairāk informācijas par šiem uzņēmumiem, lūdzu, apmeklējiet www.prilenia.com vai www.ferrer.com.

Lai iegūtu vairāk informācijas par PRECISE-HD, apmeklējiet www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) un PRECISE-HD pētījuma tīmekļa vietne (www.precisehdtrial.com) drīzumā tiks uzsākts.

⚠ Svarīga piezīme
Pridopidīns ir izpētes stadijā esoša zāle, un neviena regulatīvā iestāde nav apstiprinājusi tās lietošanu. Tās drošība un efektivitāte vēl nav pierādīta. Šī informācija ir paredzēta tikai informatīviem nolūkiem un nav uzskatāma par medicīnisko ieteikumu. Lūdzu, pirms pieņemat jebkādus lēmumus par ārstēšanu vai dalību klīniskajā pētījumā, konsultējieties ar savu ārstu.

Paziņojums presei