uniQure heeft aangekondigd de patiënteninschrijving te hervatten op het hogere dosisniveau in de AMT-130 studie.

Een boodschap van uniQure aan de ZvH-gemeenschap

Beste leden van de Ziekte van Huntington gemeenschap,

Vanmorgen heeft uniQure een persbericht uitgegeven met een update over onze klinische proef met
AMT-130 (de naam van het studiegeneesmiddel) voor de Ziekte van Huntington (HD). Na een korte pauze
kondigde afgelopen augustus de inschrijving aan van patiënten op het hogere dosisniveau in de Europese fase
I/II klinische studie van AMT-130, heeft de Data Safety Monitoring Board (DSMB) van de studie
aanbevolen om de inschrijving van patiënten te hervatten met deze hogere dosis. Dit betekent dat de
onafhankelijke groep van deskundige HD-artsen alle beschikbare informatie bekeken.
en achtte de risico-batenverhouding van AMT-130 het waard om door te gaan.

De Europese en Amerikaanse delen van dit klinische programma zijn ontworpen om de veiligheid en
verdraagbaarheid van AMT-130, naast het helpen bepalen van de optimale dosis (hoeveel van de
geneesmiddel nodig is) om door te gaan naar een klinische studie in een laat stadium. De studie zal ook dienen als een vroege
evaluatie van het vermogen van AMT-130 om het huntingtin-eiwit te verlagen en elk daarmee verband houdend effect dat dit zou kunnen hebben
hebben op de ziekte.

Afgelopen zomer werd uniQure gewezen op enkele onverwachte ernstige reacties kort na
de toediening van AMT-130 in de groep met een hogere dosis in het onderzoek. Op dat moment kwam de DSMB bijeen
en besloten de inschrijving in de groep met de hogere dosis te onderbreken om de veiligheidsgebeurtenissen te onderzoeken en
om eventuele verzachtende maatregelen te bepalen. Na een grondig onderzoek heft de DSMB de pauze op omdat
hierboven vermeld. Meer details zijn te vinden in het persbericht van uniQure van vanmorgen. Het is
Het is belangrijk op te merken dat alle onverwachte veiligheidsincidenten bij de drie patiënten volledig zijn opgelost.

Wij willen onze diepste dankbaarheid betuigen aan de patiënten, families en klinische sites die
zich bij ons aansloten op onze reis om AMT-130 te onderzoeken als een mogelijke behandeling voor HD. Zonder uw
deelname, zou onze missie om transformerende therapieën te leveren niet mogelijk zijn. Wij kijken
kijken uit naar de voortzetting van het werk met de HD-gemeenschap en zullen updates blijven delen over
het AMT-130 klinische programma.

Met vriendelijke groet,

Daniel Leonard
Senior Director of Global Patient Advocacy, uniQure

Bekijk het document hier.