Bij Maand 12 was mutant Huntingtine (mHTT) in het bloed verlaagd met respectievelijk 22% en 43% voor doses van 5mg en 10mg. Een vergelijkbaar resultaat werd gezien in cerebrospinaal vocht, waar mHTT was verlaagd met respectievelijk 21% en 43% voor doses van 5mg en 10mg. Bovendien resulteerde de behandeling met PTC518 in een opmerkelijke vertraging van de progressie van motorische symptomen op maand 12, zoals beoordeeld door de Total Motor Score (2,0 punten verslechtering voor 5mg en 1,3 punten verslechtering voor 10mg versus 4,9 punten verslechtering voor placebo).
IHA-voorzitter Svein Olaf Olsen zegt: "Dit is echt opwindend nieuws! Het is geweldig om resultaten van deze omvang te zien, vooral omdat PTC518 een gemakkelijk toe te dienen oraal geneesmiddel is met een gunstige verdraagbaarheid. Gefeliciteerd en dank aan PTC Therapeutics voor het werk dat ze doen. We kijken uit naar hun Fase 3 effectiviteitsstudie. Dat kan niet snel genoeg gebeuren."
Dutch 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian