PTC Therapeutics deelt positieve tussentijdse gegevens van de PIVOT-HD klinische studie bij patiënten met de ziekte van Huntington

21 juni 2023

PDF versie

- Dose-afhankelijke verlaging van het Huntingtine (HTT)-eiwitgehalte in het bloed na 12 weken –
- Gunstig verdraagbaarheidsprofiel met geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen of NfL-pieken – 

- Conferentiegesprek en webcast worden gehouden 21 juni^st om 8:00 uur EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 juni 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) deelde vandaag tussentijdse gegevens van het 12 weken durende deel van de PIVOT-HD Fase 2-studie van PTC518 bij patiënten met de ziekte van Huntington (HD). De studie toonde een dosisafhankelijke verlaging aan van de Huntingtine (HTT)-eiwitniveaus in perifere bloedcellen, met een gemiddelde verlaging van 30% van de gemuteerde HTT-niveaus bij het dosisniveau van 10 mg. Bovendien was de blootstelling aan PTC518 in de cerebrospinale vloeistof (CSF) consistent met of hoger dan de ongebonden plasmaspiegels van het geneesmiddel.

Er werd ook aangetoond dat de behandeling met PTC518 goed werd verdragen, zonder behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen, geen meldingen van perifere neuropathie of dosisbeperkende toxiciteiten. Bovendien waren er geen CSF neurofilament light chain protein (NfL) behandelingsgerelateerde pieken, met een algemene trend naar verlaging van CSF NfL niveaus na 12 weken behandeling met PTC518.

"We zijn zeer tevreden met de bemoedigende gegevens van de PIVOT-HD interim-analyse die dosisafhankelijke HTT-verlaging, gewenste CSF-blootstelling en een gunstig verdraagbaarheidsprofiel aantonen zonder bewijs van behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen of CSF NfL-pieken", zegt Dr. Matthew Klein, Chief Executive Officer van PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD is een wereldwijde, placebogecontroleerde studie en bestaat uit twee delen: een initiële placebogecontroleerde fase van 12 weken gericht op de farmacologie en het farmacodynamische effect van PTC518, gevolgd door een placebogecontroleerd deel van 9 maanden. De studie zal aanvankelijk twee dosisniveaus omvatten, 5 milligram en 10 milligram, met de mogelijkheid om een derde dosisniveau van maximaal 20 milligram op te nemen.

Conferentiegesprek en webcast van vandaag 
PTC houdt vandaag om 8:00 uur EDT een conference call om dit nieuws te bespreken. Om telefonisch toegang te krijgen tot het gesprek kunt u klik hier om u te registreren en u krijgt inbelgegevens. Om vertragingen te voorkomen, raden we deelnemers aan om 15 minuten voor aanvang van de conference call in te bellen. De webcast conference call is toegankelijk via het Investor gedeelte van de PTC website op https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Een herhaling van het gesprek zal ongeveer twee uur na afloop van het gesprek beschikbaar zijn en zal gedurende 30 dagen na het gesprek worden gearchiveerd op de website van het bedrijf.

Over PTC518
PTC ontwikkelt een potentiële behandeling voor de ziekte van Huntington op basis van onze splicing-platformtechnologie. PTC518, een kleine molecule die oraal kan worden ingenomen, vermindert de productie van het gemuteerde Huntingtine-eiwit dat leidt tot beschadiging en afsterven van het neuron, wat resulteert in progressie van de ziekte. De oraal biobeschikbare kleine molecule dringt door de bloed-hersenbarrière, is selectief, titreerbaar en vloeit niet weg - wat belangrijke differentiatie-eigenschappen zijn.

Over de ziekte van Huntington
De ziekte van Huntington (HD) is een zeldzame, erfelijke, genetische aandoening van het centrale zenuwstelsel.¹ Het wordt veroorzaakt door een defect gen. Dit gen produceert een eiwit, Huntingtine genaamd, dat betrokken is bij het functioneren van de zenuwcellen in de hersenen (neuronen). Wanneer het gen defect is, produceert het een abnormaal (of gemuteerd) Huntingtine eiwit dat giftig is en neuronschade en neuronsterfte veroorzaakt.² HD treedt meestal op bij mensen van 30 of 40 jaar. Symptomen kunnen ook eerder in het leven optreden en dit wordt de Juveniele HD genoemd.^2,3 Er zijn ook gevallen van infantiele HD, waarbij de symptomen zich ontwikkelen bij kinderen jonger dan 10 jaar.² Hoewel de symptomen van persoon tot persoon verschillen, tast de ziekte voornamelijk de hersenen aan en resulteert in abnormale bewegingen, problemen met spreken, slikken en lopen, evenals een aantal andere symptomen waaronder gedrags-, cognitieve en motorische symptomen. ^4,5 Hoewel er therapieën zijn goedgekeurd voor specifieke ziekteverschijnselen, is er op dit moment geen genezing voor HD en zijn er geen goedgekeurde medicijnen die het begin van de ziekte vertragen of de ziekteprogressie vertragen.

Over PTC Therapeutics, Inc.
PTC is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van klinisch gedifferentieerde geneesmiddelen voor patiënten met zeldzame aandoeningen. Het innovatievermogen van PTC om nieuwe therapieën te vinden en producten wereldwijd te commercialiseren, vormt de basis voor investeringen in een robuuste en gediversifieerde pijplijn van transformatieve geneesmiddelen. De missie van PTC is om toegang te bieden tot de beste behandelingen voor patiënten die weinig tot geen behandelingsmogelijkheden hebben. De strategie van PTC is om gebruik te maken van zijn sterke wetenschappelijke en klinische expertise en wereldwijde commerciële infrastructuur om therapieën naar patiënten te brengen. PTC gelooft dat het op deze manier de waarde voor al zijn belanghebbenden kan maximaliseren. Voor meer informatie over PTC kunt u ons bezoeken op www.ptcbio.com en volg ons op Facebook, Instagram, LinkedIn en Twitter op @PTCBio.

Voor meer informatie:
Investeerders:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Media:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Toekomstgerichte verklaring
Dit persbericht bevat op de toekomst gerichte verklaringen zoals bedoeld in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht, met uitzondering van verklaringen over historische feiten, zijn op de toekomst gerichte verklaringen, met inbegrip van verklaringen over de toekomstige verwachtingen, plannen en vooruitzichten voor PTC, de strategie van PTC, met inbegrip van de verwachte timing van klinische proeven en studies, beschikbaarheid van gegevens, regelgevende indieningen en reacties en andere zaken, toekomstige activiteiten, toekomstige financiële positie, toekomstige inkomsten, verwachte kosten; en de doelstellingen van het management. Andere toekomstgerichte verklaringen kunnen worden aangeduid met de woorden "guidance", "plan", "anticipate", "believe", "estimate", "expect", "intend", "may", "target", "potential", "will", "would", "could", "should", "continue" en soortgelijke uitdrukkingen.

De daadwerkelijke resultaten, prestaties of verwezenlijkingen van PTC kunnen wezenlijk verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd door toekomstgerichte verklaringen die het bedrijf aflegt als gevolg van een verscheidenheid aan risico's en onzekerheden, waaronder risico's en onzekerheden met betrekking tot: de uitkomst van onderhandelingen over prijsstelling, dekking en terugbetaling met derde betalers voor PTC's producten of productkandidaten die PTC commercialiseert of in de toekomst kan commercialiseren; significante bedrijfseffecten, waaronder de effecten van industrie-, markt-, economische, politieke of regelgevende omstandigheden; veranderingen in belasting- en andere wetten, regelgeving, tarieven en beleid; de in aanmerking komende patiëntenbasis en het commerciële potentieel van PTC's producten en productkandidaten; PTC's wetenschappelijke benadering en algemene ontwikkelingsvoortgang; de toereikendheid van PTC's kasmiddelen en zijn vermogen om in de toekomst voldoende financiering te verkrijgen voor zijn voorzienbare en onvoorzienbare bedrijfskosten en kapitaaluitgaven; en de factoren die worden besproken in het gedeelte "Risicofactoren" van PTC's meest recente jaarverslag op formulier 10-K, evenals eventuele updates van deze risicofactoren die van tijd tot tijd worden ingediend in andere deponeringen van PTC bij de SEC. U wordt dringend verzocht al deze factoren zorgvuldig te overwegen.

Zoals bij elk farmaceutisch product in ontwikkeling, zijn er aanzienlijke risico's verbonden aan de ontwikkeling, reglementaire goedkeuring en commercialisering van nieuwe producten. Er zijn geen garanties dat een product goedkeuring zal krijgen of behouden in een bepaald gebied, of commercieel succesvol zal blijken. 

De toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht geven uitsluitend de visie van PTC weer op de datum van dit persbericht en PTC verbindt zich er niet toe of is niet van plan dergelijke toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien om werkelijke resultaten of wijzigingen in plannen, vooruitzichten, aannames, schattingen of projecties of andere omstandigheden die zich voordoen na de datum van dit persbericht weer te geven, tenzij dit wettelijk verplicht is. 

Referenties:

1. Wereldgezondheidsorganisatie, 2020. 8A01.10 Ziekte van Huntington. Beschikbaar op: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Geraadpleegd in oktober 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Bekijk originele inhoud:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

BRON PTC Therapeutics, Inc.