Prilenia bereikt laatste patiënt laatste bezoek in fase 3 PROOF-HD klinische studie voor de ziekte van Huntington

PROOF-HD is de enige late-stage studie bij de ziekte van Huntington gericht op klinische progressie; topline resultaten verwacht begin Q2 2023

NAARDEN, Nederland en WALTHAM, Mass., 28 maart 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., een biotechnologiebedrijf dat zich richt op de dringende missie om nieuwe therapeutica te ontwikkelen om de progressie van neurodegeneratieve ziekten en neurologische ontwikkelingsstoornissen te vertragen, kondigde vandaag aan dat de laatste deelnemer aan PROOF-HD, een wereldwijde fase 3-studie naar de ziekte van Huntington (HD), het laatste geplande bezoek van de geblindeerde behandelingsperiode heeft voltooid, wat de voltooiing van de hoofdstudie markeert. Bijna alle patiënten (98%) die in aanmerking kwamen, kozen ervoor om verder te gaan in de lopende open-label uitbreiding van PROOF-HD. De belangrijkste resultaten van de PROOF-HD-studie worden begin Q2 2023 verwacht.

De PROOF-HD-studie is uitgevoerd met de Huntington Studiegroep (HSG), een wereldleider in klinisch onderzoek voor HD en gewaardeerde medewerker voor Prilenia.

"Er is dringend behoefte aan behandelingen die het verloop van HD kunnen veranderen en hoop kunnen brengen aan individuen en families die door de ziekte worden getroffen," zei Dr. Michael R. Hayden, CEO en oprichter van Prilenia. "Ons team werkt ijverig om zo snel mogelijk de eerste resultaten aan de gemeenschap door te geven. Wij danken de Huntington Study Group en hun partners, de onderzoekers en vooral de deelnemers aan de studie en hun families voor hun bijdrage aan dit belangrijke onderzoek." 

PROOF-HD is een Fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van pridopidine (45 mg tweemaal daags gedurende 65 tot 78 weken), een orale, zeer selectieve en krachtige onderzoekstagonist van de sigma-1 receptor (S1R), wordt geëvalueerd bij mensen met HD. Het doel van de studie is het vermogen van pridopidine te evalueren om de functionele capaciteit van mensen met HD te behouden, met als primair eindpunt een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC)-score na 65 weken. Aan het onderzoek namen 499 personen deel en het werd uitgevoerd in de VS, Canada, Oostenrijk, Tsjechië, Frankrijk, Duitsland, Italië, Nederland, Polen, Spanje en het Verenigd Koninkrijk. De studie werd op tijd en volgens plan voltooid.

Over Pridopidine

Pridopidine (45 mg tweemaal daags) is een orale, zeer selectieve en krachtige onderzoeksagonist van S1R die tot nu toe in klinische studies een veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel heeft laten zien dat vergelijkbaar is met placebo. Het S1R-eiwit komt in hoge mate tot expressie in de hersenen en het ruggenmerg, waar het verschillende sleutelprocessen reguleert die vaak verstoord zijn bij verschillende neurodegeneratieve ziekten. Activering van de S1R door pridopidine stimuleert meerdere cellulaire routes, waaronder autofagie, axonaal transport, mitochondriale energieproductie en calciumhomeostase, die essentieel zijn voor de neuronale functie en overleving en kunnen leiden tot neuroprotectieve effecten.

Prilenia heeft de status van weesgeneesmiddel voor pridopidine bij HD en ALS in de VS en de EU. Bovendien werd pridopidine door de U.S. Food and Drug Administration (FDA) aangeduid als Fast Track voor de behandeling van HD.

Over Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

De Huntington Study Group (HSG), opgericht in 1993 in Rochester, NY, is een non-profit organisatie die bestaat uit 's werelds eerste en grootste samenwerkingsnetwerk van meer dan 800 deskundigen op het gebied van de ziekte van Huntington in meer dan 130 erkende onderzoekslocaties wereldwijd. HSG Clinical Research, Inc., een volledige dochteronderneming van de HSG, is een full-service klinische onderzoeksorganisatie die gespecialiseerd is in het uitvoeren van onderzoeken naar de ziekte van Huntington. De HSG biedt ook educatieve diensten aan voor professionals in de gezondheidszorg en zorgverleners over de behandeling van patiënten met HD. Ga voor meer informatie naar www.huntingtonstudygroup.org.

​

Prilenia Contact
Kristina Coppola
Hoofd bedrijfscommunicatie
info@prilenia.com