UniQure kondigt afstemming met FDA aan over belangrijke elementen van versnelde goedkeuringsroute voor AMT-130

Gisteren publiceerde uniQure een persbericht waarin het de afstemming aankondigde met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over de belangrijkste elementen van een versneld goedkeuringstraject voor uniQure's AMT-130 programma voor de ziekte van Huntington. De belangrijkste punten zijn

- De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is het ermee eens dat gegevens van lopende fase I/II-onderzoeken in vergelijking met een externe controle met natuurlijke historie kunnen dienen als primaire basis voor een Biologics License Application (BLA) voor versnelde goedkeuring.

- FDA is het ermee eens dat de samengestelde Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) kan dienen als tussentijds klinisch eindpunt voor versnelde goedkeuring.

U kunt het volledige persbericht lezen hier.