Kategorija: Pētniecība

UniQure Announces FDA Breakthrough Therapy Designation Granted to AMT-130 for the Treatment of Huntington’s Disease

~ Breakthrough Therapy designation based on clinical evidence from Phase I/II trials showing meaningful slowing of disease progression ~ ~ Additional regulatory update and guidance on the Biologics License Application […]

Update on the Phase II GENERATION HD2 study

Roche has announced the continuation of the GENERATION HD2 Phase II clinical trial evaluating tominersen in individuals with early signs of Huntington’s disease. Following an interim analysis by an independent committee, no […]

SOM Biotech paziņo 2.b fāzes pētījuma rezultātus

SOM Biotech iepazīstina ar 2.b fāzes pētījuma rezultātiem ar SOM3355, kas demonstrē unikālu profilu ar ievērojamiem horejas uzlabojumiem Hantingtona slimības pacientiem un drošu profilu bez miegainības, [...]

PTC Therapeutics noslēdz globālu licences un sadarbības līgumu ar Novartis par PTC518 Hantingtona slimības programmu

2024. gada 2. decembrī - PTC slēgšanas brīdī saņems $1,0 miljardu skaidrā naudā -- PTC ir tiesīgs saņemt līdz pat $1,9 miljardiem izstrādes, regulatīvo un pārdošanas starpposma vērtību -- PTC sadalīs peļņu ASV un [...]

Sage Therapeutics pārtrauc dalzanemdora izstrādi HD gadījumā

DIMENSION 2. fāzes pētījums neatbilda tā primārajam mērķrādītājam Dalzanemdor kopumā tika labi panests; jauni drošības signāli netika novēroti Pamatojoties uz šiem datiem, uzņēmums neplāno [...]

LoQus23 Therapeutics paziņo par 35 miljonu sterliņu mārciņu lielu finansējumu, lai attīstītu jaunu medikamentu, kura mērķis ir kavēt somatisko paplašināšanos Hantingtona slimības gadījumā.

Kembridža, Apvienotā Karaliste, 2024. gada 2. oktobris - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), privāts biotehnoloģiju uzņēmums, kas pēta mazmolekulāras zāles, kuras varētu apturēt DNS nestabilitāti un palēnināt neirodeģenerāciju Hantingtona slimības, miotoniskās distrofijas un [...]

Prilenia Pridopidīns Hantingtona slimības ārstēšanai apstiprināts Eiropas tirdzniecības atļaujas pārskatīšanai

Prilenia, klīniskās stadijas biotehnoloģiju uzņēmums, kas koncentrējas uz steidzamu misiju izstrādāt jaunas terapijas zāles, lai palēninātu neirodeģeneratīvo slimību un neiroloģiskās attīstības traucējumu progresēšanu, ir iesniedzis Eiropas Tirdzniecības [...]

uniQure paziņo par pozitīvu starpposma datu atjauninājumu, kas liecina par slimības progresēšanas palēnināšanos I/II fāzes pētījumos par AMT-130 HD ārstēšanai

"Mēs esam ļoti gandarīti par šiem jaunajiem datiem, kas liecina par statistiski nozīmīgu, no devas atkarīgu Hantingtona slimības progresēšanas palēnināšanos un NfL samazināšanos CSF 24 mēnešu laikā," [...]

Wave Life Sciences paziņo par pozitīviem 1.b/2a fāzes SELECT-HD pētījuma rezultātiem, pirmo reizi klīniski pierādot, ka Hantingtona slimības gadījumā tiek samazināta alēles selektīvā mutanta hantingtīna koncentrācija

Šodien Wave Life Sciences paziņoja par pozitīviem rezultātiem, kas iegūti SELECT-HD, mūsu 1b/2a fāzes placebo kontrolētā pētījumā, kurā novērtēta pētāmā terapija WVE-003. Šie rezultāti liecina, ka WVE-003 selektīvi samazina toksiskā, mutantā huntingtīna (mHTT) [...]

PTC šodien paziņoja daudzsološus 12 mēnešu rezultātus no 2. fāzes PIVOT-HD pētījuma par perorālo PTC518.  

12. mēnesī mutētā hantingtīna (mHTT) līmenis asinīs tika samazināts attiecīgi par 22% un 43% 5 mg un 10 mg devām. Līdzīgs rezultāts tika novērots cerebrospinālajā šķidrumā, kur [...]