PTC Therapeutics sluit een wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst af met Novartis voor het programma PTC518 voor de ziekte van Huntington

2 december 2024

- PTC ontvangt $1,0B in contanten bij de afsluiting van de overeenkomst - PTC ontvangt $1,0B in contanten bij de afsluiting van de overeenkomst.
- PTC komt in aanmerking voor maximaal $1,9B aan mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling, regelgeving en verkoop.
- PTC deelt winst in de V.S. en gedifferentieerde dubbelcijferige royalty's op nettoverkoop buiten de V.S. - PTC deelt winst in de V.S.
- Novartis zal de wereldwijde ontwikkeling, productie en commerciële verantwoordelijkheden op zich nemen na voltooiing van het placebogecontroleerde gedeelte van het lopende PIVOT-HD-onderzoek.
- PTC zal een conference call organiseren op 2 december 2024 om 8:30 uur EST-.

WARREN, N.J., 2 dec. 2024 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) kondigde vandaag de ondertekening aan van een exclusieve wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst met Novartis Pharmaceuticals Corporation, een dochteronderneming van Novartis AG (NYSE: NVS), voor zijn PTC518 Huntington-programma, dat verwante moleculen omvat. In het kader van de overeenkomst ontvangt PTC een vooruitbetaling van $1,0 miljard, tot $1,9 miljard aan mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling, regelgeving en verkoop, een winstaandeel in de VS en dubbelcijferige royalty's op verkopen buiten de VS.

"PTC518 is de toonaangevende orale ziektemodificerende therapie in ontwikkeling voor de ziekte van Huntington en de economische aspecten van deze overeenkomst zijn in overeenstemming met de belofte van deze behandeling," zegt Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer van PTC Therapeutics. "Deze samenwerking combineert de expertise van PTC in de ontwikkeling van kleine moleculaire splicing therapieën met de expertise van Novartis in de wereldwijde ontwikkeling en commercialisering van neurowetenschappelijke therapieën. We zijn verheugd om samen te werken met Novartis om het potentieel van PTC518 te versnellen voor de honderdduizenden HD-patiënten wereldwijd die behoefte hebben aan een therapie die goed wordt verdragen en een effectieve ziekte-modificerende therapie is. PTC zal de opbrengst van deze transactie gebruiken om ons splicingplatform uit te breiden en om commerciële en ontwikkelingsportefeuilleactiviteiten te ondersteunen."

"De ziekte van Huntington is een verwoestende, dodelijke familiale ziekte. Deze overeenkomst met PTC is bedoeld om onze neurowetenschappelijke pijplijn te versterken en weerspiegelt onze strategische focus en toewijding om nieuwe en mogelijk transformatieve benaderingen te onderzoeken voor neurodegeneratieve ziekten met een grote onvervulde behoefte," aldus Vas Narasimhan, CEO van Novartis. "We kijken ernaar uit om voort te bouwen op onze expertise in neurodegeneratieve ziekten en ervaring in HD met de intentie om deze potentiële eerste orale therapie in zijn klasse voor de HD-gemeenschap verder te ontwikkelen."

PTC518 werd ontdekt op basis van PTC's gevalideerde splicingplatform en wordt momenteel bestudeerd in de lopende Fase 2-studie PIVOT-HD. Tussentijdse resultaten, gerapporteerd in juni 2024, toonden aan dat de behandeling met PTC518 resulteerde in een duurzame, dosisafhankelijke vermindering van de mutantniveaus van het Huntingtine-eiwit (HTT) in bloed en cerebrospinaal vocht (CSF), evenals vroege signalen van dosisafhankelijk voordeel op belangrijke klinische metingen na 12 maanden.¹ Belangrijk is dat PTC518 een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel blijft vertonen.¹

Novartis zal de verantwoordelijkheid voor de ontwikkeling, productie en commercialisering van PTC518 op zich nemen na de voltooiing van het lopende placebogecontroleerde deel van PIVOT-HD, wat naar verwachting zal plaatsvinden in H1 2025.  

De bedrijven zullen de Amerikaanse winsten en verliezen delen op een 40/60 basis (40% PTC en 60% Novartis).

De afronding van de transactie is afhankelijk van de gebruikelijke voorwaarden, waaronder goedkeuring van de regelgevende instanties. De partijen verwachten dat de overeenkomst in het eerste kwartaal van 2025 zal worden gesloten.