Kategorija: Ziņas

LoQus23 Therapeutics paziņo par 35 miljonu sterliņu mārciņu lielu finansējumu, lai attīstītu jaunu medikamentu, kura mērķis ir kavēt somatisko paplašināšanos Hantingtona slimības gadījumā.

Kembridža, Apvienotā Karaliste, 2024. gada 2. oktobris - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), privāts biotehnoloģiju uzņēmums, kas pēta mazmolekulāras zāles, kuras varētu apturēt DNS nestabilitāti un palēnināt neirodeģenerāciju Hantingtona slimības, miotoniskās distrofijas un [...]

FDA piešķir PTC518 Hantingtona slimības programmai paātrināta marķējuma piešķiršanu

PTC518 ir iekšķīgi lietojams medikaments, kas samazina mutētā hantingtīna proteīna, kurš izraisa slimības progresēšanu, veidošanos. Programmas, kurām piešķirts ātrās izplatīšanas statuss, var gūt labumu no agrīnas mijiedarbības ar FDA, un tās var tikt [...]

Prilenia Pridopidīns Hantingtona slimības ārstēšanai apstiprināts Eiropas tirdzniecības atļaujas pārskatīšanai

Prilenia, klīniskās stadijas biotehnoloģiju uzņēmums, kas koncentrējas uz steidzamu misiju izstrādāt jaunas terapijas zāles, lai palēninātu neirodeģeneratīvo slimību un neiroloģiskās attīstības traucējumu progresēšanu, ir iesniedzis Eiropas Tirdzniecības [...]

IROS, Prilenia un Starptautiskā Hantingtona slimības asociācija sadarbojas pirmajā Hantingtona slimības (HD) pētījumā MENA reģionā

Abu Dhabi, UAE; June 19, 2024: IROS, an Abu Dhabi-based contract research organization (part of the M42 group), has partnered with Prilenia Therapeutics, a clinical-stage biotech company, and the International […]

uniQure paziņo par pozitīvu starpposma datu atjauninājumu, kas liecina par slimības progresēšanas palēnināšanos I/II fāzes pētījumos par AMT-130 HD ārstēšanai

"Mēs esam ļoti gandarīti par šiem jaunajiem datiem, kas liecina par statistiski nozīmīgu, no devas atkarīgu Hantingtona slimības progresēšanas palēnināšanos un NfL samazināšanos CSF 24 mēnešu laikā," [...]

Wave Life Sciences paziņo par pozitīviem 1.b/2a fāzes SELECT-HD pētījuma rezultātiem, pirmo reizi klīniski pierādot, ka Hantingtona slimības gadījumā tiek samazināta alēles selektīvā mutanta hantingtīna koncentrācija

Šodien Wave Life Sciences paziņoja par pozitīviem rezultātiem, kas iegūti SELECT-HD, mūsu 1b/2a fāzes placebo kontrolētā pētījumā, kurā novērtēta pētāmā terapija WVE-003. Šie rezultāti liecina, ka WVE-003 selektīvi samazina toksiskā, mutantā huntingtīna (mHTT) [...]

PTC šodien paziņoja daudzsološus 12 mēnešu rezultātus no 2. fāzes PIVOT-HD pētījuma par perorālo PTC518.  

12. mēnesī mutētā hantingtīna (mHTT) līmenis asinīs tika samazināts attiecīgi par 22% un 43% 5 mg un 10 mg devām. Līdzīgs rezultāts tika novērots cerebrospinālajā šķidrumā, kur [...]

Sage Therapeutics 2. fāzes pētījums pastiprina Hantingtona slimības kognitīvo ietekmi

Šīs nedēļas sākumā Sage Therapeutics paziņoja par SURVEYOR pētījuma rezultātiem, kurā kvantitatīvi novērtēja Hantingtona slimības kognitīvo ietekmi. Izmantojot HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), tika izmērīta atšķirība [...]

Jaunākās ziņas no Tuvajiem Austrumiem un Ziemeļāfrikas

IHA prezidents Sveins Olafs Olafs Olsens pagājušajā mēnesī Abū Dabī notikušajā MENA reto slimību kongresā bija galvenais runātājs par Hantingtona slimību. Viņš runāja par steidzamo nepieciešamību steidzami [...]

FDA piešķir uniQure reģeneratīvās medicīnas progresīvās terapijas (RMAT) statusu

Šodien mēs esam ļoti laimīgi Hantingtonas kopienā. Uniqure paziņoja, ka uzņēmums ir saņēmis reģeneratīvās medicīnas progresīvās terapijas (RMAT) "Izpētes gēnu terapijas AMT-130 [...]