UniQure kondigt aan dat de FDA AMT-130 heeft aangewezen als doorbraaktherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington

~ Aanduiding als doorbraaktherapie gebaseerd op klinisch bewijs van fase I/II-onderzoek dat een significante vertraging van de ziekteprogressie laat zien

~ Aanvullende regelgevende update en richtlijnen voor het indienen van de Biologics License Application 

verwacht in het tweede kwartaal van 2025 ~ 

LEXINGTON, Mass. en AMSTERDAM, 17 april, 2025(GLOBE NEWSWIRE) -------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------Gratisering van de markt. uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën ontwikkelt voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) AMT-130 het predikaat Breakthrough Therapy heeft verleend voor de behandeling van de ziekte van Huntington, een zeldzame, erfelijke neurodegeneratieve aandoening waarvoor momenteel geen ziektemodificerende therapieën beschikbaar zijn. Deze aanwijzing komt bovenop de aanwijzing als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), de aanwijzing als weesgeneesmiddel en de aanwijzing als Fast Track, die alle eerder door de FDA werden toegekend aan AMT-130.

"Het verkrijgen van de status van doorbraaktherapie onderstreept zowel de dringende behoefte aan effectieve behandelingen voor de ziekte van Huntington als de bemoedigende tussentijdse gegevens die aantonen dat AMT-130 het potentieel heeft om de progressie van de ziekte te vertragen," zei Walid Abi-Saab, arts, medisch directeur van uniQure. "Het is een krachtige erkenning van de belofte van AMT-130 en de belangrijke vooruitgang die we hebben geboekt. We waarderen de voortdurende betrokkenheid van de FDA bij het bevorderen van innovatieve gentherapieën voor patiënten met kritieke onbeantwoorde behoeften, en we kijken ernaar uit om nauw samen te werken met het agentschap om AMT-130 zo snel mogelijk naar de Huntington patiëntengemeenschap te brengen."

De aanwijzing als doorbraaktherapie wordt ondersteund door klinische gegevens van de lopende fase I/II-studies van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington. In juli 2024 presenteerde uniQure tussentijdse gegevens na 24 maanden die een dosisafhankelijke vertraging van de ziekteprogressie lieten zien op basis van de cUHDRS van behandelde patiënten in vergelijking met een propensity-weighted natural history. Tot op heden hebben in totaal 45 patiënten AMT-130 gekregen.

De aanwijzing als doorbraaktherapie is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling te versnellen van onderzoekskandidaten die bedoeld zijn om een ernstige aandoening te behandelen en waarbij voorlopig klinisch bewijs aantoont dat het geneesmiddel een substantiële verbetering kan laten zien ten opzichte van de beschikbare therapie op een of meer klinisch significante eindpunten. In het algemeen moet het voorlopige klinische bewijs een duidelijk voordeel ten opzichte van de beschikbare therapie aantonen. Een geneesmiddel dat de kwalificatie Doorbraaktherapie krijgt, komt in aanmerking voor alle kwalificatie-eigenschappen van de Fast Track, intensieve begeleiding bij een efficiënt geneesmiddelenontwikkelingsprogramma en betrokkenheid van de FDA waarbij senior managers betrokken zijn.¹.

Lees het volledige persbericht hier.

als