Vandaag, 25 april, maakte Prilenia de resultaten bekend van de PROOF-HD klinische proef voor de ziekte van Huntington. Sommige deelnemers toonden aanzienlijke voordelen van het medicijn Pridopidine, terwijl anderen helemaal geen voordeel hadden. 

Dit is veelbelovend omdat we voor het eerst een geneesmiddel hebben dat effect aantoont op de progressie van de ziekte en op cognitieve en motorische symptomen. - Dit is een prachtige stap voorwaarts, zegt Astri Arnesen, voorzitter van EHA. -Toch is ook het feit dat niet alle deelnemers die de behandeling kregen een positief effect hadden, enigszins teleurstellend.

Wat zijn de belangrijkste boodschappen van de resultaten van de Prilenia-studie?

"We gaan de goede kant op", zegt de voorzitter van The Internationale Vereniging HuntingtonSvein Olaf Olsen. De resultaten van de Prilenia-studie suggereren dat hun therapeutische aanpak veilig is en dat het voordelen heeft op belangrijke klinische maatregelen, zoals motorische en cognitieve symptomen van HD.

Niettemin is het belangrijk op te merken dat de studie heeft aangetoond dat je niet de gewenste verbetering/effect van Pridopidine op de symptomen van HD krijgt als je het mengt met andere medicijnen, zoals neuroleptica. "Maar je moet je ook realiseren dat Pridopidine geen geneesmiddel is dat ontworpen is om alle gevolgen van de ziekte van Huntington aan te pakken", zegt Svein Olaf Olsen.

Bovendien voldeed de Prilenia-studie niet aan het primaire eindpunt, namelijk een verbetering van de functionele capaciteit zoals gemeten door de Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity, en voldeed ook niet aan een belangrijk secundair eindpunt, namelijk een verbetering van de Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale. Het bedrijf suggereert dat het ontbreken van een significant effect op deze eindpunten verband kan houden met de andere geneesmiddelen die de deelnemers aan het onderzoek gebruikten.

In een persbericht van 25 april laat Prilenia weten:

  • Vooraf gespecificeerde analyses in PROOF-HD, waarbij patiënten met neuroleptica en chorea medicijnen werden uitgesloten, toonden klinisch significante en nominaal significante voordelen en verbeteringen ten opzichte van de uitgangswaarde van pridopidine in vergelijking met placebo op ziekteprogressie, motorische en cognitieve uitkomstmaten.
  • Q-Motor, een objectieve meting van de motorische functie, toonde robuuste gunstige effecten voor deelnemers die in PROOF-HD op verschillende tijdstippen met pridopidine werden behandeld.
  • In zowel PROOF-HD als de HEALEY ALS Platform trial werd pridopidine goed verdragen zonder ernstige behandelingsgerelateerde bijwerkingen.
  • Het primaire eindpunt van PROOF-HD (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) en het belangrijkste secundaire eindpunt (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) bereikten echter geen statistische significantie, waarbij het effect werd gemaskeerd door gelijktijdige medicatie.
  • Het bedrijf wil pridopidine bevorderen bij de ziekte van Huntington en amyotrofe laterale sclerose (ALS).

Wat betekent dit voor de HD gemeenschap? Krijgen we een medicijn op de markt?

"Het is veel te vroeg om een definitieve conclusie te trekken", zegt Svein Olaf Olsen. "HD is een complexe ziekte, met meerdere en impactvolle kenmerken. Het feit dat Pridopidine niet op alle fronten verbeteringen liet zien, betekent dat het bedrijf zeker niet helemaal tevreden is met het resultaat. Maar misschien waren de verwachtingen wat hoog gespannen. We zullen dus geen geneesmiddel krijgen dat alle symptomen van HD oplost of de ziekte kan stoppen, maar we krijgen misschien wel een geneesmiddel dat kan helpen om bijvoorbeeld enkele van de cognitieve of motorische veranderingen die met de ziekte gepaard gaan te verlichten. En dat is goed nieuws", aldus Olsen.

"Dit is vergelijkbaar met de zoektocht naar de behandeling van kanker, want je hebt nog steeds geen pil die bij alle soorten kanker helpt. Maar we zijn bezig met de ontwikkeling van nieuwe therapeutische geneesmiddelen voor HD. We zijn op weg", voegt Olsen eraan toe.

Ben je teleurgesteld? 

"Helemaal niet. Ik had op iets meer gehoopt. Ik, net als al mijn vrienden, hoopte op "De laatste snede!" "De definitieve oplossing". Ik ben ervan overtuigd dat je op een dag een pil of een injectie krijgt om HD te genezen, maar misschien zal de behandeling van HD in het begin meer een mix van verschillende medicijnen zijn en krijgen we medicijnen die niet voor iedereen geschikt zijn. Het belangrijkste punt in het persbericht van Prilenia is dat we een geneesmiddel hebben dat nuttig kan zijn. En het bedrijf zal zeker hard blijven werken om het geneesmiddel op de markt te brengen", besluit Svein Olaf Olsen.

Categorieën: NieuwsOnderzoek

0 reacties

Geef een antwoord

Avatar plaatshouder

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

nl_NLDutch