Vandaag zijn we erg blij in de Huntington gemeenschap. De aankondiging van Uniqure dat het bedrijf de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) heeft ontvangen.
"Aanwijzing voor de Investigational Gene Therapy AMT-130 in de ziekte van Huntington is meer dan veelbelovend", zegt voorzitter van IHA, Svein Olaf Olsen. De RMAT 'licentie' is gebaseerd op drie criteria. Het derde criterium is wat we merken in de Huntington familie, namelijk dat de resultaten tot nu toe in de trial veelbelovend moeten zijn. We weten dat de aankondiging en de beslissing van de FDA gebaseerd zijn op 29 mensen die hebben deelgenomen aan een klinische trial waarbij de patiënt direct in de hersenen is geïnjecteerd en in het gebied waar Huntington 'verwoest' aan het begin van de ontwikkeling van de ziekte. We hebben in de loop der jaren veel tegenslagen gehad.Â
"Laten we hopen dat de aankondiging van uniQure het begin is van goede feedback van de farmaceutische industrie. Sterker nog, we verdienen het", zegt Svein.
Bij het maken van de aankondiging zei Daniel Leonard, Senior Director of Global Patient Advocacy bij uniQure: "We kijken ernaar uit om onze samenwerking met de HD-gemeenschap voort te zetten om het AMT-130 programma zo snel mogelijk vooruit te helpen!".
Dutch 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian