Pētniecība

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Lasīt vairāk...

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Lasīt vairāk...

Šodien Wave Life Sciences paziņoja par pozitīviem rezultātiem, kas iegūti SELECT-HD, mūsu 1b/2a fāzes placebo kontrolētā pētījumā, kurā novērtēta pētāmā terapija WVE-003. Šie rezultāti liecina, ka WVE-003 selektīvi samazina toksiskā, mutantā huntingtīna (mHTT) proteīna līmeni un saglabā veselīgo, savvaļas tipa huntingtīna (wtHTT) proteīnu cilvēkiem ar Hantingtona slimību. Izmēģinājuma rezultātiAnalizē tika salīdzināts Lasīt vairāk...

12. mēnesī mutētā hantingtīna (mHTT) līmenis asinīs samazinājās par 22% un 43% attiecīgi 5 mg un 10 mg devām. Līdzīgs rezultāts tika novērots arī cerebrospinālajā šķidrumā, kur mHTT tika samazināts attiecīgi par 21% un 43%, lietojot 5 mg un 10 mg devas. Turklāt ārstēšana ar PTC518 izraisīja Lasīt vairāk...

Šīs nedēļas sākumā Sage Therapeutics paziņoja par SURVEYOR pētījuma rezultātiem, kurā kvantitatīvi novērtēja Hantingtona slimības kognitīvo ietekmi. Izmantojot HD kognitīvā novērtējuma bateriju (HD-CAB), tika mērīta atšķirība starp 29 veseliem brīvprātīgajiem un 40 dalībniekiem ar HD. Kā sekundāro rezultātu pētījumā novērtēja drošību un panesamību. Lasīt vairāk...

Šodien mēs esam ļoti laimīgi Hantingtonas kopienā. Uniqure paziņojums, ka uzņēmums ir saņēmis reģeneratīvās medicīnas progresīvās terapijas (RMAT) "apzīmējumu pētnieciskajai gēnu terapijai AMT-130 Hantingtona slimības gadījumā, ir vairāk nekā daudzsološs," saka IHA prezidents Sveins Olafs Olafs Olsens. RMAT "licences" pamatā ir Lasīt vairāk...

Veizmana institūta Izraēlā zinātnieki ir publicējuši pētījuma ar dzīvniekiem rezultātus, kas ir ļoti daudzsološi Hantingtona slimības ārstēšanai. Viņi ir atklājuši, ka divas mazas molekulas, ko sauc par SPI-24 un SPI-77, var efektīvi samazināt mutētā huntingtīna ekspresiju smadzenēs, atstājot normālu gēnu. Lasīt vairāk...

~ Ar AMT-130 ārstētajiem pacientiem joprojām ir pierādījumi par saglabājušos neiroloģisko funkciju ar iespējamiem no devas atkarīgiem klīniskiem ieguvumiem salīdzinājumā ar iekļaušanas kritērijiem atbilstošu dabisko slimības vēsturi ~ ~ Vidējais CSF NfL turpina demonstrēt labvēlīgas tendences, kad 30 mēnešu laikā pacienti, kuri lieto mazas devas, ir zemākas par sākotnējo līmeni, bet pacienti, kuri lieto lielas devas, - tuvu sākotnējam līmenim. Lasīt vairāk...