LoQus23 Therapeutics kondigt een financiering van £35 miljoen aan voor de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel gericht op het remmen van somatische expansie bij de ziekte van Huntington

• Financiering geleid door het toonaangevende durfkapitaalbedrijf voor biowetenschappen Forbion, met deelname van bestaande investeerders SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) en Novartis Venture Fund (NVF).
• Leidend programma gericht tegen MutSβ komt in 2026 in de kliniek en biedt een mogelijk ziektemodificerende therapie voor de ziekte van Huntington.
• Forbion General Partner Rogier Rooswinkel treedt toe tot Raad van Bestuur

Cambridge, Verenigd Koninkrijk, 2 oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), een particulier biotechnologiebedrijf dat onderzoek doet naar geneesmiddelen op basis van kleine moleculen die DNA-instabiliteit zouden kunnen stoppen en neurodegeneratie zouden kunnen vertragen bij de ziekte van Huntington, myotone dystrofie type 1 en soortgelijke triplet repeat expansieziekten, kondigt vandaag de succesvolle afronding aan van haar Serie A-financiering van £35 miljoen (c.$43 miljoen). De financieringsronde werd geleid door Forbion, naast bestaande investeerders SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) en Novartis Venture Fund (NVF). Forbion General Partner Rogier Rooswinkel zal toetreden tot de Raad van Bestuur van LoQus23.

LoQus23 werd in 2019 opgericht door Entrepreneurs in Residence bij DDF Dr David Reynolds, Dr Caroline Benn, en Dr Ruth McKernan CBE, FMedSci en kreeg een zaaikapitaal van SV's Dementia Discovery Fund. In 2021 ontving het aanvullende zaaifinanciering van NVF. De onderneming heeft sindsdien een platform van tests en een reeks kleine moleculen MutSα- en MutSβ-remmers ontwikkeld die therapeutisch relevant zijn voor wel 30 ziekten met tripletherhaling, waaronder de ziekte van Huntington.

De Mismatch Repair (MMR) takken van het DNA Damage Repair (DDR) systeem repareren DNA inserties, deleties en misincorporatie fouten tijdens transcriptie en/of cellulaire replicatie, met twee hoofdroutes afhankelijk van de grootte van de mismatch - MutSα voor kleine mismatches en MutSβ voor grotere insertie / deletie lussen.

De ziekte van Huntington is een autosomaal dominante neurodegeneratieve aandoening waarvoor momenteel geen ziekteveranderende behandeling beschikbaar is en die alleen al in de VS 30.000 patiënten telt. Door zich te richten op somatische expansie hoopt LoQus23 het ontstaan en de progressie van de ziekte van Huntington te vertragen of zelfs te stoppen, een concept dat wordt ondersteund door genetische studies en recentelijk is versterkt door preklinische modellen.

De opbrengsten van de Serie A-financiering zullen voornamelijk worden gebruikt om de preklinische ontwikkeling en de eerste klinische studies van LoQus23's hoofdprogramma, een allosterische kleine molecule MutSβ-remmer, te ondersteunen. De Vennootschap bereidt zich voor op de klinische start van haar lead programma in 2026.

Dr David Reynolds, Chief Executive Officer van LoQus23 Therapeutics, zei: "Deze financiering zal ons in staat stellen belangrijke klinische gegevens te ontwikkelen om de ontwikkeling van ons opwindende leadprogramma te ondersteunen. De steeds groeiende hoeveelheid gegevens die wijzen op somatische expansie, veroorzaakt door afwijkend DNA-mismatchherstel, als de primaire boosdoener bij de ziekte van Huntington, biedt grote steun dat onze aanpak van het ontwikkelen van orale therapieën met kleine moleculen transformatief zal zijn voor patiënten met deze vreselijke erfelijke ziekte. We verwelkomen Forbion als de hoofdinvesteerder van deze ronde, naast onze bestaande investeerders van hoog kaliber, en kijken ernaar uit om te profiteren van hun steun en expertise."

Rogier Rooswinkel, General Partner bij Forbion en nieuw benoemd bestuurslid van LoQus23, zegt hierover: "Somatische expansie is een belangrijke oorzaak van triplet herhalingsziekten zoals de ziekte van Huntington. Bij somatische expansie lijkt MutSβ het meest veelbelovende en best gevalideerde doelwit, met de potentie om de progressie van de ziekte tot stilstand te brengen. LoQus23 neemt het voortouw in de ontwikkeling van allosterische kleine moleculen tegen MutSβ, en we kijken ernaar uit om met hen samen te werken om hun moleculen naar de kliniek te brengen en uiteindelijk ten goede te laten komen aan patiënten."

Bekijk het persbericht hier