Wave Life Sciences kondigt positieve resultaten aan van fase 1b/2a SELECT-HD-trial met de eerste klinische demonstratie van allelselectieve verlaging van mutant-Huntingtine bij de ziekte van Huntington

Vandaag heeft Wave Life Sciences positieve resultaten bekendgemaakt van SELECT-HD, onze Fase 1b/2a placebo-gecontroleerde studie waarin de onderzoekstherapie WVE-003 wordt geëvalueerd. Deze resultaten tonen aan dat WVE-003 selectief toxisch, mutant huntingtin (mHTT) eiwit verlaagt en gezond, wild-type huntingtin (wtHTT) eiwit behoudt voor personen met de ziekte van Huntington.

Resultaten
In de analyse werden deelnemers vergeleken die werden behandeld met drie intrathecale doses van 30 mg WVE-003
om de 8 weken aan deelnemers die placebo kregen en zagen het volgende:

• Significante, duurzame mHTT-verlaging tot 46%.
• Behoud van gezonde, wtHTT.
• WVE-003 werd over het algemeen veilig en goed verdragen.
• Statistisch significante correlatie van mHTT verlaging met vertraging van caudate verlies, die
  is een beeldvormingsbiomarker die klinische resultaten voorspelt.
• Hoewel deze studie niet werd uitgevoerd voor klinische resultaten, was het vertragen van de achteruitgang
  waargenomen voor Total Motor Score (TMS).

Wat gebeurt er nu?
Op basis van het succesvolle SELECT-HD onderzoek zullen de volgende stappen voor WVE-003 worden bepaald door bijeenkomsten
met de regelgevende instanties om het ontwikkelingstraject voor WVE-003 te bespreken, dat mogelijk een
versnelde goedkeuring en een open-label extensie (OLE) studie voor SELECT-HD.

Lees de brief aan de gemeenschap

Lees het persbericht