uniQure kondigt positieve tussentijdse data-update aan die de vertraging van de ziekteprogressie aantoont in fase I/II-onderzoek naar AMT-130 voor HD

"We zijn erg blij met deze nieuwe gegevens die een statistisch significante, dosisafhankelijke vertraging van de progressie van de ZvH en een verlaging van NfL in de liquor na 24 maanden laten zien," verklaarde Walid Abi-Saab, arts, medisch directeur van uniQure. "Wij geloven dat dit de eerste klinische studie is van een onderzoeksgeneesmiddel voor de ziekte van Huntington die bewijs levert van een potentieel klinisch voordeel op lange termijn en een vermindering van een belangrijke marker van neurodegeneratie. Bovendien bevinden we ons, gezien de eenmalige toediening van AMT-130, in een unieke positie om door te gaan met het verzamelen van patiëntenresultaten op langere termijn uit de Fase I/II studies om het opkomende therapeutische voordeel te ondersteunen. We kijken uit naar een eerste, multidisciplinaire RMAT-vergadering met de FDA later dit jaar om het potentieel voor versnelde klinische ontwikkeling van AMT-130 te bespreken."

Lees het volledige persbericht hier.