Gisteren publiceerde uniQure een persbericht waarin het de afstemming aankondigde met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over de belangrijkste elementen van een versneld goedkeuringstraject voor uniQure's AMT-130 programma voor de ziekte van Huntington. De belangrijkste punten zijn
- De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is het ermee eens dat gegevens van lopende fase I/II-onderzoeken in vergelijking met een externe controle met natuurlijke historie kunnen dienen als primaire basis voor een Biologics License Application (BLA) voor versnelde goedkeuring.
- FDA is het ermee eens dat de samengestelde Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) kan dienen als tussentijds klinisch eindpunt voor versnelde goedkeuring.
U kunt het volledige persbericht lezen hier.
Dutch 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian