uniQure paziņo par jaunāko informāciju par AMT-130 gēnu terapijas I/II fāzes klīniskajiem izmēģinājumiem Hantingtona slimības ārstēšanai
~ Ar AMT-130 ārstētajiem pacientiem joprojām ir pierādījumi par saglabājušos neiroloģisko funkciju ar iespējamiem no devas atkarīgiem klīniskiem ieguvumiem salīdzinājumā ar iekļaušanas kritērijiem atbilstošu dabisko slimības vēsturi ~ ~ Vidējais CSF NfL turpina demonstrēt labvēlīgas tendences, kad 30 mēnešu laikā pacienti, kuri lieto mazas devas, ir zemākas par sākotnējo līmeni, bet pacienti, kuri lieto lielas devas, - tuvu sākotnējam līmenim. Lasīt vairāk...