Pētniecība

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of Lasīt vairāk...

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 Lasīt vairāk...

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Lasīt vairāk...

Prilenia, klīniskās stadijas biotehnoloģiju uzņēmums, kas koncentrējas uz steidzamu misiju izstrādāt jaunas terapijas zāles, lai palēninātu neirodeģeneratīvo slimību un neiroloģiskās attīstības traucējumu progresēšanu, ir iesniedzis Eiropas Zāļu aģentūrai (EMA) Eiropas tirdzniecības atļaujas pieteikumu (MAA) attiecībā uz pridopidīnu kā Hantingtona slimības (HD) ārstēšanas līdzekli. MAA Lasīt vairāk...

"Mēs esam ļoti gandarīti par šiem jaunajiem datiem, kas liecina par statistiski nozīmīgu, no devas atkarīgu Hantingtona slimības progresēšanas palēnināšanos un NfL samazināšanos CSF 24 mēnešu laikā," paziņoja uniQure galvenais ārsts Valids Abi-Sābs (Walid Abi-Saab). "Mēs uzskatām, ka šis ir pirmais klīniskais pētāmo zāļu klīniskais pētījums, kas veikts, lai Lasīt vairāk...

Šodien Wave Life Sciences paziņoja par pozitīviem rezultātiem, kas iegūti SELECT-HD, mūsu 1b/2a fāzes placebo kontrolētā pētījumā, kurā novērtēta pētāmā terapija WVE-003. Šie rezultāti liecina, ka WVE-003 selektīvi samazina toksiskā, mutantā huntingtīna (mHTT) proteīna līmeni un saglabā veselīgo, savvaļas tipa huntingtīna (wtHTT) proteīnu cilvēkiem ar Hantingtona slimību. Izmēģinājuma rezultātiAnalizē tika salīdzināts Lasīt vairāk...

12. mēnesī mutētā hantingtīna (mHTT) līmenis asinīs samazinājās par 22% un 43% attiecīgi 5 mg un 10 mg devām. Līdzīgs rezultāts tika novērots arī cerebrospinālajā šķidrumā, kur mHTT tika samazināts attiecīgi par 21% un 43%, lietojot 5 mg un 10 mg devas. Turklāt ārstēšana ar PTC518 izraisīja Lasīt vairāk...

Šīs nedēļas sākumā Sage Therapeutics paziņoja par SURVEYOR pētījuma rezultātiem, kurā kvantitatīvi novērtēja Hantingtona slimības kognitīvo ietekmi. Izmantojot HD kognitīvā novērtējuma bateriju (HD-CAB), tika mērīta atšķirība starp 29 veseliem brīvprātīgajiem un 40 dalībniekiem ar HD. Kā sekundāro rezultātu pētījumā novērtēja drošību un panesamību. Lasīt vairāk...

Šodien mēs esam ļoti laimīgi Hantingtonas kopienā. Uniqure paziņojums, ka uzņēmums ir saņēmis reģeneratīvās medicīnas progresīvās terapijas (RMAT) "apzīmējumu pētnieciskajai gēnu terapijai AMT-130 Hantingtona slimības gadījumā, ir vairāk nekā daudzsološs," saka IHA prezidents Sveins Olafs Olafs Olsens. RMAT "licences" pamatā ir Lasīt vairāk...