Vai esat kādreiz aizdomājušies, kāda ir patiesā vērtība, ko zāļu izstrādes procesā sniedz partnerība starp nozari, pacientu grupām un pacientu kopienu? Kā cilvēks, kurš dažādos savas dzīves posmos ir bijis iesaistīts katrā no šīm jomām, es varu jums no pirmavota teikt, ka - tas ir ļoti liels jautājums. Pacientu grupas un sabiedrība ir jāiesaista visos zāļu izstrādes posmos, ja mēs patiešām vēlamies panākt klīnisko pētījumu attīstību.

Mans pacientu aizstāvības ceļojums sākās 15 gadu vecumā, kad pirmo reizi uzzināju, ka manai mammai ir Hantingtona slimība (HD), jo pirmos 5-7 gadus viņai tika noteikta nepareiza diagnoze. Sākotnēji ārsti viņai diagnosticēja smagu depresiju un garastāvokļa svārstības, savukārt kaimiņi domāja, ka viņa slikta līdzsvara un ļenganu kustību dēļ dienas laikā dzer. Visas šīs pazīmes izrādījās HD simptomi.

Pēc dažiem gadiem, kad es sāku izprast šo jauno normu, es nolēmu iesaistīties sabiedrības dzīvē, rīkojot līdzekļu vākšanas pasākumus un veicinot izpratni par HD. Galu galā es uzņēmos dažādus vadošus amatus pacientu grupās, lai palīdzētu atbalstīt HD kopienas neapmierinātās vajadzības. Vienubrīd es pat nodibināju pacientu organizāciju, kuras mērķis bija atbalstīt jauniešus ar retām un hroniskām slimībām.

Tagad man ir privilēģija pārraudzīt pacientu aizstāvību un iesaistīšanu nelielā biotehnoloģiju uzņēmumā, kas darbojas HD jomā. Lūk, ko esmu iemācījies:

1. Pacientu grupām un pacientu kopienas locekļiem ir būtiska nozīme zāļu izstrādē. Viņi ir tie, kam ir dzīves pieredze un kas izprot slimību tā, kā to nevar atrast mācību grāmatās vai laboratorijā.

2. Daloties pieredzē ar biotehnoloģiju un farmācijas uzņēmumiem, pacienti var palīdzēt veidot notiekošos pētījumus, tostarp par to, kādām slimībām tiek pievērsta uzmanība, kādi galīgie rādītāji tiek pētīti izmēģinājumos un kā no pacienta viedokļa izskatās panākumi. Atgriezeniskā saite var notikt, izmantojot vieslekciju iespējas uzņēmuma darbiniekiem, klīnisko pētījumu izstrādi, izglītojošus materiālus, kā izplatīt informāciju par dalību klīniskajos pētījumos un daudzas citas iespējas!

3. Pacientu ieguldījums ir svarīgs visos zāļu izstrādes posmos no atklāšanas līdz apstiprināšanai: palīdzot pētniekiem izprast slimību, palīdzot izstrādāt un pieņemt darbā klīnisko pētījumu stratēģijas, aizstāvot terapijas pieejamību, ja tā tiek apstiprināta, un daloties pieredzē par apstiprinātajām terapijām.

Lai partnerība būtu veiksmīga, pacientu grupai un kopienas locekļiem ir jāiesaistās, uzdodot jautājumus vai paceļot roku, lai palīdzētu virzīt pētniecību uz priekšu. Izaiciniet uzņēmumus par to, ko tie zina par slimībām un to darba statusu. Lai veicinātu inovācijas, jo īpaši reto slimību jomā, noteikti ir vajadzīgs vesels ciems. Vēl vairāk slimības, kurām nav ārstēšanas. Tiem no jums, kuri jau ir iesaistījušies kādā no šīm iespējām, paldies, ka turpināt aizstāvēt, lai palīdzētu mainīt situāciju zāļu izstrādes jomā!

Sets Rotbergs ir valstī atzīts pacientu līderis, veselības aprūpes nozares profesionālis un TEDx runātājs. Pēc savas mātes 17 gadus ilgās cīņas ar Hantingtona slimību (HD) Sets par savu misiju izvirzīja uzlabot pacientu pieredzi veselības aprūpē. Pašlaik viņš pārrauga pacientu aizstāvības un iesaistes pasākumus uzņēmumā Prilenia, un šajā rakstā paustie viedokļi ir Prilenia darbinieka viedoklis.

Lūdzu, ņemiet vērā, ka šis viesis blog post ir sponsorē Prilenia.