
uniQure sniedz jaunāko regulatīvo informāciju
Cienījamā Hantingtona slimības kopiena, Mēs rakstām, lai dalītos ar jaunāko informāciju pēc mūsu nesenās A tipa sanāksmes ar ASV Pārtikas un zāļu pārvaldi (FDA). 2. martā,
Nākotne vēl nekad nav bijusi cerīgāka
Šis ir īpaši aizraujošs laiks Hantingtona slimības pētniecībā. Neskaitāmi ārsti un zinātnieki visā pasaulē aktīvi iesaistās pētniecības projektos un klīniskajos pētījumos neiroloģijas jomā kopumā un īpaši Hantingtona slimības jomā.
Jaunākās pētniecības ziņas atrodamas šādos avotos:

Statuss: Aktīvs un jaunu darbinieku pieņemšana darbā
Mērķi un uzdevums: Šā pētījuma galvenais mērķis ir novērtēt SAGE-718 ietekmi uz kognitīvo veiktspēju un funkcionēšanu dalībniekiem ar HD.
Atrašanās vieta: Amerikas Savienotās Valstis, Austrālija, Kanāda un Apvienotā Karaliste.

Statuss: Reģistrēšanās slēgta
Mērķi un uzdevums: KINECT-HD2 ir atklāts atkārtots pētījums par valbenazīna lietošanas turpināšanu ar Hantingtona slimību saistītas horejas ārstēšanai.
Atrašanās vieta: Amerikas Savienotās Valstis un Kanāda

Statuss: Darbinieku pieņemšana darbā
Mērķi un uzdevums: Šis ir pirmais pētījums, kurā AMT-130 tika pārbaudīts cilvēkiem. Galvenais mērķis ir atrast drošu AMT-130 devu pieaugušajiem, kuriem ir pozitīvs HD gēna tests un kuriem ir agrīna HD stadija. Pētījumā arī tiks pētīts, kā organisms pārstrādā AMT-130, un tiks pētīts, kā tas varētu ietekmēt slimības progresēšanu.
Atrašanās vieta: Vācija, Polija un Apvienotā Karaliste

Statuss: Darbinieku pieņemšana darbā
Mērķi un uzdevums: Šajā pētījumā tiks novērtēts tominersēna drošums, biomarķieri un efektivitāte salīdzinājumā ar citām zālēm. placebo dalībniekiem ar prodromālu un agrīni manifestējošu Hantingtona slimība
Atrašanās vieta: Argentīna, Austrālija, Austrija, Apvienotā Karaliste, Dānija, Francija, Itālija, Kanāda, Jaunzēlande, Polija, Portugāle, Spānija, Šveice, Kanāda, Vācija, Šveice, Amerikas Savienotās Valstis

Statuss: Pabeigts
Mērķi un uzdevums: SOM3355 ir sekmīgi pabeigts 2.a fāzes pētījums ar HD un uzrādījis labvēlīgu drošības profilu bez neiroloģiskām vai neiropsihiatriskām blakusparādībām. 2.b fāzes devas noteikšanas izmēģinājumu programmai tika sniegti norādījumi, kas izrietēja no pirmspieteikuma diskusijām ar ASV Pārtikas un zāļu pārvaldi (FDA) un Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) zinātniskajiem ieteikumiem.
Atrašanās vieta: Francija, Vācija, Itālija, Polija, Spānija, Šveice, Apvienotā Karaliste, Spānija, Šveice, Vācija.

Statuss: Aktīvais
Mērķi un uzdevums: Šā pētījuma galvenais mērķis ir novērtēt PTC518 drošumu un farmakodinamisko iedarbību. salīdzinot ar placebo pacientiem ar HD.
Atrašanās vieta: Austrālija, Austrija, Francija, Itālija, Kanāda, Nīderlande, Jaunzēlande, Spānija, Kanāda, Jaunzēlande, Vācija, Apvienotā Karaliste

Statuss: Pabeigts
Mērķi un uzdevums: SELECT-HD pētījums bija globāls, daudzcentru, randomizēts, dubultmaskēts, placebo kontrolēts 1b/2a fāzes klīnisks pētījums, lai novērtētu WVE-003 vienas un vairāku pieaugošu intratekālo devu lietošanas drošību un panesamību cilvēkiem ar apstiprinātu HD diagnozi, kuriem ir agrīna slimības stadija un kuriem ir SNP3 saistībā ar citozīna adenīna-guanīna (CAG) paplašināšanos. Papildu mērķi ir novērtēt farmakokinētiku un pētnieciskos farmakodinamiskos un klīniskos rādītājus.
Atrašanās vieta: Austrālija, Apvienotā Karaliste, Dānija, Francija, Itālija, Lielbritānija, Kanāda, Nīderlande, Polija, Spānija, Nīderlande, Vācija, Spānija.

Statuss: Pabeigts - gaidām pridopidīna apstiprinājumu
Mērķi un uzdevums: PROOF-HD ir 3. fāzes, randomizēts, dubultmaskēts, placebo kontrolēts pētījums, kurā tiek vērtēta pridopidīna efektivitāte un drošība pacientiem ar agrīnu Hantingtona slimības stadiju.

Cienījamā Hantingtona slimības kopiena, Mēs rakstām, lai dalītos ar jaunāko informāciju pēc mūsu nesenās A tipa sanāksmes ar ASV Pārtikas un zāļu pārvaldi (FDA). 2. martā,

Harness Therapeutics nominē HRN001, pirmās klases zāļu kandidātu Hantingtona slimības ārstēšanai, un izveido klīnisko konsultatīvo padomi Kembridža, Apvienotā Karaliste, 2026. gada 16. februāris: Harness Therapeutics (‘Harness’), biotehnoloģiju uzņēmums, kas atraisa

Novartis Votoplam attīstība HD: tagad pieejama informācija par INVEST-HD 3. fāzes pētījuma 3. fāzes informāciju 3. februāris 2026 Cienījamā Hantingtona slimības kopiena, Mēs priecājamies dalīties ar jaunāko informāciju par...
EHDN un Enroll-HD 2024 Strasbūrā veikto klīnisko pētījumu jaunumi