FDA kent Fast Track-aanwijzing toe aan programma voor de ziekte van Huntington van PTC518

PTC518 is een oraal geneesmiddel dat de productie vermindert van het gemuteerde Huntingtine-eiwit dat de progressie van de ziekte veroorzaakt. Programma's met een Fast Track-aanduiding kunnen profiteren van vroege interacties met de FDA en komen mogelijk in aanmerking voor prioriteitsbeoordelingen en versnelde goedkeuring. Dit volgt op de publicatie van 12 maanden tussentijdse gegevens van PTC's Fase 2-studie, waaruit bleek dat deelnemers die PTC518 kregen een dosisafhankelijke verlaging tot 43% van gemuteerd Huntingtine-eiwit in het bloed vertoonden. 

 "De toekenning van de Fast Track-aanwijzing aan het PTC518-programma ondersteunt verder het potentieel van PTC518 om een ziektemodificerende therapie te bieden aan patiënten met de ziekte van Huntington," zei Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer van PTC Therapeutics. 

Lees het persbericht hier.