Kategorija: Pētniecība

Atjauninājums no LoQus23

LoQus23 Therapeutics ir biotehnoloģiju uzņēmums, kas pēta mazmolekulāras zāles, kuras varētu apturēt patogēno tripletu paplašināšanos, kas ir Hantingtona slimības (HD), miotoniskās distrofijas [...]

Jauns 1. posma POINT-HD pētījums

Sākas jauns 1. posma POINT-HD pētījums par selektīvu huntingtīna līmeņa pazemināšanas pieeju Cienījamie Hantingtona slimības kopienas līderi, ņemot vērā jūsu lūgumu saņemt jaunāko informāciju par mūsu pētniecības darbu, mums ir prieks paziņot, ka […]

Kopsavilkums par “EHDN platformas sanāksmi par uniQure pirmajiem rezultātiem: Līdzšinējo rezultātu apkopojums”

Varšava, 2025. gada 19. novembris. Cienījamie biedri, Kā jūs, iespējams, zināt, vakar Eiropas Hantingtona slimības tīkls (EHDN) organizēja semināru par farmācijas uzņēmuma uniQure, kas nodarbojas ar Hantingtona slimības ārstēšanu, pirmajiem rezultātiem, kas [...]

uniQure sniedz jaunāko informāciju par AMT-130 Hantingtona slimības ārstēšanai

2025. gada 3. novembris Cienījamā Hantingtona slimības kopiena, Šodien mēs publicējām paziņojumu presei, kurā paziņojām, ka uniQure nesen notikušajā pirmsbioloģiskajā pārbaudē saņēma atsauksmes no ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes (FDA) par [...]

ADORE-DH - potenciālā cilmes šūnu terapija

ADORE-DH bija II fāzes pētījums par potenciālu cilmes šūnu terapiju HD ārstēšanai. Šī randomizētā, dubultmaskētā, placebo kontrolētā pētījuma, ko sponsorēja AZIDUS Brasil (pilna servisa klīnisko pētījumu organizācija), mērķis bija noskaidrot, vai [...]

uniQure paziņo par pozitīviem pamatpētījuma rezultātiem, kas iegūti, veicot I/II fāzes pētījumu ar AMT-130 pacientiem ar Hantingtona slimību

2025. gada 24. septembris, PDF versija ~ Pivotal pētījums sasniedza primāro beigu punktu; AMT-130 lielās devas pierādīja statistiski nozīmīgu 75% slimības palēnināšanos 36 mēnešu laikā, ko mēra ar cUHDRS, salīdzinot ar mērķa [...]

Skyhawk ziņo datus par C grupu

Iepriekš šodien Skyhawk sniedza turpmāk sniegto atjaunināto informāciju par SKY-0515 1. fāzes pētījuma C daļu. --Cienījamie Skyhawk draugi un kolēģi, Mēs ar prieku paziņojam, ka šodien ir pabeigta [...]

Prilenia un Ferrer sniedz jaunāko informāciju par Eiropas regulatīvo procesu attiecībā uz Pridopidīna lietošanu Hantingtona slimības gadījumā

2025. gada 25. jūlijs NAARDENA, Nīderlande & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Spānija - (BUSINESS WIRE)- "Prilenia Therapeutics B.V." un "Ferrer" šodien paziņoja, ka Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) Zāļu komiteja, kas atbildīga par zāļu [...]

PTC518 PIVOT-HD pētījums sasniedz primāro beigu punktu

5. maijs, 2025 PDF versija - Pētījums sasniedza primāro beigu punktu ar no devas atkarīgu HTT olbaltumvielu samazināšanos asinīs 12. nedēļā - - Labvēlīgas no devas atkarīgas tendences 2. posma klīniskajās skalas [...]

UniQure paziņo, ka FDA piešķīrusi AMT-130 piešķirto caurviju terapijas nosaukumu Hantingtona slimības ārstēšanai

~ Izšķirošās terapijas apzīmējums, pamatojoties uz klīniskajiem pierādījumiem, kas iegūti I/II fāzes pētījumos, kuri liecina par nozīmīgu slimības progresēšanas palēnināšanos ~ ~ Papildu regulējuma atjauninājumi un norādījumi par Bioloģisko zāļu licences pieteikumu [...]